Saniona släpper detaljer kring Prader Willi-studie
Danska Saniona har nu satt igång den sedan tidigare utannonserade kliniska fas IIa-studien i Tjeckien och Ungern med Tesomet på patienter med Prader-Willi syndrom (PWS). De tre första patienterna har randomiserats, innebärande att de har fått antingen Tesomet eller placebo. Studien, som beräknas pågå cirka ett år från start, omfattar ett begränsat antal patienter och har som mål att undersöka Tesomets effekt, tolerabilitet, säkerhet och farmakokenetik på patienter med PWS.
Sanionas s.k. explorativa studie inom Prader Willis syndrom (PWS) är randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad. Upp till 30 patienter kommer att få antingen Tesomet, som är en kombination av den aktiva substansen tesofensine (0.5 mg) samt betablockeraren metoprolol (50 mg) eller matchande placebo dagligen under totalt 12 veckor.
Den första delen av studien kommer att omfatta 10-15 vuxna patienter med PWS. Efter att ha etablerat säkerhet i vuxna patienter, kan den andra delen av studien potentiellt inkludera 10-15 ungdomar med sjukdomen. Saniona räknar med att kunna rapportera resultat från studien ett år efter den inletts.
»Vi är stolta över att börja testa Tesomet på just denna sällsynta sjukdom. PWS är en allvarlig ärftlig sjukdom som idag saknar behandling. Baserat på verkningsmekanismerna, tror vi att Tesomet skulle kunna innebära väsentliga fördelar för såväl patienter som deras familjer«
– Jørgen Drejer, VD på Saniona.
Studiens primära endpoint är förändring av kroppsvikt under 12 veckors behandling jämfört med placebo. De sekundära målen är att undersöka förändring i patienternas ätbeteende, matbegär, kroppssammansättning, lipider och andra metabola parametrar. Studien ska även utvärdera tolerans, säkerhet och farmakokinetiska parametrar för Tesomet i patientpopulationen.
Sällsynt sjukdom ger snabbare väg till marknad
PWS är en sällsynt sjukdom, en s.k. rare disesase, vilket innebär att Saniona kommer att kunna genomföra mindre omfattande kliniska prövningar och dessutom kan förvänta sig snabbspår i de regulatoriska processerna. Tack vare detta anser sig bolaget ha goda grunder att kunna utveckla Tesomet hela vägen till marknaden för just denna indikation. Förutsatt att den kliniska fas IIa-studien, och en därpå efterföljande avgörande fas III-studie, visar goda resultat kan bolaget sannolikt få ett marknadsgodkännande betydligt snabbare för PWS än i andra indikationer.
Läs också: Saniona inleder klinisk fas IIa-studie efter myndighetsgodkännande.
Söndagsintervjun: Thomas Feldthus, Saniona om satsningen på Prader-Willis syndrom
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
Få alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!
