Karin Hoogendoorn är styrelseledamot i Idogen och välrenommerad expert inom läkemedelsutveckling och myndighetsprocesser relaterade till cell- och genterapiprodukter, så kallade ATMP:s eller advanced therapy medicinal products. I en intervju med BioStock ger hon sin syn på cellterapins genombrott och de stora fördelarna, samt de potentiella utmaningarna, med Idogens koncept för individanpassad cellterapibehandling.

Karin Hoogendorn, Idogen

Karin Hoogendorn, Idogen.

Karin, du har många års erfarenhet inom bioteknikindustrin och speciellt från att arbeta med gen- och cellterapiprodukter. Vad specifikt var det som lockade dig att gå in som styrelseledamot i Idogen?

– Det stämmer, jag har jobbat i ganska många år inom Johnson&Johnsons dotterbolag Janssen Biologics med regulatoriska frågor, strategier och CMC (Chemistry, Manufacturing and Control, reds. anm.), särskilt när det gäller cellterapiprodukter. Jag har även arbetat med utveckling av cell- och genterapiprodukter vid Novartis huvudkontor i Basel, t.ex. deras CAR-T-produkt. Vad som framförallt lockade mig till Idogen är företagets innovativa tolerogena dentritiska cellteknologi och deras unika strategi, som jag menar är mycket spännande.

Vilken kompetens bidrar du med till Idogens styrelse?

– Jag tillför kompetens inom CMC när det gäller utvecklings- och regulatoriska frågor ur ett globalt perspektiv. Dessutom omfattar min erfarenhet från de tjugo år jag tillbringat i branschen med inriktning mot CMC-utveckling också flertalet aspekter av tillverkningsprocessen och testning av produkter, från preklinisk och klinisk utveckling till fasen efter marknadsgodkännande.

Vad skulle du säga karakteriserar cellterapier i allmänhet när det gäller dess marknadspotential och framtida roll som ett viktigt vapen i kampen mot sjukdomar?

– Cellterapi innebär individanpassad behandling i ordets mest konkreta bemärkelse, där man inte bara fokuserar på en specifik sjukdom utan också på den genetiska profilen hos en person vid behandlingen av patienterna. Generellt anser jag att de terapeutiska fördelarna klart överväger de möjliga riskerna. Cellterapier ger oss intressanta möjligheter inom kroniska sjukdomar, som t.ex. inom hemofili där jag tror att Idogens teknologi kan komma att göra viktig skillnad och fylla ett mycket stort medicinskt behov.

»Vi talar ju om produkter som verkligen har potential att bota sjukdomar.« – Karin Hoogendoorn, cellterapiexpert och styrelseledamot Idogen

Kan du kortfattat kommentera Idogens aktuella status, vad har företaget uppnått hittills och vad är dess fokus idag?

– Företaget har redan uppnått flera betydande milstolpar, till exempel har ett omfattande prekliniskt arbete genomförts i labb och i djurmodeller för att undersöka hur bolagets dendritiska cellterapiprodukt fungerar i dess mest avancerade indikation, hemofili A-patienter som lider av immunreaktion mot standardbehandling med faktor VIII. Vidare arbetar Idogen med att få sin produktionsanläggning för tillverkning av de dendritiska cellerna för klinisk tillämpning certifierad. Vid sidan av certifieringen av produktionsanläggningen fokuserar bolaget på förberedelserna för den första kliniska prövningen i ovanstående indikation, vilket kommer att ske i slutet av 2018.

Vilka specifika faktorer tror du kommer att leda till ett större genombrott inom cellterapi?

– Främst dess mycket fördelaktiga förhållande mellan risk-reward, där behandlingseffekten väger klart tyngre än säkerhetsriskerna – vi talar ju om produkter som verkligen har potential att bota sjukdomar, särskilt inom områden där det idag inte finns några tillgängliga behandlingsalternativ. En viktig förutsättning är också flexibla, säkra och automatiserade produktionssystem som möjliggör konsekvent produktframställning, gärna i nära anslutning till kliniker där produkterna ska administreras till patienten.

Idogen utvecklar nya behandlingar baserat på de enskilda patienternas egna celler. Vilka skulle du säga är de största fördelarna och utmaningarna med detta specifika tillvägagångssätt inom individualiserad medicin?

– De största fördelarna enligt mig är den lägre risken för oönskade immunreaktioner, eftersom cellerna är patientens egna. Det gör att immunsystemet kan känna igen dessa celler som ”egna” och inte som ”främmande”. En annan aspekt är att det kan finnas en högre acceptans hos patienterna för att använda sina egna celler jämfört med att använda celler från en annan donator.

– Utmaningar som vi står inför när det gäller verkligt individanpassad medicin är hur man kan sänka kostnaderna för produkterna, för tillverkning och för kvalitetskontroll. Men även hur man skall utveckla helt automatiserade, slutna och säkra tillverkningsprocesser för att möjliggöra en ”one stop shop”-produktion med möjlighet att kvalitetskontrollera produkterna internt.

»Intern produktion kan också utgöra en unique selling point och vara en mycket stark tillgång när företaget går in i förhandlingar med potentiella partners.« 

Idogen sätter upp en egen produktionsanläggning, vilket inte är så vanligt bland små bioteknikföretag. Vilka är de främsta fördelarna med att driva produktionen internt?

– Jag anser att Idogen är unika i detta hänseende, särskilt som litet bioteknikföretag. Några av fördelarna är att man säkerställer en hög grad av flexibilitet när det gäller planering av sin FoU när man utvecklar produktionsprocessen och planerar GMP-tillverkningen för kliniska prövningar internt.

– Dessutom vinner man genom intern tillverkning och testning en hel del praktisk erfarenhet och kunskap relaterat till processen och produkten, vilket aldrig är fallet när CMC-utvecklingen och produktionen outsourcas till en extern kontraktstillverkare (CMO). Att ha etablerat intern produktion kan också utgöra en unique selling point och vara en mycket stark tillgång när företaget går in i förhandlingar med potentiella partners.

De största läkemedelsbolagens prissättning av nya cellterapier har blivit ett hett debatterat ämne, inte minst i USA. Vad är din syn på det här problemet?

– Cellterapi är generellt inte billigt och det kommer troligtvis heller aldrig att bli det. Men man måste ju fråga sig – om vi kan möjliggöra att människor kan leva längre, med ökad livskvalitet och en hanterbar kronisk sjukdom, eller till och med bota sjukdomen. Det skulle verkligen göra en enorm skillnad för patienterna. Här finns också stora pengar att spara i det längre perspektivet. Titta exempelvis på organtransplantationer eller hemofili, där patienterna ofta är mycket unga och står inför utsikten att tvingas genomgå många års behandling.

– Om vi kan förhindra att patienterna blir inlagda på sjukhus, eller tvingas åka in för regelbunden behandling under flera år – då adderar det mycket livskvalitet, samtidigt som det innebär stora kostnadsbesparingar. Jag tror också att vi måste kika närmare på att förändra eller förbättra ersättningssystemen för denna typ av behandlingar.

Du har bidragit till utvecklingen av flera nya produkter inom gen- och cellterapi, vilket specifikt mål ser du fram emot mest att jobba mot i Idogen?

– Det finns flera viktiga milstolpar när vi blickar framåt. Men om jag måste välja en, måste jag säga att jag verkligen ser fram emot när vi behandlat den första patienten, det är en milstolpe väl värd att fira!

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.