NeuroVive kunde idag meddela idag att man tar steg in i en ny sjukdomsindikation, samtidigt som man ingår ett samarbetsavtal med Karolinska Institutet i Stockholm. Den nya indikationen och samarbetet gäller utveckling av bolagets substans NV556 för behandling av mitokondriell myopati. Precis som vissa sjukdomar är namngivna efter den del av kroppen de påverkar (såsom hjärtsjukdomar), kallas mitokondriella sjukdomar så då de påverkar en specifik del av cellerna i kroppen, mitokondrierna, de små energifabriker som finns i våra celler. Vi saknar i dag specifika behandlingsmöjligheter vid de flesta ärftliga neuromuskulära sjukdomar, och mitokondriell myopati är inget undantag. Det finns således ett uttalat medicinskt behov för denna patientgrupp. 

Det finns en handfull sjukdomsindikationer som ryms inom samlingsbegreppet mitokondriell myopativilka ger sig till känna vid olika tidpunkter i den drabbades liv. En mitokondriell sjukdom som orsakar framträdande muskelproblem kallas mitokondriell myopati (myo av muskel, och patos av sjukdom), medan en mitokondriell sjukdom som orsakar både framträdande muskulära och neurologiska problem kallas mitokondriell encefalomyopati (där encephalo hänvisar till hjärnan).

Det finns nio specifika mitokondriella sjukdomar, och genom att generellt inrikta sig mot hela gruppen av sjukdomar, bör NeuroVive ha goda möjligheter att kunna välja vilken indikation man slutligen vill utveckla vidare mot marknad eller utlicensiering till ett större läkemedelsbolag.

Muskulära och neurologiska problem – såsom muskelsvaghet, träningsintolerans (fort uttröttad vid fysisk aktivitet), hörselnedsättning, problem med balans och koordination, kramper och inlärningssvårigheter – är gemensamma för mitokondriell sjukdom, eftersom muskelceller och nervceller har behov av särskilt hög energi. Andra vanliga komplikationer är nedsatt syn, hjärtfel, diabetes och hämmad tillväxt. Vanligtvis brukar en person med en mitokondriell sjukdom uppfylla två eller flera av dessa villkor, och förekommer de regelbundet tillsammans så grupperas de tillsammans i syndrom. De största problemen som är förknippade med mitokondriell sjukdom – låg energi, fri radikalproduktion och mjölksyraacidos – kan resultera i en mängd olika symptom i många olika organ i kroppen.

Samarbetet med Karolinska Institutet

NeuroVive har en uttalad ambition att skapa värde inom sina utvecklingsprojekt i samarbete med ledande forskningsinstitutioner inom mitokondriell medicin, och avtalet med KI är ett gott exempel på att man följer sin strategi. Samarbetsavtalet innebär att forskargruppen vid Karolinska Institutet, som leds av professor Håkan Westerblad, ska studera NeuroVives cyklofilinhämmare NV556 och dess effekter i experimentella modeller av mitokondriell myopati. Forskargruppen på Karolinska Institutet har tidigare publicerat resultat1) som visar att en annan cyklofilinhämmare, ciklosporin, utövar mitokondrieskyddande effekter genom hämning av cyklofilin D och på så sätt förebygger försvagning av muskelfibrerna i en experimentell modell av mitokondriell myopati. De har även visat att patienter med mitokondriell myopati har förhöjda nivåer av cyklofilin D, målmolekylen för NeuroVives substans NV556. NV556 förväntas ha högre specificitet och tolerabilitet än ciklosporin vilket kan underlätta vad gäller dosering.

Vi adderar nu mitokondriell myopati till vår portfölj av genetiska mitokondriella sjukdomar, vilket är mycket spännande. Vi är också väldigt glada över att utforska detta område tillsammans med Håkan Westerblads skickliga team vid Karolinska Institutet och ser fram emot vårt fortsatta samarbete, säger Magnus Hansson, medicinsk chef på NeuroVive i ett pressmeddelande nu på morgonen.

Samarbetet innebär att NeuroVive stärker sin läkemedelsportfolio inom genetiska mitokondriella sjukdomar. NeuroVive utvecklar även substanser inom NVP015-projektet mot mitokondriella sjukdomar där energiregleringen inte fungerar normalt. Substansen NV556 som studeras i detta samarbete har cyklofilin D som sin målmolekyl och har därmed en annan och kompletterande verkningsmekanism jämfört med NVP015-substanserna som är inriktade på andningskedjan i cellens energiproduktion.

Om mitokondriell myopati

Mitokondriell myopati är en grupp av neuromuskulära sjukdomar orsakade av medfödda skador på cellernas mitokondrier, de små energifabrikerna som finns i nästan alla kroppens celler. Några av de vanligaste mitokondriella myopatierna är Kearns-Sayre syndrom, MERRF syndrom (myoclonic epilepsy with ragged red fibers) och mitokondriell MELAS (mitochondrial encephalomyopathy with lactic acidosis and stroke-like episodes). Symptomen på mitokondriell myopati är muskelsvaghet, träningsintolerans och trötthet och är ofta förknippad med andra symptom på genetisk mitokondriell sjukdom såsom hjärtsvikt och rytmstörningar, demens, rörelsehinder, perioder med stroke, dövhet, blindhet, hängande ögonlock, begränsad ögonrörlighet, kräkningar och kramper. Sjukdomsgraden hos dessa symptom går från en allmänt tilltagande svaghet till dödsfall. Det finns ett stort medicinskt behov av nya och effektiva behandlingsalternativ för mitokondriell myopati.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.


biostockappenFå alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

appstoreknappgoogleplayknapp

 


Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev