CombiGene, Sveriges enda börsnoterade genterapibolag, hoppas kunna förbättra livskvaliteten dramatiskt för den tredjedel av alla epileptiker som inte hjälps av dagens behandling. Nyligen skrevs avtal med en ansedd brittisk aktör med spetskompetens för att ta genterapibaserade läkemedel till marknad – ett viktigt steg mot att etablera ett nytt behandlingsparadigm för epileptiker. Med stöd i starka prekliniska resultat genomför bolaget nu en företrädesemission om cirka 10 MSEK i syfte att finansiera vidareutvecklingen av sin potentiellt banbrytande genterapi inför kommande kliniska studier.

Målinriktad genterapi
CombiGene
använder en genterapi-vektor för att administrera sin läkemedelskandidat CG01 i den specifika delen av hjärnan som är ansvarig för att starta ett epileptiskt anfall, vilket gör behandlingen målstyrd. I detta avseende skiljer sig bolagets läkemedelskandidat CG01 från konventionella läkemedel, med en minimerad risk för oönskade biverkningar i resten av kroppen.

Viktiga milstolpar uppnåddes
Bolaget uppnådde under 2017 tre viktiga milstolpar: en dos-responsstudie, en preklinisk proof-of-concept-studie och en human expression-studie, varav samtliga levererade positiva resultat och därmed stödjer den fortsatta kliniska utvecklingen. CombiGenes ledning har gjort bedömningen att det pre-IND-möte (investigational new drug application) som hölls under hösten 2017 om den fortsatta utvecklingen av läkemedelskandidaten CG01 med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, utföll mycket positivt och bekräftade att man är på rätt väg.

Långtidsstudie visade tydlig anti-epileptisk effekt och avsaknad av biverkningar
Så sent som denna vecka kunde bolaget presentera mycket positiva finala data från proof-of-concept-långtidsstudien, som visar att CombiGenes läkemedelskandidat CG01 har tydliga antiepileptiska effekter. I studien konstaterades att behandlingen med CG01 gjorde att försöksdjurens epileptiska anfall blev både färre och kortare, och i vissa fall uteblev helt. Av likaledes stor vikt som dessa smått sensationella fynd, var också det faktum att det i långtidsstudien inte förekom några observerade biverkningar.

Flexibelt och kostnadseffektivt samarbetsavtal
Nästa viktiga steg är framtagandet av tillverkningsprocessen, men för att överhuvudtaget erhålla tillstånd från myndigheterna att gå in i klinik måste läkemedelskandidaten tillverkas enligt de normer som krävs för att kunna göra biodistributions- och toxikologistudier. Här har CombiGene knutit till sig Cell and Gene Therapy Catapult (CGT), en välrenommerad aktör med solid erfarenhet av att ta fram avancerade terapeutiska medicinska produkter och som med sin spjutspetskompetens inom genterapier ser ut att vara en optimal partner för att avancera utvecklingen av CG01 i rätt riktning. CGT har sedan tidigare samarbeten med världsledande bolag som Thermo Fisher och GlaxoSmithKline och man har även den brittiska staten som en stor mecenat.

»We are delighted to be working with CombiGene to accelerate the commercialisation of an important gene therapy to treat an unmet medical need.«
– Keith Thompson, CEO, Cell and Gene Therapy Catapult

CombiGene har i CGT Catapult inte bara knutit till sig en samarbetspartner med avgörande kompetens inom tillverkningsprocesser, utan även säkrat ett tilltalande upplägg där CombiGene kan ta kostnaderna i enskilda delar istället för en större engångssumma. Ett attraktivt upplägg som gör samarbetet mindre finansiellt påfrestande för en mindre organisation där en minimerad burn rate är av central betydelse.

Nytt dotterbolag i Storbritannien
I syfte att säkerställa ett nära och effektivt samarbete med CGT meddelade CombiGene i slutet av januari att man etablerar ett dotterbolag i Storbritannien. Långsiktigt kommer dotterbolaget även att ha som uppgift att etablera en stark närvaro på den brittiska marknaden som alltjämt, trots ett annalkande Brexit, utgör en av Europas största läkemedelsmarknader. Dotterbolaget beräknas vara operativt under våren 2018.

Vägen till marknad går via utlicensiering
CombiGenes strategi är att på egen hand utveckla behandlingsmetoder för hjärnrelaterade sjukdomar. Idag är utvecklingsarbetet i första hand inriktat på behandling för epilepsi fram till uppnått klinisk proof-of-concept i fas I/II-studie. Parallellt med detta jobbar bolaget aktivt med att skapa internationellt intresse kring denna nya behandlingsmetod och att identifiera medelstora och större läkemedelsbolag med finansiella och utvecklingsmässiga muskler för att kunna ta produkten vidare till godkännande och marknadslansering.

Genterapi vinner mark globalt
Det bedrivs för närvarande fler än 500 kliniska studier inom genterapiområdet, varav merparten i fas I och fas II. Tilltron till genterapin som behandlingskoncept visas också av de massiva finansiella investeringar som görs inom området. Enligt The Alliance for Regenerative Medicine senaste rapport (Q3 2017), så tog bolag verksamma inom genrelaterad forskning och utveckling in mer än 6,1 miljarder dollar under de tre första kvartalen 2017, varav 1,8 miljarder dollar under det tredje kvartalet.

Extern forskning stärker CombiGenes case
CombiGenes lovande forskning fick ytterligare stöd i en vetenskaplig artikel som helt nyligen publicerats i Neurobiology of Disease. Forskare i Australien har visat i en råttmodell av kronisk epilepsi att neuropeptid Y (NPY) både reducerar längden av epileptiska anfall och gör att anfallen blir färre. De aktuella försöken gjordes i en modell av generell epilepsi, vilket indikerar att CombiGenes läkemedelskandidat CG01 skulle kunna ha effekt även på epilepsi i allmänhet, och inte bara svårbehandlad fokal epilepsi, som är bolagets primära fokus.

Från CombiGenes sida har man poängterat att uttolkning av enskilda forskningsresultat kan vara vanskligt och BioStock drar därför slutsatsen att det är för tidigt att säga något konklusivt om ett bredare användningsområde för neuropeptid Y. Samtidigt är de australiensiska forskarnas studieresultat, precis som CombiGene också konstaterar, ytterligare ett kvitto på att utvecklingspotentialen för bolagets genterapi för behandling av epilepsi har mycket spännande potential.

ERBJUDANDET I SAMMANDRAG

LISTA

Aktietorget

TECKNINGSPERIOD

12 feb – 28 feb

TECKNINGSKURS

För en (1) befintlig aktie av erhålls en (1) teckningsrätt. Innehav av elva (11) teckningsrätter berättigar till teckning av två (2) nya aktier, för 3,40 sek per aktie (2:11 á 3,40 sek).

HANDEL MED TECKNINGSRÄTTER

12 feb – 26 feb

BOLAGSVÄRDERING

Med en teckningskurs om 3,40 SEK blir värderingen av CombiGene AB 56,2 MSEK före genomförd emission.
DOKUMENT & INFO

prospektikon1tecknsedel-ikon1

Inbjudan till teckning av aktier kan även ske med Bank-ID. Läs mer.


Artikelns innehåll är sponsrat av det aktuella bolaget som förekommer i texten. BioStock tillhandahåller inte investeringsrådgivning, förmedlar inga investeringsorder och tar inget ansvar för agerande och/eller eventuell förlust eller skada av något slag som grundar sig på användandet av innehåll som publicerats på BioStock.se. Varje investeringsbeslut fattas istället självständigt av den enskilde investeraren.