Under Nordic Life Science Days träffade BioStock Jan Nilsson, vd för emissionsaktuella CombiGene. Bolaget utvecklar genterapin CG01 mot epilepsi och har tidigare kommunicerat att man vill utöka verksamheten med ytterligare projekt inom genterapi. Vi passade på att ställa några frågor angående bolagets Horizon 2020-bidrag, företrädesemissionen som avslutas på tisdag, samt bolagets framtida utveckling. 

Jan Nilsson vd CombiGene

Jan Nilsson, vd CombiGene.

Jan Nilsson, ni fick nyligen en delbetalning av Horizon 2020-bidraget, vad innebär det för CombiGene att få utbetalningen i det här läget?

– Det är fantastiskt skönt som vd att veta att man har de finansiella resurserna för att driva verksamheten under ganska lång tid framåt. Med de här pengarna och kapitalskottet från vår pågående företrädesemission har vi en längre horisont.

– Horizon 2020-bidraget är också en viktig kvalitetsstämpel. Det är inte så många bolag som får pengar och det är ännu färre som får så mycket som vi har fått. Man har utvärderat inte bara vår vetenskap utan även vår affärsplan och det team som ska ta projektet från dagsläget till första studien i människa. Man utvärderar också de konsulter som vi som litet bolag jobbar med och som är experter inom genterapi. Både organisationen och planen har alltså validerats och godkänts av Horizon 2020.

Ett villkor från Horizon 2020 var ju att ni själva skulle lösa en del av finansieringen och ni är nu mitt inne i en emission som avslutas på tisdag, 18 september. Kan du i korta drag berätta hur ni planerar att fördela resurserna från emissionslikviden och bidraget från Horizon 2020?

– Vårt huvudfokus just nu är processutvecklingen av vår läkemedelskandidat CG01. Tillverkningsprocessen ska hålla en viss kvalitet för att vi ska kunna genomföra pivotala biodistributions- och toxikologistudier. Utöver ett bra resultat från dessa studier krävs även att vi kan säkerställa en GMP-produktion (Good Manufacturing Practice, reds anm.) innan vi kan gå in i studier i människa.

»Vi vill gå från att vara ett enprojektsbolag till ett genterapibolag där epilepsi-projektet är ett av flera.« 
– Jan Nilsson, vd CombiGene

– Därutöver är det viktigt för oss att allokera resurser till affärsutveckling. Vi vill gå från att vara ett enprojektsbolag till ett genterapibolag där epilepsi-projektet är ett av flera. Så vi letar nu aktivt efter ytterligare projekt.

Hur bedriver ni sökandet efter ytterligare kandidater att bredda er pipeline med?

– Vi har börjat med en lokal ansats eftersom CombiGene är det enda genterapibolaget som är listat i Sverige. I och med vårt epilepsi-program har vi byggt upp en kompetens inom bolaget om hur man bedriver utveckling av ett genterapiprojekt. Allt från vilka konsulter man ska använda till vilken regulatorisk ansats man ska ha, etc. Vår kompetens och vårt nätverk är generell för genterapier, oavsett indikation.

– Därför söker vi efter nya intressanta genterapiprojekt lokalt i Sverige. Det kan till exempel finnas projekt inom akademin där upphovsmakarna hellre vill fokusera på forskning. Då skulle CombiGene kunna komma in och ta ansvar för kommersialiseringen av det projektet.

På tal om nätverkande befinner vi oss i detta nu på Nordic Life Science Days i Stockholm. Här samlas en hel del aktörer, inte minst större sådana. Har ni haft några intressanta möten under konferensen?

– Vi har nästan tjugo möten inbokade under konferensen. De rör inte bara partnerskap kring kommersialisering utan vi träffar även CRO-bolag. Men visst pratar vi med stora bolag och specialty pharma-bolag. Dels underhåller vi gamla kontakter, men vi träffar även en del nya intressanta aktörer.

Hur upplever du intresset för genterapi bland de från de stora bolagen?

– Intresset är stort. Jag tror att det särskilt beror på att det ger möjlighet att behandla sjukdomar som tidigare inte kunde behandlas. Samt det faktum att genterapier kan möjliggöra enstaka behandlingstillfällen istället för att en patient ska behöva behandlas varje dag under hela livet för en kronisk sjukdom. Det är kommersiellt intressant.

»Intresset stort bland de stora drakarna och flera är ute på uppköpsstråt.« – Jan Nilsson, vd CombiGene

– Intresset från de stora bolagen vad gäller genterapi fick ett bakslag för ungefär 10 år sedan då en patient i USA fick allvarliga komplikationer och dog efter en allvarlig immunreaktion från en genterapeutisk behandling. Så utvecklingen har sedan dess primärt drivits av små och medelstora bolag, men nu är intresset stort bland de stora drakarna och flera är ute på uppköpsstråt.

Ser du några specifika aktörer som är särskilt intressanta som framtida partners?

– Det finns dels flera världsledande läkemedelsbolag som bygger affärsområden inom gen- och cellterapier som är intressanta Det finns också bolag som är starka specifikt inom epilepsi, en marknad som idag till stor del består av generikaläkemedel med små intjäningsmöjligheter för marginella förbättringar. Flera av dessa bolag söker såklart efter något som skulle kunna innebära ett paradigmskifte, såsom vår läkemedelskandidat CG01. Dessutom finns det specialty pharma-bolag med inriktning mot sjukdomar i det centrala nervsystemet, där epilepsi ingår.

Efter en del bakslag inom CNS-området såg det ut som att en del aktörer fick lite kalla fötter, men du menar att intresset fortsatt är stort?

– Ja, absolut. Det område där man ser flest kandidater är såklart onkologi, men CNS är ett av de tre terapiområden som är mest eftertraktade. Men det är helt riktigt att det funnits en del misslyckade försök framförallt inom området neurodegenerativa sjukdomar. Vi väntar fortfarande på riktiga paradigmskiften inom området, även om det tillkommit en del fantastiska läkemedel. Inom just epilepsi finns det fortfarande en hel del kvar att göra.

Hur ser din vision ut för vad CombiGenes ska kunna bidra med för patienterna?

– Det är framförallt en förbättrad livskvalitet för de drabbade patienterna. En tredjedel av alla epilepsipatienter blir inte hjälpta av dagens epilepsiläkemedel och för dem finns idag få behandlingsalternativ.

Hur positionerar ni er kandidat bland andra epilepsiläkemedel?

– Vi fokuserar på den tredjedel av patienterna som idag saknar effektiva behandlingsalternativ. En liten andel av dem kan man operera och det är det patientsegmentet som vi avser att börja med. Operationen är väldigt invasiv, och det blir betydligt mindre invasivt att få en injektion med CG01.

Hur ser behandlingsregimen med CG01 ut och vad innebär det i förlängningen för behandlingskostnaderna

– Förhoppningen är att det i princip ska kunna utgöra en engångsbehandling. Behandlingen ska åtminstone ske med väldigt långa mellanrum, sannolikt mer än vart tionde år. Det kommer ge patienterna en mycket bättre vardag.

– Ur ett samhällsperspektiv innebär det en stor vinst genom en minskad belastning på sjukvården. Globalt uppskattar man att epilepsi medför en dubbelt så stor belastning på sjukvården som bröstcancer, och fyra gånger så stor som för prostatacancer. Det finns alltså mycket att vinna på en effektivare behandling.

Du ser med andra ord ett stort potentiellt marknadsvärde för en disruptiv epilepsibehandling som CG01?

– Så är det helt klart. Skulle vi lyckas få de resultat vi hoppas på skulle det innebära att många människor kan få en väsentligt förbättrad livskvalitet efter en enda behandling. Det leder i sin tur till att samhällets löpande behandlingskostnader minskar drastiskt. Det skapar såklart utrymme för en fördelaktig prissättning för oss.

»Vi har ju sett prislappar för banbrytande terapier på upp till 1 miljon euro.« – Jan Nilsson, vd CombiGene

Om vi spinner vidare på prissättningen, vad innebär dessa förutsättningar för er framtida prisstrategi?

– Ur den aspekten tror jag att det är bra att inte vara först på marknaden. Vi har ju sett prislappar för banbrytande terapier på upp till 1 miljon euro. Men det saknas idag etablerade rutiner för att hantera den typen av prissättning.

Kan du fördjupa ditt resonemang kring problematiken med höga engångspriser?

– Ett bra exempel, om än inte inom genterapi, är de botande hepatit C-behandlingarna som skapade ett stort likviditetsproblem för betalarna trots att det är en fantastisk behandling ur ett hälsoekonomiskt perspektiv. Det innebär helt enkelt att inte alla med hepatit C kan få behandlingen, eftersom pengarna inte räcker till det.

– Kostnaden för dyra varor med lång förbrukningstid, exempelvis bilar, betalas ofta inte på en gång utan skrivs snarare av efter hand. Jag tror att vi kommer landa i liknande betalningslösningar inom vårt område. Ett annat alternativ vore exempelvis att betalning bara utgår för de patienter som faktiskt svarar på behandlingen och har nytta av den.

Utöver er pågående företrädesemission som stänger nästa vecka, vilka övriga milstolpar för CombiGene bör investerare hålla utkik efter under den närmaste tiden?

– Vi ser fram emot att samarbetet med Cell and Gene Therapy Catapult kring utveckling av tillverkningsmetod för nyskapande genterapi mot epilepsi ska börja ge frukt. Vi befinner oss just nu i ett skede där vi överför kunskap och information från vår gamla kontraktstillverkare till Catapult, vilket fungerar väldigt bra tack vara att vi har ett kanonteam hos Catapult.

– Därutöver hoppas vi givetvis att arbetet med affärsutveckling ska ge resultat så att vi kan gå från att vara ett enprojektsbolag till ett genterapibolag med flera projekt. För att optimera våra möjligheter med ett sådant projekt är det viktigt för oss att ha kvar engagemanget från de ursprungliga forskarna och innovatörerna.

Givet att finansieringen är på plats, hur snabbt kan ni då agera när ni hittar rätt projekt?

– Fördelen med att vara ett litet bolag är ju att vi i den situationen kan agera väldigt snabbt. Vår styrelse är med på banan och har samma mål som jag har – att bygga ett starkt genterapibolag med flera projekt i pipeline.

Läs även: Nytt kapital till CombiGenes genterapi mot epilepsi (från 12 september)

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.