Det finns närmare 3000 sjukdomar som orsakas av defekta eller dåligt fungerande gener och för de flesta av dessa saknas behandlingsalternativ. Svenska CombiGene utvecklar, med stöd från bland annat EU, en genterapi som ska hjälpa de miljontals människor som lider av svårbehandlad epilepsi och som inte svarar på traditionell medicinsk behandling. Metoden har i prekliniska studier visat sig kunna förhindra epilepsianfall och bolaget förbereder sig nu inför kommande studier i människa. Den 18 september avslutas en kapitalrunda för att nå denna viktiga milstolpe.

Traditionell läkemedelsutveckling vs genterapi
Till skillnad från traditionell läkemedelsbehandling av kroniska sjukdomar, som kräver en kontinuerlig medicinering, har genterapi den stora fördelen att kunna uppnå en långvarig effekt genom en eller ett fåtal behandlingar. Detta gäller även för CombiGenes läkemedels-kandidat CG01 som är utvecklad för att ge långvarig effekt redan efter en enda behandling.

Det senaste decenniet har flera stora framsteg skett inom genterapifältet. Teknologin har också börjat framstå som en realistisk väg till stora potentiella vinster för de stora läkemedelsbolagen. Under de senaste åren har många intressanta affärer skett mellan de stora läkemedelsbolagen och de mindre forskande bolagen inom genterapi. CombiGene är ensam svensk aktör på det globala startfältet av börsnoterade genterapibolag.

Dagens behandlingar mot epilepsi
CombiGene adresserar i första hand den grupp epileptiker som inte får någon effekt av dagens antiepileptiska läkemedel. En liten del av denna grupp patienter erbjuds ett kirurgiskt ingrepp, men de allra flesta i denna grupp saknar helt en adekvat behandling. Ett annat stort problem för dem som faktiskt får effekt av dagens läkemedel, är den livslånga medicineringen som måste tas kontinuerligt för att ha effekt.

»Vårt mål är nu att under återstoden av 2018 driva processutvecklingen av vår läkemedelskandidat CG01, fortsätta vårt viktiga nätverkande med potentiella kommersiella partners samtidigt som vi bedriver en aktiv affärsutveckling för att addera ytterligare genterapiprojekt till vår projektportfölj.« – Jan Nilsson, vd CombiGene

Jan Nilsson, vd CombiGene

Jan Nilsson, vd CombiGene

CombiGenes prekliniska resultat stödjer fortsatt utveckling
Under 2016 och 2017 genomförde CombiGene ett antal prekliniska studier som enligt bolaget antingen var i paritet med eller överträffade de förväntade forskningsresultaten. Med dessa starka resultat i ryggen kunde man tidigare i år kamma hem 3,36 miljoner euro från Horizon 2020 (EU:s ramprogram för forskning och utveckling), pengar som avsatts till utveckling och kommersialisering av genterapiprojektet.

Helt nyligen fick bolaget den första utbetalningen motsvarande cirka 45 procent av bidraget, eller 1,5 miljoner euro.

CombiGenes strategi är nu att på egen hand utveckla behandlings-metoden för epilepsi fram till att effekten i människa har kunnat påvisas, s.k proof-of-concept.

CombiGenes vetenskapliga plattform
Bolagets plattform kan utöver epilepsi eventuellt adressera en rad andra sjukdomar. Konceptet bygger på användningen av en läkemedels-kandidat som består av en virusvektor som används som redskap för att föra in DNA i levande celler. Vid behandling av epilepsi levereras generna för neuropeptid Y (NPY) och en NPY-receptor till hjärnans celler så att de själva kan producera dessa substanser. Efter ett gediget urvalsarbete föll valet att basera CG01 på en så kallad AAV-vektor (Adeno-associated virus). Detta virus orsakar inte sjukdom hos människor.

Avsikten är att injicera terapeutiska gener i de drabbade delarna av patientens hjärna för att öka uttrycket av NPY och dess receptor Y2. Tack vare det ökade uttrycket av NPY/Y2 aktiveras receptorerna i synapserna, vilket leder till en minskning av den signalsubstans som frisätts i för hög mängd vid epilepsi.

Företrädesemission och Horizon2020 ska accelerera CG01 framåt
Med kapitalet från Horizon 2020 samt ett ytterligare tillskott om upp till 31 MSEK före emissionskostnader från den företrädesemission som avslutas nu på tisdag 18 september, avser bolaget att fortsätta produkt- och affärsutveckling med, som man själv uttrycker det, full kraft och utan dröjsmål. Under 2018 kommer man tillsammans med den brittiska partnern Cell and Gene Therapy Catapult att driva processutvecklingen av läkemedelskandidaten CG01 för att under 2019 påbörja de regulatoriskt obligatoriska biodistributions- och toxikologistudierna.

Siktar på att bredda forskningsportföljen
Enligt uppgifter från bolaget har man också påbörjat arbetet med att undersöka ytterligare genterapiprojekt dels för att bredda CombiGenes pipeline dels riskminimera genom att gå från en-produktsbolag mot att bli ett bolag med en diversifierad genterapi-portfölj. Denna strategi syftar till att utnyttja bolagets kompetens inom genterapi för att bygga ytterligare värden i bolaget.

Marknadspotentialen för epilepsibehandlingar är stor
Dagens läkemedelsmarknad för epilepsiläkemedel, som huvudsakligen består av generiska läkemedel, uppgick 2016 till ca 6,1 miljarder USD. Men bara i EU, USA och Japan finns det över 1 miljon patienter som har en fokal epilepsi och som inte är hjälpta av dagens läkemedel. Det är denna grupp av patienter som CombiGene initialt fokuserar på.

ERBJUDANDET I SAMMANDRAG

LISTA

Spotlight Stock Market

TECKNINGSPERIOD

4-18 september 2018

TECKNINGSKURS

9 kr per unit, d.v.s. 0,90 SEK per aktie. 2 TO av serie 2018/2019 erhålls vederlagsfritt. Courtage utgår ej.

TECKNINGSOPTIONER

Emissionslikviden från teckningsoptioner serie 2018/2019 avser främst att finansiera bolagets fortsatta förberedelser för den kliniska studien av CG01. Denna nettolikvid på upp till ca 13,3 – 16,6 Mkr beräknas inkomma sept-okt 2019.

EMISSIONSVOLYM

Erbjudandet omfattar högst 34 395 650 aktier vilket vid full teckning inbringar cirka 31 MSEK före avdrag för emissionskostnader. I det fall emissionen blir fulltecknad och samtliga 6 879 130 teckningsoptioner av serie 2018/2019 nyttjas tillförs CombiGene ytterligare mellan cirka 13,8 och 17,2 MSEK före avdrag för emissionskostnader.

GARANTIÅTAGANDEN

Bolaget har erhållit garantiåtaganden om cirka 75 procent av den initiala teckningslikviden.
DOKUMENT & INFO

ProspektAnmälningssedel Teaser
Elektronisk anmälan kan nås här.
Läs CombiGenes senaste nyhetsbrev här.

ÖVRIGT

MEDIA

Karin Agerman, chef FoU och Jan Nilsson, vd intervjuas på BioStock Live kapitalmarknadsdag 29 augusti 2018

Bolagspresentation på BioStock Live 29 augusti 2018

Företagspresentation på Aktiedagen 11/9


Artikelns innehåll är sponsrat av det aktuella bolaget som förekommer i texten. BioStock tillhandahåller inte investeringsrådgivning, förmedlar inga investeringsorder och tar inget ansvar för agerande och/eller eventuell förlust eller skada av något slag som grundar sig på användandet av innehåll som publicerats på BioStock.se. Varje investeringsbeslut fattas istället självständigt av den enskilde investeraren.