BrainCool stärker sitt fokus inom onkologi och breddar produktportföljen till att utöver oral mukosit även omfatta neuropati, ytterligare en svårartad biverkan av cancerbehandling som idag saknar effektiva motåtgärder. Samtidigt har man knutit till sig professor och överläkare Roger Henriksson, en av Sveriges ledande onkologer och key opinion leaders, som rådgivare och styrelseledamot.

Medicinska kylningsbolaget BrainCool i Lund meddelade nyligen att man har utvecklat en ny applikation, baserad på bolagets befintliga produkt Cooral System. Målet med den nya produkten är att motverka och förebygga neuropati, en sorts nervskador som kan uppstå vid behandling med cellgifter.

Perifer neuropati är benämningen på de nervskador som specifikt orsakar minskad känsel i händer och fötter hos den som drabbas. Precis som oral mukosit (OM), BrainCools andra fokusområde inom onkologi, kan neuropati uppstå som en allvarlig biverkan vid cancerbehandling med cytostatika, s.k. kemoterapi eller cellgiftsbehandling, med stor negativ inverkan på patienternas livskvalitet – i värsta fall kan besvären innebära att läkarna tvingas ändra doseringen eller avbryta cancerbehandlingen i förtid, med risk för försämrad överlevnadsprognos som följd.

Cooral System i kliniska studier
BrainCool utvecklar sedan tidigare produkten Cooral System med målet kunna att motverka uppkomsten av oral mukosit, en åkomma som drabbar många cancerpatienter i samband med kemoterapi eller strålbehandling. Blödande sår, smärta och inflammation i munnens slemhinnor gör att patienten får svårt att äta och dricka och i värsta fall tvingas avbryta cancerbehandlingen.

Idag saknas effektiv behandling mot såväl OM som neuropati och både det medicinska behovet – och därmed även marknadspotentialen – är betydande för bägge indikationerna, vilket vi återkommer till nedan.

BrainCool utvärderar för närvarande Cooral System i en stor multicenterstudie ledd av Karolinska Universitetssjukhuset omfattande totalt 180 patienter, den just nu största pågående hypotermistudien i världen inom oral mukosit. Studien kommer även att kunna ligga till grund för ansökan om marknadsgodkännande i USA.

Oral device till Cooral System

Oral device till Cooral System.

Breddning av befintlig produktportfölj ger synergier
BrainCools nya produkt är en medicinsk kylningsapplikation för behandling och förebyggande av neuropati genom kontrollerad och repeterbar kylning av händer och fötter. Den är baserad på samma typ av kylsystem som Cooral System, som enligt bolagets kommunikation också är förberett för att framgent kunna inkludera fler applikationer.

Att systemet är utformat för att motverka både OM och neuropati, två mycket besvärliga biverkningar av cancerbehandlingen, ger uppenbara fördelar ur ett kliniskt perspektiv och innebär även att BrainCool kunnat dra fördel av både kostnads- och utvecklingsmässiga synergier.

Bakgrunden till neuropati-projektet, som drivits som ett FoU-projekt i det tysta inom BrainCool under 2017, är att preliminära studier med kylhandskar och -sockor samt isvattenbad på neuropatipatienter har visat lovande resultat inom neuropati. Charles Loprinzi, verksam vid Mayo Clinic och världsledande opinionsledare inom området, har sammanfattat resultaten så här långt i webbpublikationen UpToDate.

Projektpartners och opinionsledare verifierar behovet
Genom sina kontakter med internationella opinionsledare inom området samt med deltagande läkare i bolagets studie inom oral mukosit har BrainCool också kunnat verifiera behovet av behandling för att motverka neuropati. Bolagets projektpartners inom studierna avseende prevention av OM ser enligt uppgift också en stor fördel med att koppla båda applikationerna till samma kylsystem.

Enligt ett uttalande från vd Martin Waleij har beslutet att förbereda en line extension inom neuropati utifrån bolagets befintliga produktplattform varit naturligt och välkomnas även hos den målgrupp av onkologer som bolaget samarbetar med.

Applikationen, som är patentansökt, har utvärderats i två tester på friska frivilliga, varav resultat från det första presenterades på Svenska Onkologidagarna i Jönköping i mars 2018.

Marknadssegmentet matchar OM i storlek
Enligt bolaget bedöms marknadssegmentet neuropati matcha eller till och med överträffa potentialen för förebyggande av oral mukosit. Då bör man ha i åtanke att en effektiv first-in-class-behandling mot oral mukosit kommer att betinga ett mycket stort marknadsvärde. Enbart i USA får uppskattningsvis 500 000 patienter årligen OM, och analytiker uppskattar det globala potentiella marknadsvärdet för oral mukosit till att överstiga 1 miljard dollar de närmaste åren.

Perifer neuropati, som främst drabbar händer och fötter, efter behandling med cytostatika är ett enormt problem som globalt drabbar ca 1,7 miljoner patienter årligen. Tillståndet medför stora hälsovårdskostnader och de patienter som drabbas riskerar livslånga obehag. I svåra fall kan klinikerna tvingas lägga om behandlingsstrategin för patienterna, med mindre effektiv cancervård som konsekvens. Hälsoekonomiska bedömningar av direkta och indirekta merkostnader för en patient som drabbas av neuropati under första året visar på betydande kostnader – även ej inräknat intäktsbortfallet från de uppskattningsvis två tredjedelar av patienterna som enligt publicerade rapporter tvingas sluta förvärvsarbeta efter att ha drabbats av neuropati.

Svenska Moberg Pharma som utvecklar läkemedelskandidaten BUPI för smärtlindring vid OM uppskattar exempelvis den årliga försäljningspotentialen inom oral mukosit till mellan 50-100 miljoner USD vid eventuell framgångsrik kommersialisering inom OM och minst en ytterligare indikation. Det är dock en kalkyl som framstår närmast som konservativ givet att cirka 90 procent av alla cancerpatienter som genomgår strålning och 40 procent av patienterna som får kemoterapi också utvecklar oral mukosit.

Noterbart i sammanhanget är också att BUPI endast är tänkt att behandla symptomen, d.v.s. lindra smärta, av oral mukosit – inte förebygga uppkomsten av problemet, vilket är BrainCools uttalade mål med Cooral System.

Betydande potential inom neuropati
Analyshuset IMS Health Capital har sammanställt en rapport på uppdrag av svenska PledPharma, som utvecklar läkemedelskandidaten PledOx för behandling av neuropati. Rapporten var baserad på djupintervjuer med opinionsledare och företrädare för vårdgivare och vårdproducenter som betalar för vården, samt på olika antaganden om pris och marknadspenetration. I den uppskattades en årlig global toppförsäljning för PledOx till mellan 1,2–2,4 miljarder dollar, eller motsvarande cirka 11–21 miljarder SEK.

Uppskattningen ovan gäller endast förskrivning till patienter med tjock- och ändtarmscancer som behandlas med samma cellgift som i PledPharmas kliniska studier. Kalkylen omfattar alltså inte patienter som behandlas för andra cancerformer eller med andra cellgifter.

Högintressant med en ”No drug option” som behandlingsalternativ
Idag finns inga effektiva marknadsgodkända behandlingar för neuropati eller oral mukosit. Intresset i läkemedelsindustrin är dock signifikant och ett stort antal läkemedelskandidater är t.ex. under utveckling för oral mukosit – även inkluderande svenska projekt, som nämnts ovan.

Fördelningen av olika läkemedelstyper under utveckling mot OM

Fördelningen av olika läkemedelstyper under utveckling mot OM.

En sammanställning från analysfirman Research&Markets som publicerades i augusti förra året över den globala pipelinen inom oral mukosit, räknade till totalt 18 kandidater under utveckling varav endast en då befann sig i fas III, läkemedelskandidaten SGX942 från Soligenix. Preliminära resultat från Soligenix studie förväntas i mars 2019.

En viktig fördel för BrainCools behandlingskoncept, naturligtvis förutsatt att man kan ge klinisk evidens för att medicinsk kylning fungerar, är den relativa närheten till marknaden. För ett marknadsgodkännande krävs inte de omfattande, tidskrävande och extremt kostsamma fas III-studier som ett nytt läkemedel måste genomgå. Till skillnad från de flesta läkemedelsprojekt är inte heller problematiken med eventuella biverkningar lika påtaglig, vilket är en anledning till att en s.k. no drug option framstår som ett attraktivt alternativ.

Roger Henriksson

Roger Henriksson.

Ledande KOL inom onkologi går in som styrelseledamot och rådgivare
Att BrainCool nu satsar på att bygga en ännu starkare produktportfölj inom onkologi understryks ytterligare av att man genomfört en topprekrytering till bolagets rådgivande panel och styrelse. I veckan som gick meddelades att man knutit till sig Roger Henriksson, nyligen pensionerad professor och överläkare inom onkologi och även styrelseledamot i CCK (Cancer Center Karolinska). Henriksson har lång erfarenhet från såväl kliniskt arbete som från akademin och industrin och kommer närmast från en roll som chef för Regionalt Cancercentrum Stockholm Gotland. Tidigare har han även varit verksamhetschef och överläkare vid RadiumhemmetKarolinska Universitetssjukhuset i Stockholm samt vice ordförande för cancernätverket Stratcan.

BrainCool har i och med detta landat en av landets i särklass tyngsta KOL:s (key opinion leaders) som tidigare varit rådgivare till bolag som Astrazeneca och olika myndigheter inom cancerområdet. Utöver att han nu föreslås bli invald i Braincools styrelse har Henriksson även knutits till bolaget som klinisk rådgivare inom onkologi, med initialt fokus på den kliniska utvecklingen av Braincools produkt för förebyggande av neuropati.

Martin Waleij, vd BrainCool

Martin Waleij, vd BrainCool.

BioStock kontaktade BrainCools vd Martin Waleij för att få veta mer om strategin bakom bolagets ökade fokus inom onkologi.

Vad var det som från första början föranledde att ni började intressera er för området neuropati?

– Förutom att vi alltid har örat mot rälsen för nya möjligheter inom medicisk kylning, så underlättades utvärderingen här av vi faktiskt kontaktdes av ledande KOL:s från både Japan och USA med frågan om vi inte vore lämpliga att titta på problemet och ta fram en produkt. Charles Loprintzi som är den klart mest ledande KOL inom CIPN (perifer neuropati orsakat av kemoterapi, reds anm.) i USA gjorde även den första isstudien för att motverka OM inom bröstcancer.

– Också de läkare som medverkar i vår OM-studie har drivit kopplingen att vi borde titta på neuropati då det är ett annat stort problem för patienterna. Vår utvecklingsmodell och testmodell på friska frivlliga går i princip att kopiera för den nya applikationen så synergierna är mycket stora.

– Problemet med neuropati är ett stort unmet medical need och alla pharmaprojekt inom området har fallit, så intresset för en s.k. no drug option är mycket stort.

Du har vid tidigare tillfällen uttalat dig om att bolaget skulle fokusera på befintliga produkter och inte minst marknadsetablering av dessa, hur rimmar det med att ni nu breddar ert fokus inom onkologi med ytterligare en indikation?

– Detta är en ny applikation inom produkten Cooral System som förstärker vårt erbjudande ytterligare. Förutom kontakterna med KOL har vi även fått stark uppmuntran av ett ledande pharmabolag, som ser bägge våra applikationer för Cooral System som ett oerhört intressant koncept.

Hur mycket har utvecklingen av neuropatiapplikationen kostat bolaget hittills, i tid respektive kapital?

– Vi har aktiverat ca 250–300 kSEK i projektet, och använder oss av vårt befintliga Cooral System för utvärderingar. Sedan har vi två anställda i onkologiprojektet, en PHD och en Post Doc som driver studierna inom onkologi och det har inte varit något problem att lägga på det här projektet inom ramen för deras anställning. Man skall komma ihåg att även det här projektet är unikt och kan komma att leda till mycket intressanta publikationer. Det indikeras väl inte minst av Roger Henrikssons inträde i bolaget.

Hur stor betydelse har projektet inom neuropati haft för era möjligheter att knyta till er Roger Henriksson som rådgivare och, om förslaget går igenom vid er stämma nu på onsdag, styrelseledamot?

– Onkologiområdet är nu högt på agendan inom BrainCool. Projektet inom CIPN är såklart ytterligare en bidraganade orsak. Vi har redan idag stort stöd för CIPN och vi tror att vi kan ta fram en mycket konkurrenskraftig produkt, t.ex. i jämförelse med Pledpharma och även, eller framförallt, att vi kommer att nå marknaden mycket snabbare.

Marknadspotentialen inom både oral mukosit och neuropati är betydande med ett stort antal drabbade patienter varje år världen över och en stor brist på effektiva behandlingar. Hur långt befinner sig BrainCool idag ifrån att kunna börja bearbeta denna hägrande miljardmarknad?

– Vår målsättning är att produkten för Oral Mukosit kommer lanseras när den svenska studien publiceras i samarbete med partners. Under 2019 räknar vi med att även erhålla USA-godkännande. Projektet för neuropati kommer utvärderas under studer under 2018 och 2019 för lansering redan 2020.

Läs också: Oral mukosit, ett potentiellt guldägg för BrainCool (27 sept 2017)

Källa: BioStock Börsbevakning (klicka på bild)

Källa: BioStock Börsbevakning (klicka på bild)

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.