Japanska Astellas Pharma ingick 2013 samarbetsavtal med Mitobridge om utveckling av läkemedel mot mitokondriella sjukdomar. Igår tillkännagav bolaget att man utnyttjar en förvärvsoption och köper hela Mitobridge i en affär med motsvarande 1,9 miljarder SEK i upfront-betalning. Ytterligare milstolpar relaterade till projekt i klinisk utveckling innebär att affären kan bli värd det dubbla beloppet. Prislappen visar tydligt på det ökade intresset och potentialen inom mitokondriell medicin och sätter samtidigt sökarljuset på svenska NeuroVive Pharmaceutical, som har en bred pipeline av läkemedelskandidater inom fältet.

Igår tillkännagav Tokyobaserade Astellas Pharma att man har utövat sin exklusiva rätt att förvärva likaledes japanska samarbetspartnern Mitobridge, som därmed blir ett helägt dotterbolag till Astellas. Köparen slantar upp en förskottsbetalning om hela 225 miljoner dollar eller motsvarande 1,9 miljarder svenska kronor, men eftersom Mitobridge är berättigat till ytterligare milstolpesbetalningar beroende på utvecklingen av de projekt man har i klinisk utveckling, kan affären komma att bli värd det dubbla beloppet, motsvarande 450 miljoner dollar.

2013 skrev bolagen ett partnerskapsavtal om att gemensamt utveckla substanser som riktar sig mot mitokondriell dysfunktion. Fokus i samarbetet ligger på de gemensamt utvecklade läkemedelskandidaternas potential att behandla genetiska, metaboliska eller neurodegenerativa störningar, med en uttalad strategi att gå mot ovanliga indikationer med chans att erhålla särläkemedelsstatus, s.k. orphan drug designation. Det längst avancerade programmet som hittills utmynnat från samarbetet är läkemedelskandidaten MA-0211 som befinner sig i kliniska fas I-studier inom Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

Affären mellan Astellas Pharma och Mitobridge är naturligtvis högintressanta nyheter för NeuroVive Pharmaceutical, Sveriges ledande aktör på området med ett antal projekt i pipeline inriktade på mitokondriella sjukdomar. BioStock kontaktade bolaget för att få en kommentar.

Erik Kinnman, vd NeuroVive Pharmaceutical.

Erik Kinnman, vd NeuroVive Pharmaceutical, MitoBridge sysslar precis som NeuroVive med forskning kring mitokondriella sjukdomar och har nu blivit uppköptaav läkemedelsjätten Astellas Pharma för totalt upp till 450 miljoner dollar. Hur ser du på den affären?

– Denna affär är mycket spännande och ett kvitto på att de större läkemedelsbolagen intresserar sig för den här typen av forskning och bolag. NeuroVive har en liknande strategi som MitoBridge vad gäller sjukdomsfokus inom sällsynta mitokondriella sjukdomar och dessutom är våra projekt i ungefär samma utvecklingsfas. Affären visar också att marknadens värdering av MitoBridge ligger i linje med den värdering som har gjorts externt av NeuroVive, till exempel av analytiker hos Monocl Strategy Services och Edison.

Hur kan en sådan här jätteaffär inom att av era fokusområden påverka NeuroVive?

– Det är lite för tidigt att säga något om hur affären konkret kan påverka NeuroVive, men det är givetvis inte omöjligt att affären leder till att andra större läkemedelsbolag trappar upp sitt letande efter nya samarbeten och licensaffärer.

Om NeuroVives mitokondriella pipeline 
NeuroVive inlicensierade tidigare i år läkemedelskandidaten KL1333 från sydkoreanska Yungjin Pharmaceuticals för 3 miljoner dollar. Läkemedelskandidaten har potential för behandling av en bred palett av sju genetiska mitokondriella sjukdomar; MELAS, KSS, CPEO, PEO, Pearson, MERRF och Alpers syndrom. Varje enskild sjukdom klassas som sällsynt med 0.1-2.1 nuvarande fall per 100 000 invånare i USA och Europa, vilket innebär att en läkemedelskandidat med inriktning mot dessa indikationer kan få särläkemedelsstatus.

Nyligen fick NeuroVive också ett positivt utlåtande om särläkemedelsklassificering från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Det är en viktig milstolpe för KL1333 som både styrker kvaliteten i projektet och kan bidra till en snabbare och mindre kostsam väg till marknaden, samtidigt som det stödjer kommersialiseringen av KL1333 med marknadsexklusivitet under ett antal år vid ett eventuellt godkännande.

KL1333, som för närvarande befinner sig i klinska fas I-studier som utförs av Yungjin Pharm, är en kraftfull reglerare av nivåerna av ett cellulärt koenzym som är centralt för cellens energimetabolism. Substansen har i prekliniska studier visats öka mitokondriens energiproduktion, minska ansamlingen av laktat, motverka bildandet av fria radikaler och förmedla långsiktiga positiva effekter på energimetabolismen.

NVP015 – behandling av akuta energikriser vid genetiska mitokondriella sjukdomar
Tidigare i år fick NVP015, ett av NeuroVives prekliniska projekt för genetiska mitokondriella sjukdomar, nära 1 MSEK i finansiering från Vinnova för fortsatt utveckling. Projektet syftar till att behandla akuta energikriser vid genetiska mitokondriella sjukdomar. I oktober tilldelades också NeuroVives forskningspartner Children’s Hospital of Pennsylvania (CHOP) ett forskningsanslag från National Institutes of Health programmet CounterACT. Syftet är att studera potentialen hos substanser ur NVP015-programmet för att stödja den mitokondriella funktionen och förhindra organkollaps till följd av exponering för giftiga kemikalier.

NVP015 syftar till att ta fram ett energireglerande preparat för specifik intravenös akutbehandling vid tillstånd med cellulär energikris. Målsättningen är att utveckla ett läkemedel med särläkemedelsstatus, både för en rad relativt ovanliga sjukdomar hos barn och som akutbehandling vid läkemedelsorsakad hämning av mitokondriefunktionen. Dessutom finns en potentiell användning för stora patientgrupper då kroppen har nytta av extra energiproduktion, exempelvis vid utdragen kirurgi och intensivvård.

Så sent som igår meddelade NeuroVive man sett positiva effekter i experimentella modeller i detta projekt, samt att en substans för fortsatt utveckling har valts baserat på dess tolerabilitet, plasmastabilitet och organleverans, särskilt till hjärnan. Substansen kommer nu att genomgå ytterligare experimentella in vivo effektstudier och preklinisk utveckling.

Utöver detta har NeuroVive projektet NVP025 med substansen NV556, som bland annat utvecklas för behandling av mitokondriell myopati, där bolaget bedriver gemensam forskning tillsammans med Karolinska Institutet.

Marknadspotential mitokondriell sjukdom
Cirka 10 personer per 100 000 har en mitokondriell sjukdom som oftast debuterar i tidiga barnaår. Läkemedel för behandling av primära mitokondriella sjukdomar klassificeras därför som särläkemedel, vilket innebär bättre förutsättningar för marknadsgodkännande än traditionella läkemedel. Marknaden för särläkemedel uppgår till flera miljarder svenska kronor och den årliga kostnaden för behandling av en enda patient kan ligga i intervallet 200 000 upp till 1,5 miljoner kronor.

Mer om mitokondriella sjukdomar
Primära mitokondriella sjukdomar är medfödda ärftliga ämnesomsättningssjukdomar som drabbar cellernas energiomsättning. Sjukdomarna kan yttra sig väldigt olika och beskrivs som syndrom beroende på kombinationen av symptom och undersökningsfynd. En av de vanligaste orsakerna till mitokondriella sjukdomar beror på Komplex I-dysfunktion, dvs att energiomsättningen i det första av fem proteinkomplex i mitokondrien som är väsentliga för effektiv energiomvandling inte fungerar normalt. Detta ses bland annat vid Leighs syndrom och MELAS, som båda är mycket allvarliga sjukdomar med symtom som muskelsvaghet, epileptiska anfall och andra svåra neurologiska manifestationer. Sjukdomarna debuterar ofta tidigt i livet och försämras fortskridande.

Läs också: Analysuppdatering NeuroVive: Stark portföljutveckling inom mitokondriella sjukdomar

Fotnot: BioStock avser inom kort att genomföra en längre intervju med NeuroVive Pharmaceutical.

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.


biostockappenFå alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

appstoreknappgoogleplayknapp