Varje år den 11 april infaller World Parkinson’s Disease Day, en dag att uppmärksamma Parkinsons sjukdom, ett allvarligt neurologiskt tillstånd som mer 5 miljoner människor lider av och för vilken det fortfarande saknas effektiva långsiktiga behandlingar. Ett bolag som utvecklar läkemedel mot denna kroniska och progressiva sjukdom är Saniona, som i vår väntas lämna slutliga data från en studie sponsrad av Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF). När Saniona har hittat en optimal substans kommer bolaget genomföra funktionella proof of principle-studier och bedöma potentiella nervskyddande effekter. 

I februari 2016 meddelade Saniona att Michael J. Fox Foundation – som har har bidragit med mer än 525 miljoner USD till forskning och därmed är världens största ideella finansiär av Parkinsons-forskning – hade tilldelat Saniona ett forskningsanslag på upp till cirka 5,2 miljoner kronor (590 700 USD). Pengarna var öronmärkta till ett projekt för att utveckla småmolekylära modulatorer av nikotinreceptorer tillhörande en subtyp som heter alfa -6, samt utvärdera möjligheten att använda dessa som läkemedelskandidater för behandling av Parkinsons sjukdom.

I oktober 2017 utföll den sista milstolpsbetalningen från MJFF och bolagets vd Jørgen Drejer framhöll då att programmet löpte på enligt plan, samt att man förväntade sig kunna leverera slutgiltiga studiedata sex månader senare.

Modulatorer av alfa-6 nikotinreceptorer är ett nytt koncept
Nikotinreceptorer av typen alfa-6 uppvisar ett extremt lokaliserat uttryck, främst begränsat till dopaminneuroner. I dessa nervceller uttrycks de på nervändar som innerverar en region i hjärnan som heter striatum där de är viktiga mediatorer av lokal reglering av dopaminsignaler av signalmolekylen acetylkolin.

Sanionas forskargrupp är den första som har presenterat selektiva allosteriska modulatorer av nikotinreceptorer av typen alfa-6 och har dessutom visat att dessa modulatorer ökar receptorkänslighet för acetylkolin. De har potential att stärka acetylkolinförmedlad dopaminfrisättning vid nervändarna i striatum och därmed erbjuda en ny metod för att skydda och motverka degenerering av dopaminneuroner i patienter med Parkinsons sjukdom.

Sanionas Parkinson-program befinner sig i ett tidigt skede jämfört med övriga projekt. Klicka för att förstora.

Sanionas läkemedelspipeline
Saniona har för tillfället nio verksamma program i pipeline, varav sex finansieras genom anslag, genom samarbete med partner eller genomförs i så kallade joint ventures/spin-outs. Se Sanionas pipeline här intill. Utöver denna aktuella pipeline (21 feb 2018) har bolaget en rad projekt för läkemedelsforskning samt projekt som genomgått klinisk fas och som positionerats för partnerskap eller spin-outs.

Om Parkinsons sjukdom
Parkinsons sjukdom är en kronisk och progressiv neurologisk sjukdom som kännetecknas av välkända motoriska symptom inklusive skakningar, stelhet i armar och ben, långsamma rörelser och problem med kroppshållning och balans. Förutom motoriska symptom, upplever många patienter icke-motoriska symptom, som sömnstörningar, sensoriska symptom, depression och gastrointestinala symptom.

Parkinsons är den näst vanligaste neurologiska sjukdomen och mer än fem miljoner människor i världen är drabbade. Parkinsons sjukdom är vanligare hos personer över 60 år, men sjukdomen drabbar också personer i tjugoårsåldern.

Hos friska personer regleras motoriken av nervceller som kommunicerar med varandra med hjälp av dopamin. Vid Parkinsons sjukdom degenereras dopaminproducerande celler i hjärnan vilket påverkar hela centrala nervsystemet. Detta medför en försämring av kommunikation mellan cellerna som leder till förlust av kontroll av rörelser.

Dagens behandlingar adresserar endast symptomen
Befintliga Parkinsonsbehandlingar är endast effektiva på att hantera symptom på sjukdomen. Eftersom sjukdomen fortskrider och dopaminerga neuroner förloras, blir dessa läkemedel så småningom mindre effektiva i behandling av symptomen. Marknadsvärdet för läkemedel ämnade för Parkinsons sjukdom beräknades vara 2,8 miljarder USD på de sju största marknaderna under 2014 enligt uppgifter från Datamonitor år 2016.

Närstående till en som drabbats av sjukdomen
Parkinsons sjukdom är ett tillstånd som i hög grad även drabbar den närmaste släkten och vänner. Svenska Parkinsonsförbundet har tagit fram en informativ broschyr som berättar mer om sjukdomen och hur man kan försöka förhålla sig till en ny livssituation. Läs den här.

Parkinsons disease animation video from Morten Nielsen on Vimeo.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.