Nya cellterapier för behandling av blödarsjuka och andra autoimmuna sjukdomar samt skydd mot organavstötning för njurtransplanterade patienter. Detta är några av den svenska läkemedelsutvecklaren Idogens fokusområden. Bolaget fick nyligen ett viktigt USA-patent för teknologin bakom sin tolerogena immunterapi, som förväntas minska behovet av immunhämmande läkemedel och förhindra att immunförsvaret attackerar det nya organet vid transplantation och samtidigt minska risken för följdkomplikationer som cancer och infektioner. BioStock kontaktade vd Lars Hedbys för att få hans syn på det gångna året och den närmaste framtiden.

De immunterapier som Idogen utvecklar bygger på att celler från patientens blod programmeras till dendritiska celler med kapacitet att specifikt motverka den egna kroppens skadliga immunreaktion, utan att påverka immunsystemets funktion i övrigt. Behandlingsmetoden innebär att immunförsvaret efter behandling med Idogens terapi selektivt tolererar ett specifikt utvalt sjukdomsframkallande antigen. Med denna strategi utvecklar det lundabaserade bolaget behandlingsmetoder för svåra sjukdomar med stort medicinskt behov som idag saknar bot ‒ såsom autoimmuna sjukdomar, organavstötning efter transplantation och patienter som har utvecklat antikroppar mot behandling med biologiska läkemedel.

Idogens första produkt riktar sig till patienter med svår blödarsjuka (hemofili A) som drabbats av hämmande antikroppar mot sin livsviktiga behandling med koagulationsfaktor VIII. Bolagets andra terapiområde är en tolerogen immunterapi för att förhindra organavstötning vid transplantation, med primärt fokus på njurtransplantation.

Så sent som den 13 december kunde Idogen meddela att det amerikanska patentverket USPTO har beviljat ett patent som täcker bolagets teknologi för tolerogen immunterapi, det vill säga själva grunden i bolagets behandlingar för att undvika att kroppens immunförsvar inaktiverar dagens standardläkemedel mot blödarsjuka samt orsakar bortstötning av transplanterade organ. Patent inom samma patentfamilj har tidigare beviljats i Japan och Europa.

»Vi har löpande diskussioner med de globala läkemedelsbolagen och många av dem bygger nu sina långsiktiga strategier inom cellterapi, inte minst inspirerade av de första CAR-T-produkterna som ser mycket lovande ut« Lars Hedbys, vd Idogen

Lars Hedbys, vd Idogen.

Lars Hedbys, vd Idogen, vad anser du personligen är det viktigaste som hänt för Idogen som bolag, när du tittar tillbaka på 2017?

– Oj, det här kan jag prata länge om, men vi kan dela upp det i några olika områden. Godkännandet av vår ansökan om särläkemedelsstatus i Europa är en viktig regulatorisk framgång. De patent som beviljades i Europa, Japan och USA stärker vårt exklusivitetsskydd. Framgångarna i utvecklingsprojekten gör att vi känner oss mogna att applicera vår teknologi även inom njurtransplantation. Vi har även kommit långt i etableringen av vår egen produktionsanläggning inför de kommande kliniska prövningarna.

– Slutligen bör jag nämna den finansiella sidan och den externa valideringen av vår teknologi. Vi erhöll 2,9 miljoner euro från EU för vårt hemofiliprojekt i mycket hög internationell konkurrens. Dessutom beviljades det nationella projekt för cell- och genterapi där vi ingår 48 miljoner kronor i finansiellt stöd från Vinnova. Och den företrädesemission som genomfördes i början av sommaren inbringade 42,5 miljoner kronor netto. Sammanfattningsvis kan vi se tillbaka på ett år fyllt av betydande, värdehöjande framsteg, och vi går in i 2018 med gott självförtroende.

Hur ser du på branschutvecklingen inom er sektor?

– Vi arbetar inom cell-och genterapi, ett område där det händer mycket och där de licensaffärer som gjorts visar på ett ökat intresse från de stora läkemedelsföretagen. Titta till exempel på affären mellan Pfizer och Sangamo avseende blödarsjuka, en affär värderad till totalt 545 miljoner dollar plus en tvåsiffrig royalty. Vi har löpande diskussioner med de globala läkemedelsbolagen och många av dem bygger nu sina långsiktiga strategier inom cellterapi, inte minst inspirerade av de första CAR-T-produkterna som ser mycket lovande ut.

Vilken eller vilka är de främsta utmaningarna Idogen har att brottas med framgent?

– Finansiellt, organisatoriskt och kompetensmässigt är vi i bra skick. De utmaningar vi står inför är helt naturliga led i all utveckling av medicinska behandlingar – vi ska slutföra den prekliniska utvecklingen på ett sätt som möjliggör start av kliniska studier, och sedan gäller det att leverera kliniska resultat som bekräftar den goda effekt- och säkerhetsprofil som vi sett i de prekliniska försöken. Lyckas vi med detta, kommer Idogen kunna bidra till att revolutionera behandlingen av en lång rad sjukdomstillstånd – blödarsjuka och avstötning av transplanterade njurar är kanske bara början.

Om vi blickar framåt, vilka milstolpar ser du mest fram emot att bolaget ska uppnå under 2018?

– 2018 kommer att domineras av den fortsatta utvecklingen av produktionsprocessen från laboratorieskala till att kunna förse oss med material för kliniska studier. Vidare kommer vi att genomföra det prekliniska säkerhetspaketet inom blödarsjuka som behövs inför start av en klinisk studie. Slutligen hoppas vi kunna visa intressanta prekliniska resultat inom njurtransplantation. Det finns naturligtvis inga garantier för att framtida studier ger de resultat vi hoppas på – det är ju just därför de utförs – men baserat på de data vi hittills genererat är jag full av tillförsikt.

Läs också: Analysuppdatering – Idogen avancerar med stärkta finanser och aggressiv utvecklingsplan

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser bolag som BioStock erhållit finansiering från.