Bara några veckor efter att bioteknik-entreprenören Vivek Ramaswamy:s Axovant fått ett rejält uppsving på Nasdaq-börsen tack vare ett licensavtal med Oxford BioMedica, för en genterapi avsedd att stimulera dopaminproduktionen i hjärnan, breddar bolaget sin genterapi-pipeline ytterligare med ett nytt avtal rörande ett antal program i preklinisk utvecklingsfas.

Den här gången vänder sig Axovant till australienska Benitec för att få tillgång till en behandling som kombinerar RNAi-terapi och en ersättningsgen inuti samma vektor med syfte att behandla okulofaryngeal muskeldystrofi, ett ovanligt tillstånd som leder till allvarliga sväljsvårigheter. Dessutom ingår fem ytterligare program i avtalet, som ger Benitec en förskottsbetalning om 10 miljoner USD.

Ett av de tillkommande forskningsprogrammen inkluderar en behandling som inriktar sig på C9orf72-genen, som associeras med både ALS och frontallobsdemens.

Benitecs aktie steg med 41 procent i öppningscallen efter beskedet.

Axovants aktie har tidigare tagit stryk på grund av ett Alzheimer-projekt som misslyckades i sen fas. Den här gången börjar dock Axovant om i preklinisk fas och bygger från grunden själva, istället för att chansa på att försöka återuppliva ett behandlingskoncept som läkemedelsjättarna misslyckats med.

Silence-and-Replace-teknologin är en unik metod inom genterapin som använder en vektor för att hämma produktionen av muterande proteiner samtidigt som den återställer uttrycket hos funktionella proteiner, och skulle kunna vara en elegant lösning på problemet med dominanta autosomala genetiska sjukdomar, säger Fraser Wright, CFO på Axovant.