Drömmen om att kunna utveckla fungerande nya behandlingar som kan bromsa åldersrelaterade besvär och sjukdomar som rynkor, håravfall och artros låter nästan för bra för att vara sann. Men det är den inte, enligt det onoterade och fortfarande relativt okända biotechbolaget Samumed i San Diego. Bolaget är just nu ett av de högst värderade i branschen och hoppas inom kort kunna inleda fas III-studier med sin stamcellsteknologi, som man menar kan komma att få en stor betydelse för miljontals människor.
– Vi får den reaktionen från nästan alla vi berättar om vår verksamhet för, säger Osman Kibar, Samumeds vd i en intervju med BusinessInsider om att folk inledningsvis har svårt att tro på att företagets behandlingar verkligen skulle kunna fungera.
Om eller när någon av det flertal behandlingar bolaget för närvarande har under utveckling skulle nå ett godkännande från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, skulle det utgöra ett viktigt kvitto för bolaget och troligtvis även ett stort lyft för den regenerativa medicinen som sådan.
Hisnande värdering
Hittills har Samumed fått in runt 300 miljoner dollar, eller motsvarande ca 2,5 miljarder kronor, i investeringar och bolaget är i dagsläget värderat till hisnande 12 miljarder dollar. I korthet arbetar Samumed med att försöka återaktivera stamceller som reparerar och regenererar specifika organ i kroppen. Det kan till exempel handla om förmågan att reparera skadat ben eller att återskapa hårtillväxt.
Samumed har hittat ett sätt att påverka de så kallade WNT-signalerna i kroppen, en uppsättning proteiner som behövs för att stamcellerna ska fungera som det är tänkt. När vi åldras kommer WNT-signalerna ur balans, vilket bland annat kan orsaka problem med leder som i sin tur kan leda till sjukdomen artros. Samumed hoppas kunna styra och manipulera proteinerna så att stamcellerna återaktiveras och på så sätt bromsar flera åldersrelaterade sjukdomar och besvär.
Kliniska studier genomförda med lovande resultat
Bolaget har redan genomfört studier med en behandling mot ärftligt håravfall, med målsättningen att patienterna ska återfå delar av sitt förlorade hår genom att förlorade hårsäckar återföds. Hittills ser de försök som gjorts lovande ut, skriver BusinessInsider.
En fas II-studie som presenterades förra året vid den Amerikanska akademin för dermatologi studerade effekterna av Samumeds läkemedelskandidat SM0455 hos 300 män i åldrarna 18-55. Efter 135 dagar såg man hos de patienter som fått doser av behandlingen en hårtillväxt på runt 7-10 procent, medan de som fått placebo fortsatte att tappa hår. En andra studie på 49 män gav liknande resultat. I de båda försöksgrupperna där männen fick behandling så var resultaten positiva.
Samumed planerar nu för ytterligare en fas II-prövning, en s.k. dose finding study som ska avgöra vilken dos behandlingen ska omfatta för att optimera resultatet av en framtida fas III-studie. Förhoppningen är att behandlingen, om studien faller väl ut, så småningom ska godkännas av FDA och komma ut på marknaden.
Samumeds artrosprogram är annars det av bolagens projekt som i nuläget ser ut att vara närmast en fas III-studie, enligt bolagets medicinska chef Yusuf Yazici. Målet med forskningsprogrammet är att kunna regenerera brosk i knäet. Det skulle kunna få stor betydelse för de runt 30 miljoner amerikaner som idag har problem med artros.
Stark kassa möjliggör bred utvecklingsportfölj
Att bolaget varit så framgångsrika med kapitalanskaffningen har också möjliggjort en hög ambitionsnivå vad gäller utvecklingen, och Samumed har idag hela sju olika läkemedelskandidater i pågående fas II-studier. Bolagets uttalade målsättning är att arbeta inom tio sjukdomsområden innan slutet av 2017. Samumed undersöker också möjligheterna att använda sin WNT-teknologin för att bl.a. bota tarmcancer samt för behandling av rynkor i kosmetiskt syfte.
Samumeds starka finansiella situation återspeglas också av det faktum att bolaget inte avser att bli publikt – åtminstone inte förrän man har en godkänd produkt på marknaden och har börjat få intäkter.
– I en ideal värld så tror jag att varje biotech-företag skulle vilja vara privat så att de kan fokusera på forskning utan att tänka för mycket på vad marknaden vill ha. Vi är ett sådant lyckligt lottat företag, säger Cevdet Samikoglu, bolagets CFO.
Avslöjar inga detaljer om forskningen
Med en värdering på 12 miljarder dollar är bolaget ett av de högst värderade i sin sektor just nu. Men i takt med att bolagets värdering ökat har också skepsisen fortsatt att växa. De investerare som hittills gått in i bolaget har inte varit typiska representanter för det amerikanska investerarkollektivet inom Life Science. Även det faktum att företaget valt att inte gå ut med detaljer kring sin forskning har väckt frågor från olika håll. Det är dock inget som oroar bolagets vd Osman Kibar, som betonar att relevanta data hur som helst kommer att offentliggöras när de ansöker om att få produkter godkända hos FDA.
–  Vi säger helt enkelt just nu att vi har bevis på att det vi gör fungerar. Hur det fungerar måste du vänta lite längre med att få reda på. Vi vill se till så att vi hinner bygga upp ett försprång innan vi går ut med det, säger Osman Kibar till BusinessInsider.
Fler bolag intresserar sig för området
Under de senaste åren har även andra företag dykt upp i branschen, som har som uttalat mål att bekämpa åldersrelaterade sjukdomar. Ett exempel är Unity Biotechnology, som fokuserar på celler som har slutat att dela på sig, vilket bland annat kan resultera i hjärtproblem och ögonproblem. Bolaget har hittills tagit in 116 miljoner dollar i oktober från investerare, däribland bland andra e-handelsjätten Amazons vd Jeff Bezos. Ett annat exempel är Google som skapade företaget Calico år 2013, ett biotechföretag som fokuserar på att hitta lösningar för att förlänga människans liv och forska på åldersrelaterade sjukdomar. Det finns också en mängd bolag som startats i syfte att förstå och utveckla behandlingar baserade på stamceller. Långt ifrån alla dessa bolag inom regenerativ medicin har förstås varit framgångsrika, men forskarna är ändå optimistiska.
– Om du lyckas med något av de här projekten så kommer du att kunna hjälpa tiotals miljoner människor, säger Robert Lanza, chef vid läkemedelsbolaget Astellas institut för regenerativ medicin, till BusinessInsider.
Svenska projekt jämförelsevis lågt värderade
Bland svenska bolag verksamma inom regenerativ medicin, med fokus specifikt på stamceller, märks Lundabaserade Xintela, som bland annat utvecklar en stamcellsbehandling, också den med inriktning mot artros, samt även en antikroppsbaserad behandling mot den aggressiva hjärncancerformen glioblastom. Bolaget har sett starka prekliniska resultat med sina stamceller där man konstaterat både dels god säkerhetsprofil, dels tydliga indikationer på broskreparerande effekt i en studie på hästar genomförd vid Cornell University i New York.
Bolaget förbereder nu fortsatta utvärderingar av sina stamceller kliniska studier i häst samt i människa, samtidig som man kommunicerat att man avser att identifiera en utvecklingspartner för sitt lovande program inom glioblastom. Med amerikanska mått mätt, speciellt relaterat till bolag som Samumed, har Xintela ännu en mer blygsam värdering med ett bolagsvärde som i dagsläget ligger runt 115 miljoner kronor.
Läs mer om Samumed här.
Läs även: BioStocks Söndagsintervju med Xintelas vd Evy Lundgren-Åkerlund här.
 

Få alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev