BioStock följer idag upp den analys som gjordes i juni av bioteknikbolaget Idogen, ett bolag vars innovativa teknologiplattform för cellterapi har potential att omdefiniera behandling av autoimmuna sjukdomar och förhindra avstötning av organ vid t.ex njurtransplantation. Med stärkt kassa efter genomförd emission samt erhållna forskningsbidrag kan Idogen nu exekvera sin aggressiva utvecklingsplan inom både hemofili (blödarsjuka) och njurtransplantation. Ett högt investeringsintresse bland branschens stora aktörer sätter bolaget i en attraktiv marknadsposition, samtidigt som banbrytande regulatoriska framsteg på cellterapiområdet kan bidra till att påverka investerarnas riskbedömning av projekt och bolag som är aktiva inom detta fält positivt.

Nyckelkomponenten i Idogens cellterapi är tolerogena vaccin som omprogrammerar kroppens immunförsvar för att motverka skadliga reaktioner och få immunsystemet att tolerera den specifika molekyl som vaccinet utgörs av. Bolaget står finansiellt starkt inför kliniska studier som inleds nästa år, uppbackade av forskningsbidrag och riskkapital. Dessutom visar det aktiva deltagandet från olika forsknings-, statliga och industriella partners att det finns flera institutionella intressenter som tror på cellterapi som en framtida behandling.
Detta är faktorer som enligt BioStocks bedömning stärker chanserna till fortsatt stöd för Idogen i bolagets utveckling av det toleranta vaccinkonceptet och ökar förutsättningarna för att ta det ända till marknad. Nyligen fattade även amerikanska läkemedelsverket FDA ett historiskt beslut om att bevilja marknadstillstånd för en cellterapibehandling (läs mer om detta nedan), vilket kan ha fått en del frågetecken att rätas ut för de investerare som tidigare eventuellt varit tveksamma till att ta position inom detta område.
Unikt koncept förebygger bildandet av antikroppar mot hemofilibehandling
Hemofili A är en genetisk störning som kännetecknas av en ökad risk för blödning på grund av brist på en blodproppsfaktor, känd som faktor VIII (FVIII) eller antihemofil faktor A. Idag har de flesta hemofili A-patienter en god tillgång till den saknade koagulationsfaktorn genom FVIII-ersättningsbehandling, som utgör “golden standard” i förstahandsbehandlingen mot sjukdomen.
En besvärlig komplikation som kan uppstå vid FVIII-ersättningsterapi är dock att vissa patienter utvecklar antikroppar mot behandlingen, vilket leder till en allvarlig begränsning av dess effekt. Denna intolerans gör att många patienter i praktiken har mycket begränsade eller obefintliga behandlingsalternativ, varför investeringsintresset är högt för att hitta en lösning.
Stort intresse bland stora aktörer ger attraktiv marknadsposition
Bland nyckelspelarna inom området finner vi t.ex. Roche, Alnylam Pharmaceuticals, Catalyst Biosciences och Novo Nordisk, vilket sätter det svensk bioteknikbolaget Idogen i en mycket attraktiv marknadsposition. En av de senaste intressanta referensaffärerna inom detta segment gjordes mellan Pfizer och Sangamo Therapeutics. Inom ramarna för avtalet förvärvade Pfizer exklusiva globala rättigheter till Sangamos genterapi-program i hemofili A för ett totalt dealvärde om 545 miljoner USD, inklusive en förskottsbetalning på 70 miljoner USD samt tvåsiffrig royalty på framtida försäljning.
Cell- och genterapier de mest relevanta terapeutiska alternativen
Positiva fas I/II-resultat från en hemofili A-studie publicerades nyligen av genterapibolaget Spark Therapeutics. Resultaten avslöjade att de två första patienterna som fick behandlingen i en dos-eskaleringsstudie uppvisade en 11-procentig samt en 14 -procentig stabiliserad ökning av faktor VIII, samt att patienterna inte utvecklade några FVIII-hämmare under 23 respektive 12 veckor. Trots att de lovande resultaten från dessa få patienter visade att de inte hade utvecklat antikroppar, finns fortfarande en oro hos marknaden för att vissa typer av genterapier – såsom Sparks adeno-associerade virusbaserade terapi – skulle kunna utgöra en risk för att potentiellt stimulera ett immunsvar mot adeno-associerat virus, vilket skulle riskera att grusa den terapeutiska framgången.
Det finns även indikationer på att vissa genterapier, exempelvis genterapi riktad mot levern, teoretiskt kan förhindra utvecklingen av antikroppar i hemofili A. Dessa metoder befinner sig dock fortfarande i tidig preklinisk utveckling. En ögonblicksbild av det övergripande kliniska landskapet visar att cell- och genterapier är de mest relevanta framväxande terapeutiska alternativen för denna patientgrupp inom hemofili A, antingen genom att bekämpa intoleransen när den uppstår eller genom att försöka kringgå problematiken helt och hållet genom förebyggande behandling.
Idogen bygger för närvarande upp en stark konkurrensposition inom detta område genom att utveckla en cellterapi som kompletterar den etablerade FVIII-ersättningsterapin, samt förhindrar bildandet av antikroppar och möjligen också som ett komplement till kommande genterapier. I motsats till konkurrerande alternativ, baseras Idogens behandling på ett nytt koncept med ett tolerogent vaccin som omprogrammerar immunsystemet för att inte producera antikroppar som bekämpar FVIII som levereras till kroppen genom FVIII-ersättningsbehandling.
Finansiellt säkrad verksamhet fram till “proof-of-concept”
Idogen har en mycket aggressiv utvecklingsplan vilken syftar till att genomföra fas I/IIa kliniska prövningar i både hemofili A och njurtransplantation. För att finansiera dessa aktiviteter tillkännagav bolaget en nyemission i juni med målet att resa 42 till 53 miljoner kronor. Emissionen tecknades till 80 procent, vilket innebär att bolaget tillfördes 42,5 miljoner SEK efter emissionskostnader. Den största aktieägaren HCN Group AB visar fortsatt stark tro på bolaget och tecknade ytterligare aktier i nyemissionen. Före emissionen hade HCN Group 9,85 procent av rösterna och aktierna, vilket nu har utökats till 10,84 procent.
Finansiering av Idogens utvecklingsprogram utan utspädning
Idogens finansiella ställning har även stärkts genom betydande bidragsfinansiering, som till skillnad från emissionen inte medför någon utspädning för befintliga ägare. Bidrag har möjliggjorts bland annat baserat på en extern granskning av bolagets vetenskapliga informations- och marknadsstrategi, utförd av europeiska myndigheter. Redan i BioStocks tidigare analys konstaterade vi att Idogen var mottagare av ett bidrag på 27,6 miljoner SEK (2,9 miljoner euro) genom Horizon 2020, ett stort EU-program för forskning och innovation, för utvecklingen av bolagets tolerogena vaccin för hemofili A. Inte långt därefter meddelade Idogen att bolaget även kommer att ingå i ett Vinnova-finansierat initiativ; cell- och genterapiprojektet Center for Advanced Medical Products (CAMP).

»Idogens nuvarande börsvärde runt 100 miljoner kronor kan ses som konservativt givet att bolaget har tagit in 42,5 miljoner kronor i en nyemission, att bolaget var den enda mottagaren av bidraget på 27,6 miljoner kronor från Horizon 2020, samt att Idogen även är en av mottagarna av de 48 MSEK i Vinnovas investering. Allt detta utöver bolagets redan befintliga likvida medel.«

Projektet beviljades totalt 48 miljoner kronor och involverar ett samarbete med olika aktörer som AstraZeneca, GE Healthcare, Pfizer och flera svenska universitet och forskningsinstitutioner, samt kommuner och sjukvårdsregioner under sex år. Detta är ett lovande initiativ som kan innebära att Idogen erhåller kunskap och kompetens inom avancerad produktion, distribution, logistik och kommersialisering av bolagets framtida cellterapi. Ökad kunskap kring dessa områden kan ge bolaget stora fördelar, inte minst eftersom uppskalning av produktion och distribution av en tolerogen cellterapi kan innebära en utmaning. Detta då denna typ av behandling är personlig för varje patient och kräver speciella möjligheter för modifiering av patientens egna vita blodkroppar.
Tidpunkten för dessa tillkännagivna samarbeten och den stärkta finansieringen tycks perfekt tajmad, eftersom Idogens målsättning är att ha slutfört sin produktionsenhet inför förberedelserna för de kommande kliniska studierna nästa år.
Låg värdering i ett internationellt perspektiv
I en internationell jämförelse framstår Idogens nuvarande bolagsvärde som lågt, ställt intill bolag med liknande profiler – i synnerhet som bolagets nuvarande finansiella status är stark jämfört med många av sina sektorkollegor. I den tidigare BioStock-analysen konstaterades att det amerikanska stamcellterapibolaget BioRestorative Therapies har en liknande företagsprofil som Idogen men värderas cirka 50 procent högre än Idogen.
Idogens nuvarande börsvärde runt 100 miljoner kronor kan ses som konservativt givet att bolaget har tagit in 42,5 miljoner kronor i en nyemission, att bolaget var den enda mottagaren av bidraget på 27,6 miljoner kronor från Horizon 2020, samt att Idogen även är en av mottagarna av de 48 MSEK i Vinnovas investering. Allt detta utöver bolagets redan befintliga likvida medel.
Regulatoriska utmaningar kan mildras efter historiskt FDA-beslut
Forskningsområdet cell- och genterapier befinner sig på många plan fortfarande i sin linda. Utvecklingen kräver stora investeringar, och att erhålla regulatoriska godkännanden inom detta område är en utmaning – endast åtta Advanced Therapy Medicinal Products (cell- och genterapier) har godkänts i Europa. Vi anser därmed att det kan gynna bolag som Idogen att det amerikanska läkemedelsverket FDA beviljade Novartis banbrytande CAR-T-behandling Kymriah (CTL019) marknadstillstånd i slutet av augusti, ett beslut som såväl av marknaden som av FDA själva betecknades som historiskt.
Slutsatser
Sammanfattningsvis är Idogen verksamma inom ett spännande område där vi ser goda partnerskapsmöjligheter. Bolagets teknologiplattform bryter ny mark och kommer troligtvis att kunna utmana konkurrenterna om man når ända fram till ett marknadsgodkännande. Idogen finansieras för närvarande genom flera forskningsbidrag och riskkapital, vilket bör möjliggöra för företaget att dedikera tillräckliga resurser till sin dubbla utvecklingsplan inom hemofili A respektive njurtransplantation. Vidare visar det aktiva deltagandet från olika forsknings-, statliga och industriella partners att det finns flera institutionella intressenter som tror på cellterapi som en framtida behandling. Detta anser vi talar för att Idogen kan fortsätta att erhålla stöd för sin utveckling av det toleranta vaccinkonceptet, och därigenom ha chans att ta det ända till marknad. Dessutom kan det banbrytande FDA-godkännandet av en innovativ T-cellbaserade terapin (CAR-T) vara den signal som tveksamma investerare hittills har väntat på.
BioStock kommer även framgent och med intresse följa Idogens utveckling och rapportera om dess framsteg. Nedan listar vi de kurstriggers eller katalysatorer som ligger närmast till hands för bolaget, och som investerare gör klokt i att bevaka.
Kortsiktiga katalysatorer för investerare att bevaka:
• Etablering av produktionsanläggningen för den tolerogena cellterapin för kliniska studier. Förväntad Q3 2017.
• Slutförande av prekliniska studier i hemofili A. Förväntad år 2018.
• Start av fas 1/2a studie i hemofili A med antikroppar. Förväntad år 2018.
Läs BioStocks tidigare analys av Idogen från 2 juni 2017 här

Disclaimer – uppdragsanalys
Detta är en uppdragsanalys utförd av BioStock i samarbete med vår analyspartner Monocl Strategy Services. BioStocks ersättning för uppdragsanalysen har bestämts på förhand och ersättningen är oavhängig från det innehåll som presenteras i analysen. Analytikern äger ej aktier i Idogen AB. Marknadsrelaterad information i denna analys baseras på källor som bedöms som tillförlitliga men informationens riktighet kan inte garanteras. Information rörande Bolaget har granskats och godkänts för publicering av Bolaget. Analysen grundas på en sammanvägd bedömning av bolagets historiska och nuvarande verksamhet och information är hämtad från Bolagets senaste finansiella rapport, prospekt, nyhetsflöde samt kompletterande intervjuer. Analysen innehåller subjektiva bedömningar om framtiden vilket skall anses medföra osäkerhet. Värderingar av bolag, produkter och marknad har utförts av Monocl Strategy Services analytiker. Innehållet skall ej betraktas som en rekommendation eller uppmaning att investera i det analyserade bolaget och skall ej tolkas som finansiell rådgivning. BioStock eller Monocl Strategy Services kan ej garantera att de slutsatser som presenteras i analysen kommer att uppfyllas. BioStock eller Monocl Strategy Services kan ej hållas ansvariga för vare sig direkta eller indirekta skador som orsakats av beslut fattade på grundval av information i denna analys. BioStock står ej under Finansinspektionens tillsyn och behöver därmed ej följa de regler som annars gäller för analysföretag som står under Finansinspektionens tillsyn.

Få alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev