CombiGene tog ett viktigt steg vidare mot kliniska studier under den gångna veckan, när man tecknade samarbetsavtal med brittiska Cell and Gene Therapy Catapult. Samarbetet syftar till att utveckla en tillverkningsmetod för CombiGenes genterapibehandling CG01 som utvecklas mot svårbehandlad epilepsi. Beskedet följer på två mycket viktiga studieresultat som publicerades i slutet på förra året och som indikerar att CombiGene är på rätt väg i utvecklingen av sitt unika behandlingskoncept. Marknaden har reagerat kraftigt positivt på nyheten om samarbetet och aktien fortsätter uppåt under tisdagens förmiddagshandel.

Att kalla en sjukdomsterapi för unik och banbrytande, kräver sin förklaring. För CombiGene är påståendet sant i så motto att bolaget använder genterapi för att applicera sin läkemedelskandidat CG01 i den specifika delen av hjärnan som är ansvarig för att starta ett epileptiskt anfall. Detta gör behandlingen målstyrd, vilket – till skillnad från konventionella läkemedel – innebär att den inte påverkar resten av kroppen och att biverkningar därmed i större utsträckning kan undvikas. Metoden kan även ha potential att utvecklas mot andra neurologiska sjukdomar.

CombiGenes terapi syftar initialt att dramatiskt förbättra livskvaliteten för en grupp av epilepsipatienter för vilka det idag inte finns någon effektiv behandling. Bolagets plattform använder en genterapivektor för att administrera en kombination av neuropeptid Y (NPY) och NPY-receptorer till de hjärnceller som i en serie prekliniska studier visat sig hämma epilepitiska anfall.

Färska studieresultat stödjer den fortsatta utvecklingen in i klinik
Under 2017 genomförde CombiGene två viktiga studier med mycket lovande resultat. Dels en preklinisk proof-of-concept-studie som visade att CombiGenes läkemedelskandidat CG01 minskar förekomsten av epileptiska anfall hos djur. Finala data från denna studie kommer att presenteras under första kvartalet 2018. Minst lika viktiga var de initiala data från den andra studien, en human expression-studie, som visar att de terapeutiska generna som läkemedelskandidaten CG01 innehåller också uttrycks i mänsklig hjärnvävnad. CombiGene har här haft den unika fördelen att kunna arbeta med hjärnvävnad från exakt den grupp av epilepsipatienter man hoppas kunna bota, när man validerat att bolagets metod för att administrera gener med läkemedelskandidaten är framgångsrik.

Tillverkningen en avgörande pusselbit
De positiva prekliniska studieresultaten bådar alltså gott inför den fortsatta utvecklingen av CG01. Innan man är redo för att skicka in en ansökan om att inleda kliniska studier krävs dock fler förberedelser. Tillverkningen av läkemedelskandidaten är en viktig pusselbit som måste falla på plats. I en tidigare intervju med BioStock poängterade vd Jan Nilsson att en viktig prioritering för CombiGene under 2018 är att starta processutvecklingen för att producera läkemedelskandidaten enligt de normer som krävs för att kunna göra biodistributions- och toxikologistudier, något myndigheterna kräver för att ett bolag ska få tillstånd att gå in i klinik. Förra veckans besked om att ett samarbetsavtal tecknats gällande utveckling av tillverkningsprocesser, därtill med en mycket välrenommerad aktör, var därför ett rejält kliv framåt för bolaget.

»Jag är mycket stolt och mycket glad över att samarbeta med CGT Catapult. CGT Catapult är välrenommerade för sin spjutspetskompetens och sin toppmoderna infrastruktur för avancerade terapeutiska medicinska produkter. Vi utvärderade ett flertal tänkbara samarbeten, men vi kunde inte ha valt en bättre partner« — Jan Nilsson, VD CombiGene 

Flexibelt samarbetsupplägg gynnar CombiGene
Utöver brittiska CGT Catapults kompetens inom en rad avgörande områden som utveckling av tillverkningsprocesser och regulatoriskt stöd erbjuder organisationen sina partners möjligheten att teckna sig för de individuella utvecklingsstegen ett i taget, något som är mycket betydelsefullt för inte minst för mindre bolag med begränsade finansiella muskler. Detta, menar bolaget, är ett attraktivt upplägg där CombiGene kan ta nödvändiga kostnader när de dyker upp, istället för allt på ett bräde.

Drabbar 1 procent av befolkningen
Epilepsi är en relativt vanlig sjukdom som drabbar cirka en procent av världens befolkning, vilket innebär att marknaden är enorm. Enbart i USA överstiger kostnaden för behandling för epilepsi mer än 12,5 miljarder dollar per år. Det finns förvisso redan ett antal antiepileptiska läkemedel på marknaden, men ungefär en tredjedel av epilepsipatienterna svarar inte tillfredsställande på dessa, vilket innebär att denna grupp för närvarande saknar effektiv behandling. Primärt är det denna patientgrupp CombiGene siktat in sig på, men även den resterande delen av den enorma epilepsimarknaden torde vara intressant om bolagets behandlingskoncept visar sig bli framgångsrikt.

Positiv marknadsreaktion på samarbetsavtal
Aktiemarknaden har reagerat kraftigt positivt på nyheten om samarbetsavtalet med Catapult. Sedan beskedet kom den 12 januari har aktien, som handlas på AktieTorget, rusat med drygt 50 procent. I skrivande stund ligger aktiekursen runt 4 kronor efter en uppgång under tisdagens förmiddag om cirka 20 procent.

Läs även: Söndagsintervjun: »Genterapi har äntligen fått sitt stora genombrott.«  (7 jan 2018)

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. [et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev