Intervju: Xintela förbereder klinisk studie i hästar
Biomedicinbolaget Xintela genomförde under 2016 en första häststudie vid Cornell University i New York, som visade att bolagets stamceller är säkra att använda samt har en skyddande effekt på ledbrosk och ben efter en broskskada – nu går man vidare med utvecklingen av en stamcellsprodukt för behandling av artros hos hästar. Nästa viktiga milstolpe i utvecklingen är en klinisk studie på hästar som ska genomföras under andra halvåret 2017. Studien görs i samarbete med Evidensia specialistsjukhus under ledning av Casper Lindegaard, chefsveterinär i kirurgi. I Xintelas senaste nyhetsbrev som publicerades idag besvarar Caroline Ehrencrona, som är ansvarig för bolagets kliniska utveckling och regulatoriska frågor, ett antal intressanta frågeställningar kring den kommande studien. BioStock återpublicerar nedan intervjun i sin helhet.
Återpublicerad intervju med Caroline Ehrencrona, Director Clinical Development and Regulatory Affairs Xintela
Är det vanligt att hästar drabbas av artros?
– Ja, ungefär 15 procent av alla hästar lider av artros även kallad ”degenerative joint disease”. Det är smärtsamt och funktionsnedsättande och den vanligaste orsaken till hälta.
Berätta mer om hur studien kommer gå till?
– Hästägare får erbjudande om att delta och de hästar som väljs ut får sedan Xintelas stamceller injicerade i den drabbade leden. Vi planerar att 30-50 hästar kommer att ungå i studien. Detta blir första gången vi testar vår produkt i hästpatienter som har artros och därför kommer stamcellernas säkerhet vara den viktigaste parametern. Men vi kommer även titta på stamcellernas effekt och analysera hur effektiva cellerna är i behandling av artros där vi bla kommer att studera hälta. Som ett komplement till en subjektiv bedömning av hälta planerar vi att använda ett system som heter ”Qhorse” vilket innefattar kameror som filmar och analyserar hästens rörelser. På så vis kan man objektivt mäta hältan hos patienterna och därmed kanske även få en säkrare bedömning på hälta.
Hur skiljer sig denna studie åt jämfört med studien som genomfördes i USA?
– Den planerade kliniska studien är på riktiga hästpatienter som har artros. I den tidigare prekliniska studien i USA studerade vi en sjukdomsmodell för posttraumatisk artros där hästarna fick en skada på brosket som kan uppstå t.ex. vid en stukning. I den prekliniska studien så hade man alla djur på plats i anslutning till kliniken och alla kunde behandlas samtidigt. I nästa studie är hästarna ”hemma” och kommer till kliniken för behandling och uppföljningar. Det kommer att ta längre tid eftersom hästarna kommer in i studien vid olika tidpunkter och det är ett större antal hästar som ska undersökas noggrant.
Vad krävs av regulatoriska myndigheter för att den kliniska studien på hästar ska kunna påbörjas?
– Det är liknande kvalitetskrav på stamcellerna som för en studie på människa. Det vill säga, det krävs att stamcellerna är tillverkad enligt GMP (Good Manufacturing Practice). I Sverige är det ovanligt med kliniska studier på djur och rent generellt kommer läkemedel för djur vanligtvis från läkemedel framtagna för människor, eftersom det är dyrt att ta fram djurläkemedel. Eftersom marknaden för artrosbehandling av hästar är mycket stor så är det ett attraktivt affärsområde för Xintela. Dessutom stödjer studien också våra kommande studier på människor. Det är extra intressant att vi har identifierat en klassificering av djurläkemedel som kallas MUMS (Minor-Use-Minor-Species) och som motsvarar särläkemedel (Orphan Designation) inom humanmedicin. Om vår stamcellsprodukt får denna klassificering så kan vi vara berättigad till lägre avgifter i samband med kontakter och ansökningar till de regulatoriska myndigheterna och det krävs en lägre dokumentationsgrad för godkännande av produkten. Vi undersöker nu om vi kan få denna klassificering för vår hästprodukt och därmed kunna dra nytta av dessa fördelar.
Parallellt med arbetet kring den kliniska studien på hästar arbetar ni alltså mot en klinisk studie på människa. Hur fortlöper det arbetet?
– Vi arbetar med att ta fram bakgrundsmaterialet och har kontakter med kliniker som kan hålla i studien. Även här behöver vi sätta upp produktionen enlighet GMP och arbetar därför med tillverkare och pratar med de regulatoriska myndigheterna både lokalt och på EU-nivå.
Vad är det bästa respektive sämsta som den kliniska studien på hästar skulle kunna utvisa?
– Det absolut sämsta som skulle kunna hända är om det skulle visa sig finnas någon allvarlig biverkning av produkten. Den risken anser vi är mycket liten eftersom vår prekliniska studie i USA visade att våra stamceller var säkra att använda. Det mest positiva som vi kan få se är en tydlig effekt med minskad hälta, att våra stamceller kan bota hästarnas artros och att de återfår funktionen i leden på längre sikt. I dagsläget kan man bara ge kortison och/eller smärtstillande och det hjälper endast ett par veckor.
Hela Xintelas nyhetsbrev kan läsas här.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
Berätta mer om hur studien kommer gå till?
– Hästägare får erbjudande om att delta och de hästar som väljs ut får sedan Xintelas stamceller injicerade i den drabbade leden. Vi planerar att 30-50 hästar kommer att ungå i studien. Detta blir första gången vi testar vår produkt i hästpatienter som har artros och därför kommer stamcellernas säkerhet vara den viktigaste parametern. Men vi kommer även titta på stamcellernas effekt och analysera hur effektiva cellerna är i behandling av artros där vi bla kommer att studera hälta. Som ett komplement till en subjektiv bedömning av hälta planerar vi att använda ett system som heter ”Qhorse” vilket innefattar kameror som filmar och analyserar hästens rörelser. På så vis kan man objektivt mäta hältan hos patienterna och därmed kanske även få en säkrare bedömning på hälta.
Hur skiljer sig denna studie åt jämfört med studien som genomfördes i USA?
– Den planerade kliniska studien är på riktiga hästpatienter som har artros. I den tidigare prekliniska studien i USA studerade vi en sjukdomsmodell för posttraumatisk artros där hästarna fick en skada på brosket som kan uppstå t.ex. vid en stukning. I den prekliniska studien så hade man alla djur på plats i anslutning till kliniken och alla kunde behandlas samtidigt. I nästa studie är hästarna ”hemma” och kommer till kliniken för behandling och uppföljningar. Det kommer att ta längre tid eftersom hästarna kommer in i studien vid olika tidpunkter och det är ett större antal hästar som ska undersökas noggrant.
Vad krävs av regulatoriska myndigheter för att den kliniska studien på hästar ska kunna påbörjas?
– Det är liknande kvalitetskrav på stamcellerna som för en studie på människa. Det vill säga, det krävs att stamcellerna är tillverkad enligt GMP (Good Manufacturing Practice). I Sverige är det ovanligt med kliniska studier på djur och rent generellt kommer läkemedel för djur vanligtvis från läkemedel framtagna för människor, eftersom det är dyrt att ta fram djurläkemedel. Eftersom marknaden för artrosbehandling av hästar är mycket stor så är det ett attraktivt affärsområde för Xintela. Dessutom stödjer studien också våra kommande studier på människor. Det är extra intressant att vi har identifierat en klassificering av djurläkemedel som kallas MUMS (Minor-Use-Minor-Species) och som motsvarar särläkemedel (Orphan Designation) inom humanmedicin. Om vår stamcellsprodukt får denna klassificering så kan vi vara berättigad till lägre avgifter i samband med kontakter och ansökningar till de regulatoriska myndigheterna och det krävs en lägre dokumentationsgrad för godkännande av produkten. Vi undersöker nu om vi kan få denna klassificering för vår hästprodukt och därmed kunna dra nytta av dessa fördelar.
Parallellt med arbetet kring den kliniska studien på hästar arbetar ni alltså mot en klinisk studie på människa. Hur fortlöper det arbetet?
– Vi arbetar med att ta fram bakgrundsmaterialet och har kontakter med kliniker som kan hålla i studien. Även här behöver vi sätta upp produktionen enlighet GMP och arbetar därför med tillverkare och pratar med de regulatoriska myndigheterna både lokalt och på EU-nivå.
Vad är det bästa respektive sämsta som den kliniska studien på hästar skulle kunna utvisa?
– Det absolut sämsta som skulle kunna hända är om det skulle visa sig finnas någon allvarlig biverkning av produkten. Den risken anser vi är mycket liten eftersom vår prekliniska studie i USA visade att våra stamceller var säkra att använda. Det mest positiva som vi kan få se är en tydlig effekt med minskad hälta, att våra stamceller kan bota hästarnas artros och att de återfår funktionen i leden på längre sikt. I dagsläget kan man bara ge kortison och/eller smärtstillande och det hjälper endast ett par veckor.
Hela Xintelas nyhetsbrev kan läsas här.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
Få alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!
