BioStock kontaktade Saniona för en uppföljning av förra veckans besked om att bolaget tagit emot ytterligare en milstolpesbetalning från Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research för sitt arbete med att identifiera nya läkemedelskandidater för behandling av Parkinsons sjukdom. Totalt har Saniona erhållit cirka 4,1 miljoner kronor i bidrag från MJFF. Data från forskningsprogrammet kommer att presenteras på nAChR 2017-konferensen i Chania, Kreta den 7-11 maj 2017. 

I februari 2016 meddelade Saniona att Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) hade tilldelat Saniona ett forskningsanslag på upp till cirka 5,2 miljoner kronor (590 700 USD) för att utveckla småmolekylära modulatorer av nikotinreceptorer tillhörande subtypen alfa-6, samt utvärdera möjligheten att använda dessa läkemedelskandidater för behandling av Parkinsons sjukdom.

Hos friska personer regleras motoriken av nervceller som kommunicerar med varandra med hjälp av dopamin. Vid Parkinsons sjukdom degenereras dopaminproducerande celler i hjärnan vilket påverkar hela centrala nervsystemet. Detta medför en försämring av kommunikation mellan cellerna som i sin tur leder till förlust av kontrollen över kroppens rörelser.

Befintliga behandlingar har endast effekt på symptom orsakade av Parkinsons. Eftersom sjukdomen trots behandling fortskrider och dopaminerga neuroner fortsätter att förloras, blir dessa läkemedel så småningom mindre effektiva även för att behandla symptomen.

Sanionas forskargrupp är den första att presentera små molekyler som specifikt underlättar funktionen av alpha-6 nikotinreceptorer som förmedlar dopaminsignaler, vilket potentiellt kan innebära en förbättring av befintliga behandlingsstrategier inom Parkinsons, som efterhand tappar sin verkan.

Den näst vanligaste neurologiska sjukdomen
Parkinsons sjukdom är en kronisk och progressiv neurologisk sjukdom som kännetecknas av motoriska symptom såsom skakningar, stelhet i armar och ben, långsamma rörelser och problem med kroppshållning och balans. Förutom motoriska symptom upplever många patienter även icke-motoriska symptom som sömnstörningar, sensoriska symptom, depression och gastrointestinala symptom. Parkinsons är den näst vanligaste neurologiska sjukdomen och mer än fem miljoner människor i världen är drabbade.

Ny metod för att motverka degenerering av dopaminneuroner i Parkinsons
Sanionas forskargrupp är enligt uppgift de första som har kunnat presentera selektiva allosteriska modulatorer av nikotinreceptorer av typen alfa-6, och man har dessutom visat att dessa modulatorer ökar receptorkänslighet för acetylkolin. De identifierade modulatorerna av alfa-6 nikotinreceptorer har potential att stärka acetylkolinförmedlad dopaminfrisättning vid nervändarna i striatum och kan möjligen även erbjuda en ny metod för att skydda och motverka degenerering av dopaminneuroner i patienter med Parkinsons sjukdom.

Nikotinbruk minskar risken att utveckla Parkinsons
Det är ett väl dokumenterat faktum att rökare löper lägre risk att utveckla Parkinsons sjukdom. Man tror att detta beror på att nikotinet i cigaretterna aktiverar och skyddar de celler som degenererar vid Parkinsons sjukdom. Nikotin i sig är dock inte användbart som läkemedel, bl.a. på grund av dess allvarliga och likaledes välkända biverkningar.

Vi bad Sanionas vd Jørgen Drejer berätta mer om samarbetet med MJFF:

Jørgen Drejer, vd Saniona

Jørgen Drejer, vd Saniona.

Saniona har nu erhållit 4,1 av totalt 5,2 miljoner kronor i bidrag från MJFF. Man kan få intrycket att ni börjar närma er målgång i projektet?

– Projektet är fortfarande i en tidig forskningsfas, men Saniona har gjort betydande framsteg i programmet och vi har nått ett antal viktiga milstolpar med hjälp av forskningsbidraget från MJFF.

Kan du säga något om vilka resultat ni har uppnått i projektet så här långt?

– Parallellt med optimering av de kemiska substanserna i programmet så har vi lyckats med att påvisa att våra substanser ökar dopaminfrisättningen genom att underlätta s.k. kolinerg aktivering av alfa-6 nikotinreceptorer.

Data från forskningsprogrammet kommer att presenteras vid nAChr-konferensen på Kreta i maj. Vem står för presentationen, är det Saniona eller MJFF?

– Presentationen kommer att ges av Sanionas ansvariga för in vitro-farmakologi Tino Dyhring, som också är projektledare för detta forskningsprogram.

Kan du säga något om vad som skiljer er substans verkningsmekanism från befintliga läkemedel mot Parkinsons sjukdom?

– Den för närvarande primära behandlingen av Parkinsons sjukdom är en så kallad ersättningsterapi där man använder L-dopa, som i hjärnan omvandlas till dopamin, eller ger substanser som efterliknar effekterna av dopamin på dopaminreceptorer. Tyvärr avtar den gynsamma effekten av dessa läkemedel efter några års behandling. Det är vår förhoppning att specifik stimulering av den naturliga dopaminfrisättningen är en bättre och mer hållbar behandlingsprincip.

I vilket stadie av sjukdomsförloppet ser ni att en eventuell behandling baserad på er kandidat optimalt ska kunna administreras?

– Med tanke på att våra substanser fungerar på dopaminproducerande nervceller, tror vi att den största effekten kommer att vara vid behandling så tidigt som möjligt i sjukdomen. Det är vår bedömning att de diagnostiska verktygen för detektering av Parkinsons sjukdom kommer att förbättras avsevärt under de kommande åren, vilket innebär att behandling med våra substanser kan sättas in tidigt.

Är avsikten att ta fram en sjukdomsmodifierande behandling eller siktar ni på att enbart behandla och motverka sjukdomens symptom? 

– Vi ser verkligen en stor potential hos våra substanser för att motverka symptomen på sjukdomen, och eftersom nikotin har visat sig vara sjukdomsmodifierande så tror vi att det också finns en god chans att våra substanser kan ha samma sjukdomsmodifierande effekt.

Vilka är generellt de tuffaste utmaningarna med att utveckla läkemedel mot en neurodegenerativ och stigmatiserande sjukdom som Parkinson?

– Alla neurodegenerativa sjukdomar är svåra att behandla eftersom både orsaker och de sjukdomsprocesser som ligger bakom dessa sjukdomar ännu inte är helt klarlagda. Vi hoppas att våra substanser kan bidra till att förbättra förståelsen av Parkinsons sjukdom och möjliggöra en ny behandlingsprincip.

Hur bestäms den fortsatta utvecklingsstrategin, och finns det möjlighet till fortsatt forskningsstöd från MJFF för fortsatt utveckling, förutsatt att resultaten motiverar det?

– Vår strategi är att demonstrera effekt i erkända modeller för Parkinsons sjukdom och sedan välja en substans för dedikerad preklinisk- och klinisk utveckling. MJFF har hittills visat intresse för att ge fortsatt stöd till tidigare finansierade program, och vi kommer helt säkert att undersöka möjligheten att fortsätta detta samarbete. Det är dock viktigt att påpeka att vi naturligtvis också kommer att undersöka möjligheten att ingå ett samarbetsavtal med ett stort läkemedelsföretag kring det här programmet, avslutar Jørgen Drejer, vd Saniona.

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.


biostockappenFå alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

appstoreknappgoogleplayknapp

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev