Av de cancerläkemedel som godkändes globalt mellan 2003 och 2013 ökade majoriteten patienternas överlevnad, men en ny studie publicerad i JAMA Oncology den 29 december, visar att de terapeutiska fördelarna med dessa läkemedel varierar kraftigt. Även om innovation inom marknaden för cancerläkemedel har bidragit till förbättringar i tillgänglig terapi, så varierar de kliniska fördelarna kraftigt, och det kan enligt artikelförfattarna finnas anledning att ifrågasätta om effekten speglar läkemedlens verkliga effektivitet på ett exakt sätt. En tidigare publicerad artikel i samma tidskrift, menar att delar av orsaken till diskrepansen mellan kliniska resultat och verkligheten går att finna i vilka som faktiskt väljer att frivilligt delta i medicinska undersökningar.

Forskarna vid London School of Economics, Harvard Medical School, Massachusetts General Hospital, Boston samt Institute of Global Health Innovation vid Imperial College i London, har studerat 62 cancerläkemedel som godkänts i USA och Europa mellan år 2003 och 2013. Den observerade utökade överlevnaden kunde konstateras ligga på i genomsnitt cirka 3,5 månader. Men för nästan en tredjedel av dessa 62 läkemedel saknas tydliga bevis på att de ökar överlevnaden, jämfört med alternativa behandlingar.

– Våra resultat pekar på att nya cancerbehandlingar inte alltid ger patienterna större kliniska fördelar, eller lägre risk, jämfört med befintliga behandlingar, förklarar Dr Elias Mossialos vid London School of Economics.

Förhållandet mellan risk och nytta hos nya läkemedel är särskilt viktigt om människor är oroliga, till exempel om kostnaden för ett läkemedel skulle göra det svårt för en person att slutföra sin behandling, menar de. Artikeln i JAMA Oncology adresserar den ökande uppmärksamheten kring värdet av nya cancerläkemedel, men medan läkemedlens höga kostnader kan utgöra ett hinder för att få dem utskrivna, kan det ändå vara motiverat om behandlingen erbjuder stora fördelar, påpekar författarna.

Brist på otvetydiga data om läkemedlens fördelar och risker gör det svårt att bedöma deras värde
För de studerade 62 läkemedlen som ingick i studien, fann forskarna utvärderande data från England, Frankrike och Australien för 53 stycken av dessa, och nära 80 procent hade dragit slutsatser som förbättrad överlevnad, livskvalitet och säkerhet. Läkemedlen ökade den genomsnittliga överlevnaden – med eller utan återfall – med cirka 3,5 månader, jämfört med andra behandlingar som var tillgängliga under år 2003.

23 läkemedel var individuellt knutna till en ökad överlevnad på tre månader eller mer. 6 läkemedel ökade överlevnaden med mindre än tre månader, medan 8 stycken ökade överlevnaden med ett okänt antal dagar/månader. Men för 16 av dessa marknadsgodkända läkemedel fanns det inget som tydde på att det var bättre än alternativa behandlingar vad gäller förlängd överlevnad. De övergripande fördelarna i överlevnad skiljde sig åt, beroende på vilken typ av läkemedel det rörde sig om. Till exempel kunde man inte se någon ökad total överlevnad med förskrivna läkemedel mot sköldkörtelcancer, medan läkemedel för behandling av bröstcancer kunde kopplas till en genomsnittlig ökning på cirka 8,5 månader.

Tjugotvå av läkemedlen kunde kopplas till en förbättrad livskvalitet, men samtidigt kunde 24 hänföras till sämre patientsäkerhet, såsom biverkningar och svårigheter för patienten att tolerera behandlingen. Forskarna kommer nu att titta på nyare godkända läkemedel, och då även kopplat till kostnaden för varje enskilt läkemedel.

Vilka som deltar i de kliniska studierna kan påverka resultaten
Kliniska studier som nya cancerläkemedel genomgår för att få läkemedelsmyndigheternas godkännande, överdriver ofta hur effektiva behandlingarna kommer att vara i den verkliga världen. Det handlar dock inte om att studieresultaten är förvanskade eller att de inte stämmer överens med hur patienterna reagerar på läkemedlen, utan snarare om vilka patienter som väljer att delta i studierna. Deltagarna är oftare yngre, friskare, bättre utbildade och har bättre ekonomi än populationen som helhet inom sin sjukdomskategori. Detta snedvrider studieresultaten, menar artikelförfattarna i en annan artikel i JAMA Oncology, vilket vi har skrivit om förut: Cancerläkemedel är mer effektiva i kliniska studier än i verkligheten

Artikeln i JAMA Oncology (kräver inloggning)

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev