Morgonens nyhet om den franska läkemedelsjätten Sanofis förvärv av amerikanska hemofili-specialistbolaget Bioverativ för 11,6 miljarder dollar har väckt uppmärksamhet i branschmedia världen över. Händelsen har inte heller passerat obemärkt hos Lundabaserade Idogen, som själva har en innovativ immuncellterapi under utveckling mot FVIII-antikroppar hos patienter med hemofili A, eller blödarsjuka. BioStock har talat med bolagets vd Lars Hedbys, som ser positivt på jätteaffären. 

Som BioStock tidigare rapporterat ser amerikanska branschanalytiker goda möjligheter för 2018 att bli ett starkt år för fusioner och förvärv (M&A) mellan stora läkemedelstillverkare och mindre bioteknikföretag. Starka balansräkningar och en för storbolagen fördelaktig skattereform i USA i kombination med behovet att ständigt boosta bolagens egna Forsknings- och Utvecklingspipelines med nya, innovativa läkemedelskandidater är faktorer som driver utvecklingen.

Sanofis största affär på sju år
Sanofis
förvärv av Bioverativ för 105 dollar per aktie kontant, en budpremie om knappt 65 procent, är den franska jättens största affär sedan man tog över amerikanska biotechbolaget Genzyme år 2011 för cirka 20 miljarder dollar. Affären innebär att man köper sig en frontplats på den snabbt växande hemofili-marknaden – enligt Sanofi den största marknaden för sällsynta sjukdomar med cirka 10 miljarder dollar i årlig försäljning, drygt 180 000 drabbade över hela världen (varav cirka 150 000 med hemofili A) och en förväntad tillväxt om mer än 7 procent per år fram till 2022.

Marknad under snabb utveckling
Hemofilimarknaden är under snabb utveckling, med nya behandlingar i pipeline som förväntas förändra det framtida konkurrenslandskapet. Nyligen fick Schweiziska Roche ett amerikanskt FDA-godkännande för Hemlibra, en veckovis administrerad injektion riktad primärt till den tredjedel av alla patienter med hemofili A som utvecklat antikroppar mot standardbehandlingen med Faktor VIII. Parallellt med de goda behandlingsresultat man sett med Hemlibra under utvecklingen av läkemedlet har även en risk för allvarliga biverkningar som blodproppar noterats, och läkemedlet marknadsförs därför med en s.k. black box-varning som informerar om riskerna.

Nya behandlingsalternativ som är under utveckling och som räknas till framtida möjliga terapeutiska genombrott inkluderar både bispecifika antikroppar, cell- och genterapier. Hos Idogen i Lund utvecklar man en tolerogen cellterapi, som även den primärt inriktar sig mot patienter som utvecklar antikroppar mot FVIII-behandling. Konceptet bygger på att celler från patientens blod ”programmeras” till dendritiska celler med kapacitet att specifikt motverka den egna kroppens skadliga immunreaktion, utan att påverka immunsystemets funktion i övrigt.

Behandlingsmetoden innebär att immunförsvaret efter behandling med Idogens terapi selektivt tolererar ett specifikt utvalt sjukdomsframkallande antigen – eller enklare uttryckt, att man undviker att kroppens immunförsvar inaktiverar dagens standardläkemedel mot blödarsjuka.

»De här affärerna visar tydligt vilken betydelse företagen tillmäter hemofili A och utgör samtidigt ett bevis på en stark framtidstro för marknaden med nya innovativa behandlingar.« – Lars Hedbys, vd Idogen

Lars Hedbys, vd Idogen.

BioStock kontaktade Idogens vd Lars Hedbys för att få dennes syn på dagens utannonserade storaffär inom hemofili.

Redan i maj förra året såg vi en intressant referensaffär inom blödarsjuka mellan Pfizer och Sangamo, med 70 miljoner dollar i upfrontbetalning och ett totalt dealvärde om 545 miljoner dollar, plus tvåsiffrig royalty. Nu betalar Sanofi ett betydligt större belopp, motsvarande drygt 90 miljarder kronor, för att lägga vantarna på Bioverativs hemofililäkemedel, bland annat. Hur ser ni på Idogen på de här branschaffärerna?

– Klart positivt, de här affärerna visar tydligt vilken betydelse företagen tillmäter hemofili A och utgör samtidigt ett bevis på en stark framtidstro för marknaden med nya innovativa behandlingar.

Hemofilimarknaden värderas idag till runt 80 miljarder årligen och spås ha en fortsatt tillväxt. Samtidigt sker en snabb utveckling på området med flera olika lovande behandlingsalternativ i pipeline. Vilken roll ser du för Idogens koncept i det framtida konkurrenslandskapet?

– Det finns ett stort medicinskt behov inom hemofili. De här patienterna har stora problem och deras behandling kostar samhället stora summor varje år. Det gör att det också finns ett stort intresse för nya innovativa behandlingar. För Idogens del utgör inte Bioverativs teknologi någon konkurrens, men den gör livet lättare för dessa patienter. Detsamma gäller för den utveckling som sker inom genterapi. Det här är nya viktiga behandlingar för en utsatt patientgrupp, men behovet av Idogens behandling kvarstår.

Hur hanterar man som läkemedelsutvecklare beskedet att en potentiellt direkt konkurrerande behandling, i ert fall Roches Hemlibra, erhållit ett FDA-marknadsgodkännande för USA? 

– Hemlibra är en ny viktig produkt för de patienter som utvecklat antikroppar mot faktor VIII. Den är som sådan en konkurrent men med en helt annan funktion än Idogens behandling. Frånsett de biverkningar man sett hos Hemlibra så här långt är det en behandling som inte passar in i hur läkarna arbetar idag och som inte hjälper patienterna vid genombrottsblödningar. Det gör att det finns en osäkerhet kring hur stor deras marknad kommer att bli. Sammanfattningsvis bedömer vi idag att det kommer att finnas en attraktiv marknad för både Hemlibra och Idogen, just därför att våra respektive mekanismer är fundamentalt olika.

Affärerna mellan Pfizer och Sangamo samt den nu aktuella mellan Bioverativ och Sanofi bör rimligtvis ses som värdemätare för ett stort affärsintresse för hemofilimarknaden. Samtidigt finns naturligtvis fler faktorer som spelar in, t.ex. uppköpsobjektens övriga pipeline och projekttillgångar. Vilka skulle du säga –  på rak arm – är de mest relevanta likheterna mellan t.ex. Idogen och Bioverativ?

– Den största likheten mellan Idogen och Bioverativ ligger i att vi båda arbetar inom hemofilimarknaden. Till skillnaderna hör att Idogen har en teknologi som kan breddas till långt utanför den här marknaden, bland annat njurtransplantation där vi nu lägger stor kraft. Vi har en teknologi i grunden som mycket enkelt gör att vi kan gå från en sjukdom till en annan.

Läs också: VD-intervju Idogen: »Vi har löpande diskussioner med de globala läkemedelsbolagen«