BrainCool har inlett kliniska studier i Japan med Cooral System för att motverka oral mukosit (OM), en allvarlig bieffekt som kan uppstå vid cellgifts- och strålbehandlingar av de vanligaste cancersjukdomarna. Samtidigt förbereder bolaget internationell lansering på flera fronter, och meddelade igår att man ingått avtal med en distributör i Turkiet.

Japan är en av de marknader där hypotermiutvecklingen har kommit längst, och den kliniska studien i landet är därför ett viktigt kvitto på att BrainCools produkter håller hög internationell nivå. Bolagets målsättning är nu att Cooral System skall bevisa en hög klinisk nytta för de stora patientgrupper som löper risk att drabbas av oral mukosit (OM) i samband med cancerbehandling, inom ett flertal av de vanligaste tumörformerna.

Bolaget har tecknat avtal med Nippon Medical School Musashikosugi Hospital utanför Tokyo för att genomföra den kliniska studien, omfattandes totalt 20 patienter. Bolagets ambition är dels att visa att produkten kan användas på flera patientgrupper inom cancer, men också att påvisa de stora samhällsekonomiska vinster som kan göras genom behandling av alla patienter som genomgår cellgiftsbehandlingar, eftersom man inte på förhand kan veta vilka som kommer att drabbas av OM.

Det mest kännetecknande för OM är inflammationer och skador i munslemhinnan. Smärtan från dessa åkommor kan vara så allvarlig att patienten får svårt att äta, dricka och tala. I värsta fall kan man tvingas avbryta cellgiftsbehandlingen, varför en fungerande behandling mot detta tillstånd skulle utgöra en stor landvinning för cancerbehandlingar i allmänhet. Nedkylning av munslemhinnan med Cooral System kan enligt flera studier användas för att motverka OM.

»Vi har presenterat patientfall i både Sverige och England med goda resultat på en studiedag om OM i juni på Royal Marsden NHS Trust, och kommer nu lägga fokus på att avsluta kliniska studier och påvisa de hälsoekonomiska fördelarna av produkten« – VD Martin Waleij

BrainCool inledde en stor klinisk studie i samarbete med Karolinska Sjukhuset under hösten 2016, omfattandes cirka 180 patienter och med fokus på patienter med blodcancer. I denna grupp drabbas cirka 80 procent av patienterna av OM vid behandling med cellgifter, vilket kan jämföras med allmän onkologi, som den japanska studien avser, där 40-60 procent av patienterna drabbas av OM.

Bolaget erhöll i april 2016 ett så kallat ”Expedited Access Pathway Program” (EAP) inklusive ”priority review” för Cooral System av amerikanska FDA. Det bekräftar att produkten är en så kallad ”breakthrough technology for an unmet medical need”. Effektiva motmedel mot OM saknas i stor utsträckning, vilket betyder att det medicinska behovet är mycket omfattande. Studiedata kommer att presenteras för det amerikanska läkemedelsverket innan en framtida vetenskaplig publikation baserad på studien färdigställs.

Prestigefyllt samarbete med ledande KOL
Den kliniska studien inom bröst-, tarm- och njurcancer kommer att ledas av Professor Katsamutsa, som är en av Japans främsta opinionsledare inom allmän onkologi, och som även har ett omfattande nätverk utanför Japan, bland annat i Kina och USA. Just samarbeten med ledande KOL (key opinion leaders), i kombination med att man etablerar klinisk evidens för de positiva effekterna av behandling med bolagets produkter, är en uttalad ambition i BrainCools marknadsstrategi. Detta samarbete är därför ett starkt kvitto på att BrainCool har lyckats bygga upp ett gott renommé på den internationella hypotermiscenen, både för sina produkter och som bolag.

För BrainCools del är studien i Japan inte förknippad med några utgiftsposter utöver att förse studien med de aktuella produkterna, vilket får ses som en kostnadseffektiv validering av tekniken, samtidigt som det ger bolaget värdefull internationell exponering.

BioStock bad BrainCools vd Martin Waleij att kommentera den senaste tidens snabba utveckling.

Martin Waleij, vd BrainCool

Martin Waleij, vd BrainCool.

Martin Waleij, vad kan du berätta om valet av Japan för den nya OM-studien och den specifika prövningsledare som kommer att leda studien?

– Vi har sett ett stort intresse för Cooral System internationellt, dock analyseras varje steg vi tar framåt grundligt, t.ex. valen av marknader vi genomför aktiviteter på. Vår pågående multicenterstudie i Sverige monitoreras av FDA för att ligga till grund för en ansökan om marknadsgodkännande i USA. Det är naturligtvis en fördel för oss, men innebär samtidigt begränsningar i våra möjligheter i att ge information om studien, då vi annars kan äventyra godkännandeprocessen och även processen att få en kommande publikation accepterad i en så tung vetenskaplig tidskrift, med så hög impact factor, som möjligt.

– För att kunna starta en del processer har vi utfört patientfall nu i både Sverige och Storbritanien med vår produkt med mycket goda resultat. Notera dock att vi inte kommenterar några resultat från den kliniska studien i Sverige i detta läge!

– När det gäller valet av prövningsledare så bedömer vi att det adderar värde ur flera perspektiv att arbeta med Katsamutsa-san. Han är en viktig KOL internationellt inom allmän-onkologi, som ju är en ny och mycket stor patientgrupp för vår OM-produkt. Han kommer även att vara en stark referens för oss i USA, vilket är positivt inte minst med tanke på det stöd vi redan har från FDA. Katsamutsa-san är givetvis också en bra referens för oss in i den japanska marknaden och en viktig KOL när vi för en dialog med japanska PMDA (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency). Katsamutsa är ett stort namn och han kan föra upp vår produkt högt på dagordningen på vetenskapliga möten under 2018 inte bara i Japan, utan även i Europa och USA.

Räknar ni med att Professor Katsamutsas omfattande nätverk i Kina ska gynna opinionsarbetet för Cooral System vid cancerbehandling även där?

– Det är ett steg på vägen, dock är vårt nuvarande fokus på USA , Europa och Japan. I nuläget arbetar inte BrainCool som bolag aktivt mot marknaden i Kina, som visserligen kan bli en betydande marknad långsiktigt – men vi anser inte att det är värt investeringen i nuläget.

Vilken betydelse ser du generellt att OM-projektet kan komma att få för BrainCool?

– Man skall vara medveten om att OM är ett ”unmet medical need” med höga hälsovårdskostnader, vilket bekräftas inte bara av att vi har beviljats en form av fast track från FDA, utan även av det faktum att ett antal pharmabolag nu försöker utveckla produkter för att behandla problemet. Vi bedömer att väl genomförda kliniska studier kommer att utgöra en stabil grund för både prissättning och reimbursement-processer, och vårt mål är att möta konkurrensen från läkemedelsbranschen med en effektiv medtech-produkt.

Finns det några jämförbara exempel där en medtech-innovation har blivit golden standard inom t.ex. cancervården?

– Ja flera, bl.a. infusionspumpar och olika produkter för distribution av cytostatika. Målsättningen med våra produkter är att de inte bara skall bidra till förbättrad QoL, d.v.s. quality of life utan att vi kan visa på tydliga medicinska mervärden som underlättar reimbursement. Förebyggande av OM kommer vara en ny behandlingsform, och den tid och de resurser som krävs för att etablera och skapa acceptans för en ny behandlingsform inom cancervården skall inte underskattas.

Vilka slutsatser kan man dra av att studien kommer att utföras i Japan, jämfört med om den hade utförts på någon mindre högprofilerad hypotermimarknad?

– Japan och Korea kommer att bli viktiga marknader för BrainCool. Japan är generellt svårt regulatoriskt, men det är dels en betydande marknad till storleken, och dels har studier och referenser från Japan ett högt värde internationellt.

Studien som utförs vid Karolinska sjukhuset skiljer sig något avseende patientgruppen i Japan. Vilken betydelse har det för den övergripande potentialen för Cooral System om ni kan etablera klinisk evidens inom behandling av OM på ett bredare plan, i fler cancertyper?

– Målsättningen med vår studie med Karolinska är att produkten skall godkännas generellt, liksom med vår CE-märkning i Europa för Cooral devicen, men patientstudier krävs för att etablera en marknad, så det underbygger värdet av marknaden för produkten.

Samma dag som beskedet kom meddelade ni även att ni har slutit ett distributionsavtal för era hjärnkylningsprodukter i Turkiet. Kan du kort kommentera den strategiska betydelsen av detta avtal?

– Mellanöstern är en intressant marknad långsiktigt och för närvarande bygger vi inte partners i andra regioner, i avvaktan på att slutföra Princess-studien och referensstudier med BrainCool System. Att vi redan är inne på upphandlingar visar dock att marknaden för hypotermi är under stark utveckling.

Ni meddelade nyligen marknaden att er studie på patienter med episodiska migränanfall blir billigare att genomföra än planerat på grund av ett stort allmänt intresse för att medverka. Kan du säga något om prövningsledarnas hittillsvarande intryck av produkten, RhinoChill? 

– Vi kan tyvärr inte kommentera pågående studier under prövningens gång. Det finns dock positiva referenser från patienter, men vårt fokus  nu ligger på att driva och avsluta studier.

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.