På Biotech Center i Göteborg sitter Toleranzia, som är verksamma inom autoimmuna sjukdomar med huvudfokus på nerv-muskelsjukdomen myastenia gravis, för vilken det idag saknas effektiva behandlingsalternativ. Toleranzia som grundades av forskare vid universitetet i Göteborg, har erhållit Orphan Drug Designation i USA och EU för sin plattformsteknologi som möjliggör utveckling av terapier som riktar sig mot sjukdomsorsaken – inte bara mot dess symptom. Tidigare i år möjliggjorde forskningsframsteg en ansökan om särläkemedelsstatus i USA, och idag offentliggjorde bolaget ett samarbete med brittiska Tecrea Ltd inom nanomedicin. Tillsammans med rapporterade positiva prekliniska resultat för bolagets tolerogen och stärkt patentskydd för teknologiplattformen pekar detta på en stark utveckling, trots att man tvingats skjuta på sin kliniska studie från 2017 till 2018 för att optimera tillverkningsprocessen av bolagets läkemedelskandidat.

Inom läkemedelsforskningen har det länge funnits en önskan att kunna framkalla tolerans i immunsystemet som en väg mot att behandla autoimmuna sjukdomar. Toleranzia har utvecklat en metod för induktion av immunologisk tolerans hos patienter, och driver ett huvudprojekt inriktat specifikt mot den autoimmuna nerv- och muskelsjukdomen myastinea gravis. Med de prekliniska data som uppnåtts menar bolaget att myastenia gravis-tolerogenet har potential att bli den första verkligt sjukdomsmodifierande behandlingen för patienter med myastenia gravis. Till skillnad från befintliga alternativ har Toleranzias behandling potential att kunna bota eller ge långvarig terapeutisk effekt.

Att Toleranzias läkemedelskandidat har visat potential att påverka själva sjukdomsorsaken, medför en högre marknadspotential där man som ”first mover” normalt sett kan få fördelar som följer av att vara först ut med en ny behandlingsterapi. Utöver myastenia gravis har Toleranzias plattformsteknologi utvärderats mot ytterligare tre indikationer – reumatoid artrit, multipel skleros och diabetes typ 1, där positiva behandlingseffekter enligt bolaget har uppnåtts i sjukdomsrelevanta djurmodeller.

Toleranzias toleransinducerande terapi är sjukdomsspecifik och påverkar endast den del av immunsystemet som är kopplad till den enskilda sjukdomen, medan övriga delar av immunförsvaret som är centrala för vår hälsa lämnas intakta, såsom förmågan att skydda mot infektionssjukdomar och förmågan att hindra cancerutveckling.

Samarbete inom nanomedicin
Idag 14 november meddelade Toleranzia att man ingått ett samarbetsavtal med Tecrea Ltd, ett Londonbaserat företag med en patenterad teknologi inom nanomedicin med potentiell tillämpning inom Toleranzias expertisområde. Avtalet ger bolaget möjlighet att exklusivt använda Tecreas teknologi för behandling inom myastenia gravis, huvudindikationen i Toleranzias pipeline. Bolaget avser nu att i samarbete med Tecrea framställa Nanocin, d.v.s. nanopartiklar med Toleranzias tolerogener, och utvärdera dessas egenskaper i djurmodeller för sjukdomen.

Nanomedicin har en mängd olika tillämpningsområden, däribland möjligheten att bygga in läkemedel i nanopartiklar för att förbättra behandlingen, och förhoppningen är att Tecreas teknologi kan optimera Toleranzias tolerogener med egenskaper som ökad stabilitet och skydd mot nedbrytning, effektiv cell-targeting och cellulärt upptag. Användandet av tolerogener i nanopartikel-formulering menar man dessutom kan resultera i att mängden protein som behövs för en effektiv behandling kan komma att minska avsevärt. Här framhåller bolaget den stora fördelen med Tecreas teknologi, exempelvis att de ämnen som används för att bygga nanopartikeln är välkända, samt att produktionen är enkel och dess säkerhet i människa är väldokumenterad för en rad tillämpningar.

Med andra ord kan man optimera doseringen och minska riskerna för biverkningar, vilket tillsammans med det stora behovet av ett fungerande läkemedel mot myastenia gravis kan komma att vara avgörande när berörda läkemedelsmyndigheter skall bedöma kandidaten i processen för ett marknadsgodkännande. Bolagets riktade terapier medför inte de negativa bieffekter som nuvarande ospecifika terapier ger på immunsystemet, och ett resultat av behandlingen är att det sjukdomsspecifika ämnet åter  uppfattas som ett kroppseget ämne och dess roll i kroppen normaliseras.

Ökat patentskydd och studiestart 2018 
Toleranzia kunde tidigare i år offentliggöra framgångsrika resultat från prekliniska studier. Dels visade två in-vivo farmakologiska studier som undersökte möjliga administreringsvägar och dos-respons för bolagets tolerogen, goda resultat. Dels kunde en translationell studie visa att majoriteten av patienterna med myastenia gravis reagerar på peptiden i Toleranzias läkemedelskandidat. Man har även kunnat bokföra ett väsentligt utökat patentskydd för sin tolerogen-plattform på nyhetskontot, och under början på hösten avslutades en valideringsprocess för ett Europapatent vilket landade i slutsatsen att man har ett fullgott patentskydd för huvudmarknaderna inom EU.

Så sent som i november erhöll bolaget också ett godkänt patent på den viktiga USA-marknaden som skyddar Toleranzias tolerogen-plattform för behandling av autoimmuna sjukdomar. I och med det är plattformsteknologin beviljad patentskydd till och med år 2032 i USA. Totalt sett har man således ett bra patentskydd på de två största marknaderna i världen. Dessa patentnyheter var välbehövliga då man dessförinnan tvingats skjuta upp sin kliniska studie från 2017 till 2018 för att optimera tillverkningsprocessen av bolagets läkemedelskandidat.

Samarbetet med Tecrea har dock, som en kompensation för den framflyttade studiestarten, möjligheten att bidra till ett fortsatt bra driv i kommunikationen av nyheter vid eventuella forskningsframsteg. Samtidigt har bolaget gjort bedömningen att kapitalet kommer räcka till och med sommaren 2017, för att därefter behöva stärkas i en ytterligare finansieringsrunda för att täcka kostnaden för att bedriva den kliniska studien. Att man redan nu flaggar för en eventuell nyemission är bra då det dämpar spekulationer och möjliggör en långsiktig investeringsstrategi för befintliga och kommande aktieägare.

Lovande effekt i nytt tolerogen banar väg för särläkemedelsstatus
Toleranzia har i samarbete med grekiska forskare tagit fram ett nytt tolerogen som visar signifikant minskning av sjukdomsutveckling och symptom och som, enligt bolaget, breddar möjligheterna att behandla myastenia gravis. I slutet på oktober ansökte man om särläkemedelsstatus till amerikanska Food and Drug Administration. Bolaget framhåller att potentialen därmed har ökat ytterligare för att säkra framtida partnerskap och licensaffärer.

Sammantaget ser utvecklingen för Toleranzia intressant ut, och utöver bakslaget med den framflyttade studiestarten, ligger en potentiell särläkemedelsstatus och utvecklingen av en ny klass läkemedel baserat på nanoteknologi, i korten. Detta borgar för att möjligheter finns till ett fortsatt bra nyhetsdriv under det kommande året.

Om Toleranzias teknologi
Toleranzias teknologi med tolerogener bygger på en proteinbaserad molekyl bestående av tre olika delar; en målsökande del, en toleransinducerande del och en sjukdomsspecifik del. Den första delen styr molekylen så att den når rätt celler i kroppen vari den andra delen inducerar tolerans mot det sjukdomsspecifika ämne som utgör den tredje delen.

Toleranzias tolerogen är enligt bolaget mycket flexibelt, där den sjukdomsspecifika delen kan anpassas för en rad olika autoimmuna sjukdomar. Utöver Toleranzias primära indikation, myastenia gravis, har Toleranzias terapi utvärderats mot ytterligare tre indikationer – positiva behandlingseffekter har uppnåtts i för människa relevanta djurmodeller av diabetes typ 1, reumatoid artrit och multipel skleros. Detta menar man validerar Toleranzias teknologi som en plattformsteknologi med bred applikationspotential för utveckling av nya terapier inom autoimmuna sjukdomar.

Myastenia gravistoleranzia2
Det råder ett stort otillfredsställt behov av nya och effektiva behandlingsalternativ mot denna relativt sällsynta autoimmuna nerv-muskelsjukdom som förekommer hos ca 200,000 människor i EU och USA och som leder till allvarlig muskelsvaghet och i många fall en svår livssituation för den drabbade patienten. Sjukdomen leder till en försämrad överföring av nervimpulser till muskulaturen till uttröttbarhet och muskelsvaghet, beroende på en immunattack riktad mot acetylcholinreceptorn (AchR) som är muskelns relästation och mottagare av signaler från nerven. När immunsystemet förstör AchR leder detta till en defekt neuromuskulär överföring av elektriska impulser och en efterföljande muskelsvaghet, som kan bli mycket allvarlig för patienten. Det finns som nämnts ovan idag ingen behandling som riktas in mot dess grundläggande orsaker, utan alla behandling inklusive komplicerade kirurgiska ingrepp är helt inriktade på att avlägsna symptomen, med begränsad effektivitet och risk för biverkningar. Toleranzias plattformsteknologi innefattar ett myastenia gravis-tolerogen som är anpassat att innehålla T-cellspeptider från AChR, typiska sjukdomsspecifika karakteristika för myastenia gravis.

Läs mer om Toleranzia på bolagets hemsida

 


biostockappenFå fler nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

appstoreknappgoogleplayknapp

 


Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev