BioArctics aktie har rusat cirka 300 procent på börsen efter de positiva resultaten av kliniska fas 2b-studien med BAN2401 i tidig Alzheimers sjukdom som meddelades den 6 juli. Nedan berättar bolagets vd Gunilla Osswald mer om de senaste studieframgångarna vars resultat kommer att presenteras på världens största Alzheimerskonferens, AAIC 2018, i Chicago den 25 juli.

Gunilla Osswald, vd BioArctic

Gunilla Osswald, vd BioArctic: BAN2401 binder selektivt till de lösliga, toxiska aggregaten av amyloid-beta som anses medverka i den neurodegenerativa processen i Alzheimers sjukdom och neutraliserar och eliminerar dessa.

Hur skiljer sig verkningsmekanismen från tidigare försök att ta fram bättre behandlingar mot Alzheimers sjukdom?

— BAN2401 binder selektivt till protofibrillerna av amyloid-beta som är de lösliga giftiga aggregaten som bara finns i hjärnan. Flera tidigare misslyckade behandlingar har antingen haft helt andra verkningsmekanismer eller bundit mer till andra former av amyloid-beta.

För över 10 år sedan ingick ni ett avtal med Eisai enligt vilket det japanska bolaget förvärvade de globala rättigheterna till BAN2401 för Alzheimers sjukdom. Eisai ansvarar för fas 2b-studien, utvecklingen och kommersialiseringen. BioArctic har kvar rättigheterna för BAN2401 i norden samt i andra indikationer. Hur är avtalet utformat avseende milstolpar och royalties för BioArctics del?

— BioArctics avtal med Eisai innefattar forskningsavtal och två licensavtal avseende BAN2401 och en uppföljande antikropp i Alzheimers sjukdom. Det totala värdet av avtalen är 218 MEUR och hittills har BioArctic erhållit 47 MEUR. Dessutom tillkommer royalties med hög ensiffrig nivå vid framtida försäljning av produkten.

»De positiva studieresultaten för BAN2401 fas 2b-studien har genererat ett mycket stort intresse i hela Alzheimerfältet, hos investerare och inte minst gett mer hopp för patienterna« – Gunilla Osswald, vd BioArctic

För fyra år sedan ingick Eisai och Biogen ett gemensamt utvecklings- och kommersialiseringsavtal avseende BAN2401, ett avtal som uppdaterades förra året. På vilket sätt påverkade denna uppdatering grundavtalet med BioArctic? 

— Deras avtal påverkade inte BioArctics avtal med Eisai.

Kan du kommentera valet av statistisk analysmetod i den pågående fas 2b-studien och beslutet att byta metod jämfört med analysen i december?

— I december 2017 kommunicerades att BAN2401 inte uppnådde de primära effektkriterierna vid 12 månaders interimsanalysen. Dessa kriterier var baserade på en Bayesiansk statistisk analys med högt satta kriterier. Den kliniska studien var utformad för att möjliggöra snabbare start av Fas 3. Studien fortsatte blindad, enligt ett förutbestämt studieprotokoll, med omfattande finala analyser vid avslutad behandling vid 18 månader.

— Det var förutbestämt i protokollet att göra traditionell statistisk analys av data när patienterna behandlats 18 månader och resultaten analyseras. Vid den finala analysen efter 18 månader, baserad på de förutbestämda traditionella statistiska metoderna, uppnåddes en statistiskt signifikant minskning av försämring på den viktigaste kliniska variabeln ADCOMS även efter 12 månaders behandling hos de patienter som fick den högsta dosen (10 mg/kg två gånger per månad) jämfört med placebo.

De positiva resultaten av BAN2401 kliniska fas 2b-studien kommer att presenteras muntligt vid 2018 Alzheimer’s Association International Conference den 25 juli i Chicago som en del av sessionen “Recent Developments in Therapeutics”. Kan du redan nu föregripa något av det som kommer presenteras?

— Vi ser fram emot presentationen med mer detaljer kring studieresultaten med beskrivning av patientpopulationen, antal patienter per dos, storlek på effekt med statistiska signifikanser samt dos och tidsförlopp för både klinisk effekt och biomarkörer.

Vilken reaktion har ni fått från branschen avseende fas 2b-resultaten av BAN2401?

— De positiva studieresultaten för BAN2401 fas 2b-studien har genererat ett mycket stort intresse i hela Alzheimerfältet, hos investerare och inte minst gett mer hopp för patienterna.

Avslutningsvis, skulle du vilja påstå att ni efter de senaste positiva fas 2b resultaten kan prognostisera en högre statistisk sannolikhet att BAN2401 kan nå marknad?

— Fas 2 resultat är alltid avgörande för läkemedelsutvecklingsprojekt. Det är där effekten och biverkningsprofilen ska visas, samt val av lämplig dos för fas 3 ska göras. Under fas 3 ska effekten och säkerhetsprofilen bekräftas. Positiva fas 2 resultat med statistiskt signifikanta effekter både på kliniska symtom och på biomarkörer samt med en god säkerhetsprofil innebär att sannolikheten för BAN2401 att nå marknad har ökat.

Igår kom ytterligare en nyhet, nämligen myndighetsgodkännandet i Finland för en klinisk studie med patienter som lider av komplett ryggmärgsskada. Kan du berätta mer om denna studie och vikten av nya behandlingsmetoder för denna patientgrupp?

— Dessa patienter har ett mycket stort medicinskt behov eftersom det idag inte finns någon effektiv behandling för patienter med komplett ryggmärgsskada. I april i år slutfördes inklusionen av patienter med komplett ryggmärgsskada till den första panelen i BioArctics pågående fas 1/2 studie. Det är glädjande att kunna inkludera patienter från Sverige, Estland, Norge och nu även Finland att delta i studiens nästa panel. Vår ambition är att utveckla vår produktkandidat SC0806 för att bidra till en ökad livskvalitet för patienterna.

Har ni fler stora viktiga projekt inom BioArctic och hur går det för dem?

BioArctics pipeline. Klicka för att förstora.

— BioArctic arbetar med tre områden där det finns stort medicinskt behov; Alzheimers sjukdom, Parkinsons sjukdom och kompletta ryggmärgsskador. Vi har fem projekt mot Alzheimers sjukdom där BAN2401 ligger längst fram. Inom Parkinsons sjukdom arbetar vi också med sjukdomsmodifierande behandlingar med avsikten att fördröja sjukdomsförloppet och förbättra livskvaliteten. BAN0805 är det projekt där vi kommit längst och där vi har ett stort samarbete med AbbVie. Vi arbetar intensivt med aktiviteter för att förbereda ansökan om att starta kliniska prövningar med BAN0805 i USA, en s k IND.

Läs en tidigare intervju med Gunilla Osswald från 21 maj här.