NeuroVive Pharmaceutical meddelade idag att bolaget har nått den viktiga milstolpen att den Europeiska Kommissionen har beviljat särläkemedelsklassificering, orphan drug designation (ODD), för bolagets KL1333-program för oral behandling av flera genetiska mitokondriella sjukdomar; mitokondriell myopati, encefalopati, laktacidos och stroke-liknande episoder (MELAS). KL1333 utvecklas gemensamt av NeuroVive och det koreanska läkemedelsbolaget Yungjin Pharm och har visat lovande resultat i prekliniska modeller. En klinisk fas I-studie utförs för närvarande i Korea och bolaget rapporterade tidigare i veckan att man kommit halvvägs med goda resultat och utan tecken på negativa säkerhetssignaler. NeuroVive planerar att inleda nästa kliniska fas I-studie under 2018 i Europa och/eller på den mycket viktiga amerikanska marknaden.

BioStock fick nyligen chans att ställa frågan till bolaget om hur man ser på betydelsen av att erhålla särläkemedelsstatus för KL1333. VD Erik Kinnman svarade då även på frågan vad orphan-statusen innebär för den fortsatta utvecklingen av KL1333 och projektets värde.

Erik Kinnman, vd NeuroVive

Erik Kinnman, vd NeuroVive.

Särläkemedelsklassificering, orphan drug designation, är oerhört viktigt för utvecklingen av den här typen av läkemedel. Det ger oss tillgång till rådgivning från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och lägre avgifter i samband med ansökan om marknadsföringstillstånd. Särläkemedelsklassificering öppnar också upp för att få särläkemedelsstatus när läkemedlet har fått marknadsföringstillstånd. I Europa innebär det tio år av marknadsexklusivitet och i USA sju år. Vi ser beskedet om särläkemedelsklassificering som ett kvitto på kvalitén och potentialen i KL1333 inför den fortsatta kliniska utvecklingen. Vidare är särläkemedelsklassificeringen i linje med vår affärsmodell när det gäller projekt som kan tas till marknaden snabbare, till lägre kostnad och risk jämfört med med andra läkemedelsprojekt.

Läs mer här: Dubbelintervju NeuroVive: »Vi har trappat upp våra utlicensieringsaktiviter«

En rad genvägar mot marknad
Särläkemedelsklassificeringen kommer nu att ge NeuroVive tillgång till kostnadsfri vetenskaplig rådgivning (s.k. protocol assistance) från EMA, samt sänkta avgifter och administrativt stödr. Särläkemedelsstatusen innebär också att bolaget i samband med ett eventuellt godkännande av KL1333 kommer att kunna dra nytta av en tioårig marknadsexklusivitet inom EU. Med detta värdefulla erkännande har NeuroVive nu säkerställt särläkemedelsstatus för läkemedelskandidater inom två sjukdomsindikationer. Den andra gäller NeuroSTAT för behandling av måttlig till svår TBI (traumatiska hjärnskador) från både FDA och EMA, det vill säga både för USA och EU.

»KL1333 är en mycket stor möjlighet och har ett stort potentiellt värde. KL1333 passar väl in i vår strategi och kompletterar dessutom NVP015 och NVP025 när det gäller att utveckla behandlingar av genetiska mitokondriella sjukdomar. Vi upplever att det finns ett stort intresse för våra program inom just genetiska mitokondriella sjukdomar, både från branschen och från anhöriga och patienter.« – Erik Kinnman, VD NeuroVive Pharmaceutical

Om KL1333
KL1333 är en kraftfull reglerare av nivåerna av cellulärt NAD+, ett ko-enzym centralt för cellens energimetabolism. KL1333 har i prekliniska studier visats öka mitokondriens energiproduktion, minska ansamlingen av laktat, motverka bildandet av fria radikaler och förmedla långsiktiga positiva effekter på energimetabolismen. Läkemedelskandidaten är avsedd för oral behandling av genetiska mitokondriella sjukdomar såsom MELAS, KSS, CPEO, PEO, Pearson och MERRF. Dess verkningsmekanism kompletterar den för NVP015, vilken är avsedd att ge stöd under akuta energikriser vid genetiska mitokondriella sjukdomar med komplex I-dysfunktion, och till NVP025 som är avsedd att skydda mitokondrierna i skelettmusklerna från felaktig hantering av kalcium och efterföljande muskelförtvining.

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.


biostockappenFå alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

appstoreknappgoogleplayknapp