NeuroVive har inlicensierat ett kliniskt utvecklingsprojekt inom genetiska mitokondriella sjukdomar från sydkoreanska Yungjin Pharmaceuticals. Detta är bolagets första renodlade substansförvärv sedan 2013 då man köpte en portfölj av cyklofilinhämmare från brittiska Biotica (numera Isomerase Therapeutics), ett förvärv som nu ligger till grund för NeuroVives lovande satsningar på bland annat levercancer och NASH. Det inlicensierade koreanska projektet är på väg in i klinisk fas I-utveckling och ligger i linje med NVP:s nya affärsmodell med egen utveckling av projekt inom sällsynta sjukdomar hela vägen till marknaden. Avsikten är att ansöka om särläkemedelsstatus i Europa och USA för kandidaten, som på pappret har behandlingspotential inom ett flertal olika sällsynta indikationer. BioStock kontaktade bolaget för att ta reda på mer om affären.

NeuroVives nya globala licensavtal gäller Yungjin Pharmaceuticals substans KL1333, en substans avsedd för behandling av sällsynta genetiska mitokondriella sjukdomar. KL1333 reglerar nivåerna av NAD+ och kan på sätt korrigera för defekter i mitokondrierna. En ansökan om en klinisk fas I-prövning har redan godkänts av koreanska myndigheter och planeras inledas inom några månader i Yungjin Pharms regi. NeuroVive kommer nu att inleda aktiviteter för att förbereda start av nästa kliniska studie i Europa och/eller USA.

Om NeuroVive kan erhålla särläkemedelsstatus i Europa och USA möjliggörs en snabbare, mindre kostsam utveckling på väg mot marknad samtidigt som prissättningen för särläkemedel generellt ligger på en högre nivå, vilket öppnar för intressant affärspotential. Den totala marknaden för s.k. Orphan drugs värderades förra året till hela 114 miljarder dollar, med en genomsnittlig årlig behandlingskostnad per patient på 140 443 dollar, motsvarande cirka 1,3 miljoner svenska kronor.

”Ett viktigt komplement till befintlig pipeline”
KL1333 är en kraftfull reglerare av nivåerna av cellulärt NAD +, ett ko-enzym som är centralt för cellens energimetabolism. I prekliniska studier har KL1333 visats öka mitokondriens energiproduktion, minska ansamlingen av laktat, motverka bildandet av fria radikaler och förmedla långsiktiga positiva effekter på energimetabolismen. Läkemedelskandidaten, som är redo för kliniska studier, är avsedd för oral behandling av en bred palett av genetiska mitokondriella sjukdomar såsom MELAS, KSS, CPEO, PEO, Pearson, MERRF och Alpers syndrom.

Enligt NeuroVive kompletterar kandidatens verkningsmekanism väl den hos bolagets egna kandidat NVP015, som är avsedd att ge stöd under akuta energikriser vid genetiska mitokondriella sjukdomar med komplex I-dysfunktion, samt NVP025 som är avsedd att skydda mitokondrierna i skelettmusklerna från felaktig hantering av kalcium och efterföljande muskelförtvining.

Globala rättigheter förutom Korea och Japan
Avtalet med Yungjin Pharm ger NeuroVive exklusiva rättigheter att utveckla och kommersialisera KL1333 globalt. Undantagen är Korea och Japan där Yungjin Pharm behåller alla kommersialiserings- och marknadsrättigheter.

De finansiella detaljer som avslöjats rörande avtalet innebär att NeuroVive betalar Yungjin 1 miljon dollar upfront vid avtalets undertecknande, samt ytterligare 1 miljon dollar ett år efter undertecknande och ytterligare 1 miljon dollar efter en avslutad framgångsrik klinisk fas I-studie. Ytterligare betalningar ska utgå från NeuroVive i takt med att olika kliniska delmål (totalt 12 miljoner dollar) och delmål kopplade till marknadsgodkännande, prissättning och ersättning (totalt 42 miljoner dollar) uppnås framgångsrikt.

Utöver upfront- och milstolpesbetalningar har Yungjin även rätt till betalningar kopplade till olika regulatoriska och försäljningsmässiga milstolpar samt stegvis ökande (från en- till låga tvåsiffriga) royalty-betalningar på framtida nettoförsäljning. Båda bolagen kommer att utveckla KL1333 inom sina respektive territorier, primärt för behandling av genetiska mitokondriella sjukdomar.

»Med NeuroVives specialistkompetens inom mitokondriell medicin och deras erfarenhet av klinisk utveckling ser vi dem som en ideal partner för Yungjin Pharm och med detta avtal har vi säkrat en global utveckling av KL1333. Det har varit ett sant nöje att arbeta tillsammans med NeuroVive genom hela denna process och vi ser fram emot ett produktivt samarbete«
– 
Sujun Park, vd Yungjin Pharm

Erik Kinnman, vd NeuroVive

Erik Kinnman, vd NeuroVive.

Erik Kinnman, vd NeuroVive. För den genomsnittlige aktieägaren kom måndagens besked om att ni inlicensierar en ny läkmedelskandidat kanske som en överraskning. Kan du berätta något om bakgrunden till att den här affären kom till stånd?

– NeuroVive identifierade projektet KL1333 i ett litet innovativt koreanskt biotech-bolag där det utvecklats i samarbete med akademiska grupper. Detta bolag ingår idag i läkemedelsbolaget Yungjin Pharm. Vi såg potentialen i projektet och hur väl det passade in i vår strategi och projektportfölj och startade därför inlicensieringsdiskussioner.

På pappret har KL1333 bred behandlingspotential inom ett flertal sällsynta sjukdomar som t.ex. MELAS, KSS, CPEO, PEO, Pearson, MERRF och Alpers syndrom. Är planen att på sikt inleda studier som kan ta er till marknad inom flera av dessa indikationer?

– Exakt vilka indikationer som kommer att prioriteras får vi återkomma till längre fram i utvecklingsprocessen, efter intern diskussion, konsultation av experter inom sjukvården, och kontakter med relevanta läkemedelsmyndigheter. Uppenbart är att det finns mycket stora medicinska behov inom dessa syndrom. Självklart är vårt mål att se till att så många patienter som möjligt som kan ha nytta av KL1333 ska kunna få tillgång till det.

Ni avser att ansöka om särläkemedelsstatus i Europa och USA, behöver en sådan ansökan göras för varje enskild indikation eller har ni möjlighet att få en ”generell” ansökan godkänd?

– Normalt görs orphan drug-ansökan indikation för indikation och i Europa och USA var för sig, men FDA har något större flexibilitet när det gäller generella ansökningar för liknande typer av sjukdomar.

Enligt vad som kommunicerats kring era finansiella åtaganden gentemot Yungjin Pharmaceuticals så kan det enligt avtalet röra sig om betalningar om upp till 57 miljoner dollar, motsvarande cirka en halv miljard svenska kronor, plus royalties på nettoförsäljningen. Det är ju inte småpengar precis – hur ser ni själva på marknadspotentialen för projektet?

– Det är en relativt låg inträdesbiljett vi betalar, 1 miljon US-dollar, och ett baktungt avtal där kostnaderna ökar i takt med att projektet visar att det fungerar och kan börja generera intäkter. Vi uppskattar att toppförsäljningen kan hamna på drygt 1 miljard US-dollar.

Hur avser ni att finansiera förvärvet av KL1333 och den fortsatta kliniska utvecklingen?

– Ett forskningsintensivt bolag som NeuroVive har alltid ett kapitalbehov och vi ser kontinuerligt över de olika möjligheterna att säkra en långsiktig finansiering, inklusive vad som behövs för att föra KL1333 framåt så effektivt som möjligt. NeuroVive har tidigare visat att framgångsrika akademiska samarbeten på ett kostnads- och tidseffektivt sätt kan föra kliniska projekt framåt. Vi har även ett utestående optionsprogram som kan ge intäkter i år, samt möjligheter att inom de närmaste åren kapitalisera på våra utlicensieringsprojekt.

När i tiden förväntar ni er att kunna offentliggöra vilken eller vilka målindikationer ni valt för klinisk utveckling?

– Det får vi återkomma till när vi har en mer detaljerad plan som diskuterats med experter och myndigheterna.

Ger licensavtalet med Yungjin även NeuroVive möjlighet att ingå samarbete med andra läkemedelsbolag kring fortsatt utveckling av KL1333 inom någon målindikation, om det skulle bli aktuellt?

– Ja, vi har rätt att sub-licensiera KL1333 om så skulle önskas.

Kan du berätta något mer om hur KL1333 kompletterar era befintliga läkemedelskandidater NVP015 och NVP025?

– Läkemedelskandidaten KL1333 tillhör en annan substansklass och har en annan verkningsmekanism än NVP015 och NVP025, även om alla projekten är inriktade på att hitta en fungerande behandling av symptomen hos patienter med mitokondriell sjukdom. KL1333 påverkar signalvägar i mitokondrien med ökad energiproduktion, minskade fria radikaler, minskad mjölksyreproduktion och förbättrad status på mitokondrierna som följd och är avsedd för kroniskt bruk. NVP015 är ämnat att ge energi till patienter med komplex 1 sjukdom vid akuta energikriser. NVP025 är tänkt att skydda muskelcellerna hos patienter med mitokondrie sjukdom och muskelssymptom.

Hur stora är er nya samarbetspartner Yungjin Pharmaceuticals på den asiatiska respektive globala marknaden?

– Deras market cap är cirka 1,4 miljarder USD och försäljningen låg på 193 miljoner USD 2016.

Avslutningsvis, ni medverkade nyligen på den stora leverkongressen The International Liver Congress i Amsterdam. Kan du berätta något om vilket gensvar ni har fått efter er presentation där?

– Vi hade många besökare vid postern och i vårt separata mötesrum, såväl från forskarvärlden som potentiella samarbetspartners, och fick ett fint gensvar på de resultat vi presenterade samt klara uttryck för intresse för våra projekt. Vi förbereder nu ett datapaket för att kunna inleda konkreta affärsdiskussioner senare under året, avslutar Erik Kinnman, vd NeuroVive.

Mer information om licensavtalet presenteras under onsdagen

Neurovive kommer att hålla en telefonkonferens och webbsändning om avtalet med Yungjin idag onsdag 3 maj kl 14.00. Där kommer Erik Kinnman och Magnus Hansson, Medicinsk chef att ge en presentation och svara på frågor.

För att se webbsändningen krävs registrering här.
För att delta i telefonkonferensen och ställa frågor, ring tel. 08-566 42 663.

Läs mer om NeuroVives licensavtal med Yungjin Pharmaceuticals här.

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.


biostockappenFå alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

appstoreknappgoogleplayknapp

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev