Home Nyheter NeuroVive fortsätter klinisk utveckling av NeuroSTAT inom TBI

NeuroVive fortsätter klinisk utveckling av NeuroSTAT inom TBI

NeuroVive fortsätter klinisk utveckling av NeuroSTAT inom TBI

24 maj, 2017

Under det senaste halvåret har NeuroVive levererat flera positiva nyheter och under tisdagen kom ännu en, när bolaget meddelade att den kliniska utvecklingen av NeuroSTAT fortsätter efter positivt utfall i både prekliniska och kliniska studier på traumatiska hjärnskador, TBI. Behandling med läkemedelskandidaten har i försök vid Penn University i USA visat sig kunna minska omfattningen av en hjärnskada med 35 procent. Samtidigt avslutas nu CHIC-studien som pågått under ett antal år i Danmark i förtid efter att de primära säkerhets- och farmakokinetikmålen uppnåtts. NeuroVive går nu vidare mot diskussioner med de regulatoriska myndigheterna i Europa och USA och förbereder nästa kliniska studie med NeuroSTAT för TBI. Arbetet för att skydda mitokondrierna vid allvarliga hjärnskador, ett område där ingen annan hittills har lyckats, fortsätter således in i nästa fas i den kliniska utvecklingen.

Cyklosporin – från svamp till läkemedel
NeuroVives forskningschef, grundare och tidigare vd Eskil Elmér, kunde tillsammans med andra forskare år 1993 visa att den verksamma substansen i NeuroSTAT, cyklosporin, besitter kraftigt nervcellsskyddande egenskaper när den passerar blod-hjärnbarriären. Substansen testades dock initialt i ett helt annat sammanhang: det var ett celltransplantationsexperiment där forskarna först knappt kunde tro på de provsvar de såg, när man gjorde upptäckten att substansen var starkt nervskyddande om den kunde passera blod-hjärnbarriären.
En välkänd substans sedan ett halvsekel tillbaka
Cyklosporin var emellertid inte okänd dessförinnan heller. Redan 1969 kunde forskare vid bolaget Sandoz isolera substansen från svampen Tolypcladium inflatum. Dess imponerande immunosuppressiva egenskaper ledde till en farmaceutisk revolution för att förhindra vävnadsavstötning hos organtransplantationspatienter. Cyklosporin (eller CsA) har varit i bruk i immunsuppressiva applikationer sedan början av 1980-talet och blev också kommersiellt framgångsrik med Novartis läkemedel Sandimmune. NeuroVive kunde i en klinisk studie år 2010 visa att NeuroSTAT är bioekvivalent med, d.v.s. har likvärdig medicinsk effekt som, Sandimmune, minus risken för kraftiga anafylaktiska reaktioner som Sandimmune förknippats med (bärarmediet var det ricinoljeliknande Cremophor EL). NeuroVives bärarmedium är en patenterad och icke allergiframkallande lipidemulsion.
Många år senare står NeuroVive nu alltså med både kliniska och prekliniska rön som möjliggör en fortsatt utveckling som förhoppningsvis ska resultera i världens första godkända läkemedelsbehandling vid TBI. Bolaget har erhållit särläkemedelsstatus för läkemedelskandidaten NeuroSTAT mot traumatisk hjärnskada, både i Europa och i USA, vilket ger en marknadsexklusivitet på 10 respektive 7 år på respektive marknad.
Nästa steg: nya kliniska studier
Tisdagens tillkännagivande innebär i korthet att det sammanlagda utfallet av resultaten från den kliniska fas IIa-studien CHIC (Copenhagen Head Injury Cyclosporine), genomförd på Rigshospitalet i Köpenhamn, Danmark, och de prekliniska studierna som genomförts i samarbete med University of Pennsylvania (Penn), USA, möjliggör för NeuroVive att gå vidare till nästa steg i det kliniska utvecklingsprogrammet. Bolaget har därför beslutat att stänga CHIC-studien i förtid och fokusera alla TBI-projektresurser på att förbereda för nästa kliniska studie med NeuroSTAT för TBI.
Resultaten från den öppna CHIC-studien visar att adekvata, dos-beroende koncentrationsnivåer kan mätas i blodet och att NeuroSTAT når sitt målorgan, det centrala nervsystemet (CNS), samt att inga oväntade säkerhetssignaler uppmättes. Därmed har det primära målet med CHIC, att uppvisa säkerhet och klargöra farmakokinetiken av NeuroSTAT vid två olika dosnivåer (5 och 10 mg/kg/dag) i patienter med allvarlig TBI, uppnåtts.
I de experimentella TBI-studierna som genomförts i samarbete med Penn minskade omfattningen av hjärnskadan, mätt med magnetkamera, signifikant (35 procents minskning) efter behandling med NeuroSTAT. Därutöver påvisade dessa studier positiva förändringar i hjärnans energimetabolit-nivåer och förbättrad mitokondriell andningsfunktion samt minskad produktion av fria radikaler.
Diskussioner med läkemedelsmyndigheterna i USA och EU
NeuroVive har inlett förberedande aktiviteter för det fortsatta kliniska utvecklingsprogrammet. Nästa steg är diskussioner med de regulatoriska myndigheterna i Europa och USA gällande såväl resultaten från de kliniska och experimentella studierna som utformningen av nästa kliniska studie (fas IIb proof of concept). Därutöver krävs studieförberedelser såsom produktion av kliniskt material, godkännande av ansökan att få starta klinisk studie, IND-godkännande, godkännande från etikkommitté m.m. före studiestart.

»De effekter av NeuroSTAT som observerats i vår experimentella spjutspetsmodell av TBI är väldigt lovande. Vårt sätt att samarbeta kring preklinisk studiedesign kommer att sätta en helt ny standard för utvecklingen av nya läkemedel inom området« – Susan Margulies, PhD, professor vid Department of Bioengineering vid University of Pennsylvania, USA och huvudansvarig för de prekliniska studierna.

 
Vidare analyser pågår nu och ytterligare data kommer att presenteras på den vetenskapliga konferensen The 7th Annual Traumatic Brain Injury Conference i Washington, DC, USA som inleds idag 24 maj och pågår i två dagar, samt vid The Annual National Neurotrauma Symposium, Neurotrauma 2017 i Snowbird, Utah, USA, den 9–12 juli, 2017.
Om traumatiska hjärnskador (TBI)
Vid en akut traumatisk hjärnskada tar nervcellerna omedelbar skada, men skadan fortsätter att förvärras flera dagar efter traumat och ökar skadans totala omfattning. Det finns idag inga tillgängliga läkemedel som kan begränsa dessa effekter. TBI-patienter riskerar att drabbas av en rad funktionella nedsättningar såsom tankearbete, känslor, språk, sinnesförmågor samt kapacitet att klara vardagliga sysslor självständigt, med direkta vårdkostnader som beräknas överstiga 70 miljarder kronor varje år.
Läs även: BioStocks senaste analysuppdatering av NeuroVive från 16 maj.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.


biostockappenFå alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!
appstoreknappgoogleplayknapp

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev