När amerikanska biotechbolaget Unum i fredags lämnade in prospektet inför en förestående börsnotering offentliggjordes dramatiska uppgifter om bolagets lovande immuncancerterapi som man tidigare legat lågt med. Dokumenteringen avslöjade toxicitetsproblem, flera patientdödsfall och att bolagets kliniska studie tillfälligt stoppats av läkemedelsmyndigheten FDA, rapporterar USA-baserade STAT News.

Precis som alla privatägda bolag hade Unum, som utvecklar en innovativ variant av CAR-T-immunterapi, tidigare haft möjligheten att själva välja fritt vilken information man velat kommunicera till marknaden. Således kommunicerades såväl framgångsrika finansieringsrundor (bolaget tog in 65 miljoner dollar 2015) som ett prestigeladdat samarbetsavtal med Seattle Genetics. När man i december kunde avrapportera positiv tumörrespons och frånvaro av säkerhetsproblem i en mindre klinisk studie med lyfompatienter med primära läkemedelskandidaten ACTR087 så gick bolaget som sig bör ut med en pressrelease och berättade de goda nyheterna.

Vid årsmötet för prestigefyllda American Society of Hematology (ASH) samma månad tilldrog sig Unums förvisso tidiga men lovande studiedata en hel del uppmärksamhet. Jämförelser gjordes med både Kite Pharma och Juno Therapeutics, bägge framgångsrika aktörer inom CAR-T-området med värderingar i mångmiljardklassen. Det framstod också som allmänt känt att Unum förberedde en IPO, eller initial public offering, skriver STAT News. Uppmärksamma åhörare under Unums bolagspresentation vid ASH-konferensen kunde också ha snappat upp information om att bolagets läkemedelskandidat ACTR087 vid högre doskoncentrationer hade visat sig orsaka allvarliga toxicitetsproblem – och att två studiedeltagare dessutom avlidit i sviterna av behandlingen. Om detta skrevs dock inget i bolagets pressmeddelande.

I samband med att bolaget lämnat in nödvändig dokumentation om sin IPO till SEC (the Securities and Exchange Commission) så framgick dock tydligt att en patient som behandlats med en hög dos av ACTR087 utvecklade neurotoxicitet och dog, samt att två andra patienter drabbats av en kraftig inflammatorisk reaktion, s.k. cytokine release syndrome där en av patienterna sedermera avled i sviterna av sepsis (blodförgiftning) till följd av behandlingen. Som en konsekvens av dödsfallen och de föreliggande riskerna för allvarliga biverkningar beslutade läkemedelsmyndigeten FDA i december om ett tillfälligt stopp för bolagets kliniska studie.

Efter att ha försett FDA med ytterligare information och justerat studieprotokollet samt doseringen av läkemedelskandidaten tillät myndigheten Unum att återuppta den kliniska studien i februari.

STAT News konstaterar i sin artikel att Unum som privatägt bolag inte hade några krav på sig rent juridiskt att offentliggöra de besvärande uppgifterna om sin läkemedelskandidat och att man heller inte brutit mot några lagar när man valde att fokusera på de positiva aspekterna av verksamheten i sin kommunikation till marknaden. Förfarandet reser dock uppenbara etiska frågeställningar kring patientsäkerhet kontra utvecklingen av nya potentiella behandlingar och huruvida bolagens ekonomiska hänsyn tillåts komma före patienternas välbefinnande.

Så, innebär då detta att skandalen är ett faktum och att Unums börsnotering är hotad eller till och med ställs in? Svaret är nej. Historiskt finns flera exempel där liknande säkerhetsproblem, patientdödsfall och stoppade kliniska studier har kunnat vändas till något positivt. Ett är Juno Therapeutics, som nämnts ovan, vars CAR-T-produkt först stoppades p.g.a. dödsfall men som senare har visat imponerande behandlingseffekt och säkerhet – bolagets förvärvades sedermera av Celgene för 9 miljarder dollar. Både Kite Pharma (numera Gilead) och Novartis rapporterade dödsfall till följd av cytokine release syndrome i sina respektive CAR-T-program, men bägge är nu godkända och ute på marknaden.

Med de förändringar av dosering och studieupplägg som Unum nu har genomfört kan bolaget mycket väl komma tillrätta med säkerhetsproblemen och chansen finns fortfarande att läkemedelskandidaten kan utvecklas till en ny och effektiv cancerbehandling – samt att det fortfarande finns en efterfrågan på bolagets aktier vid handelsstart. Som blivande publikt bolag har Unum dock framgent en helt annan transparens att ta hänsyn till vad gäller informationsgivningen till marknaden.

Läs mer om Unum här