I mitten av juni tecknade NeuroVive Pharmaceutical ett exklusivt licensavtal med ett potentiellt totalt värde om 60 miljoner dollar med det privatägda Palo Alto-bolaget BridgeBio. Avtalet gäller en undergrupp succinatprodroger inom NeuroVives program NVP015. BridgeBio har även etablerat dotterbolaget Fortify Therapeutics för att utveckla dessa prodroger för lokal behandling av Lebers hereditära optikusneuropati (LHON), en sjukdom som leder till kraftig synnedsättning. Nedan berättar Michael Pettigrew, Director of Asset Acquisition vid BridgeBio mer om bolaget och planerna för LHON-projektet.

»Vi har tur som får samarbeta med NeuroVive med tanke på deras oerhört stora förståelse för både kemin bakom denna substansgrupp och hur substanserna samverkar med mitokondrierna« — Michael Pettigrew, BridgeBio

Michael Pettigrew, Director of Asset Acquisition på BridgeBio, Palo Alto Kalifornien

Kan du beskriva BridgeBios affärsmodell och verksamhet? 

– BridgeBio är baserat i Palo Alto i Kalifornien och är ett privatägt bioteknikföretag i kliniskt skede som utvecklar behandlingar mot genetiska sjukdomar. Vi fokuserar på läkemedelsprodukter, till skillnad från plattformsteknologier, och har en modell med holdingbolag där varje program ligger inom ett eget dotterföretag.

– Denna nav- och ekermodell gör att vi kan bedriva ett effektivt och fokuserat utvecklingsarbete inom respektive tillgång, samtidigt som vi stöder den sjukdoms- och tillgångsspecifika forskningen och utvecklingen med mer allmänna expertkunskaper på koncernnivå inom BridgeBio.

– För närvarande har vi 19 program inom en rad olika terapeutiska områden, behandlingsmetoder och stadier av utveckling.

Du har tidigare sagt att LHON-programmet passar bra ihop med BridgeBio-modellen. Kan du precisera varför? 

– BridgeBio utvecklar främst behandlingar mot sjukdomar där bara en gen är inblandad, med väl kartlagd patofysiologi, och strävar efter att påverka dessa sjukdomar så nära den underliggande genetiska orsaken som möjligt. Användningen av succinatprodroger mot LHON är ett utmärkt exempel på detta: vi kompenserar och kringgår direkt komplex I-defekterna. LHON är generellt väl kartlagd och har homogena symptom, och vi inriktar oss på ett avgränsat vävnadsområde (ögat).

Vad kommer att vara fokus för ert nya dotterföretag Fortify Therapeutics? 

Fortify Therapeutics är BridgeBios nya dotterföretag som är till 100 procent inriktat på att föra fram succinatprodroger mot LHON, delvis genom att utnyttja de utmärkta framsteg som NeuroVive har gjort i utvecklingen av dessa substanser.

Kan du berätta om teamet som ska utveckla LHONprogrammet? 

– Dr Robert Zamboni leder vårt arbete på kemiområdet i detta program; han är en oerhört erfaren kemist och har tilldelats utmärkelsen American Chemical Society’s Heroes of Chemistry Award för upptäckten av Singulair® (montelukastnatrium). Dr Uma Sinha är BridgeBios forskningschef. Hon var tidigare forskningschef för Global Blood Therapeutics, och har också innehaft seniora poster inom biologi på Portola Pharmaceuticals, Millennium Pharmaceuticals och COR Therapeutics. Jag leder verksamheten i Fortify genom att jag är Director of Asset Acquisition på BridgeBio.

– Min formella utbildning är inom biomedicinteknik. Vi arbetar också med ett fantastiskt internationellt team av akademiker med expertkunskaper inom allt från LHON, mitokondriella sjukdomar, oftalmologi och läkemedelsadministrering.

Hur kommer samarbetet med NeuroVive att fungera i praktiken? Kan du berätta om vem som ska göra/ ansvara för vad? 

– Vi har tur som får samarbeta med NeuroVive med tanke på deras oerhört stora förståelse för både kemin bakom denna substansgrupp och hur substanserna samverkar med mitokondrierna. Fortify ansvarar för den prekliniska och kliniska utvecklingen av succinatprodrogerna mot LHON och NeuroVive kommer att delge sin expertis med Fortify, främst vad gäller design av analyser och tolkning av data, syntes av substanser och ytterligare karakterisering av substanser.

När tror du att LHON-programmet kan tas till klinisk fas? 

– Vi bör veta mer om våra tidsramar inom de närmaste månaderna eftersom substanserna nu genomgår våra LHON-specifika analyser, men för närvarande bedömer vi att det kommer att ta cirka två år att komma till klinisk fas.

LHON i fokus under Global Mitochondrial Disease Awareness Week 2018

Global Mitochondrial Disease Awareness Week som pågår denna vecka är ett årligt initiativ för att öka kännedom, kunskap och förståelse kring mitokondriella sjukdomar. NeuroVive uppmärksammade årets mitokondrie-vecka bland annat genom att arrangera en lunch i Stockholm med ett rundabords-samtal om mitokondriella sjukdomar och ett särskilt fokus på ögonsjukdomen LHON.

Vid mötet betonade vd Erik Kinnman att det för NeuroVive är naturligt att medverka till en ökad insikt om mitokondriella sjukdomar. LHON Eye Society beskrev sinverksamhet, sjukdomen och det medicinska behovet samt vardagen med LHON utifrån patientperspektivet. LHON EyeSociety gör stora insatser, bland annat tillsammans med Karolinska universitetssjukhuset och St. Eriks ögonklinik, där ett patientregister för LHON är under uppbyggnad. Idag saknas en standardiserad uppföljning, vilket detta initiativ kommer att sörja för.

Martin Engvall, biträdande överläkare vid Centrum för medfödda metabola sjukdomar, CMMS, vid Karolinska universitetssjukhuset berättade om dagens vård och behandling av LHON-patienter. Diagnostik är idag, till skillnad mot förr, relativt enkel och genom en blodprovsanalys från ett genetiskt laboratorium kan besked fås på någon vecka. Det är neuro-oftamologerna som ansvarar för patienternas behandling och idag används Raxone (idebenone) som i Europa och Israel fått godkännande som behandling av LHON och är den första läkemedelsbehandlingen mot en mitokondriell sjukdom som erhållit godkännande.

Dock lämnar behandlingen fortfarande mycket att önska och Krister Inde vid LHON Eye Society betonade patienternas behov av en behandling som ger bättre effekt.

Magnus Hansson, medicinsk chef på NeuroVive, beskrev mer specifikt vad som pågår inom läkemedelsutvecklingen kring LHON och övriga mitokondriella sjukdomar. I lunchen deltog även ett antal analytiker och journalister i diskussionen som handlade mycket om vad som kan förväntas framåt för att erhålla bättre underlag i form av standardiserad uppföljningsdata samt utökade samarbeten för att ta fram verkningsfulla mediciner mot LHON och andra mitokondriella sjukdomar. Bland annat berördes det intresse som visats kring NeuroVives LHON-projekt som licensierats ut till BridgeBio och Fortify Pharmaceuticals i USA.

Läs en intervju från 18 juni med NeuroVives vd Erik Kinnman om avtalet med BioBridge här: Neurovie i stor licensaffär – siktar redan på nästa

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.