A1M Pharma, som utvecklar diagnostik och behandling av havandeskapsförgiftning samt skydd mot njurskador vid cancerbehandling, släppte under fredagen sin rapport för det tredje kvartalet. Helt i linje med majoriteten av utvecklingsbolagen inom läkemedelsbranschen som befinner sig i tidig utvecklingsfas är den potentiella utväxlingen på investerat kapital hög, samtidigt som placeringshorisonten är långsiktig. Rapporten bjuder likafullt på en del godbitar som påminner om att A1M Pharma utvecklar en unik produkt med ett globalt adresserbart patientunderlag inom flera indikationer. Aktiviteterna i bolaget under det gångna året visar även att man oförtrutet arbetar vidare med förberedelserna för att närma sig klinisk fas.
Lundabaserade A1M Pharma bildades av forskare vid Lunds universitet och bolagiserade verksamheten 2008. Man har initialt fokuserat på att utveckla diagnostik och en ny behandling av havandeskapsförgiftning, som drabbar omkring 10 miljoner gravida kvinnor i världen. Omkring 76 000 mödrar och 500 000 spädbarn avlider varje år i sjukdomen, som är orsak till 15 procent av alla för tidiga förlossningar. A1M Pharmas läkemedelskandidat ROSGard har i flera prekliniska studier visat sig återställa nedsättningar av njurfunktionen som är en vanlig orsak av sjukdomen, genom att både skydda mot oxidativ stress och ha förmågan att reparera skadad vävnad.
Njurskador kan även uppstå vid större kirurgiska ingrepp och strålbehandlingar mot cancer, varför A1M Pharma även bedriver utveckling av behandling för dessa akuta njurskador. Bolagets första indikation inom detta område är njurskydd vid PRRT – en målsökande strålbehandling mot cancer – i syfte att möjliggöra utökad dosnivå och -frekvens, för att man på så sätt mer effektivt ska kunna bekämpa cancern. Över 12 miljoner människor drabbas varje år av akuta njurskador, som till följd av bristen på effektiva behandlingsterapier riskerar att bli permanenta.
Positiva testresultat
Under sommaren kunde A1M Pharma meddela positiva testresultat från genomförda stabilitetstester med bolagets läkemedelskandidat RMC-035 inför kommande prekliniska toxicitetsstudier. Kandidaten bytte sedermera namn till ett mer kommersiellt klingande namn som dessutom för invigda, tänkta framtida licenstagare av produkten, tydligt förknippar läkemedelskandidaten med verkningsmekanismen: ROSGard. Många av de skadliga ämnen som ger upphov till oxidativ stress vid flera allvarliga sjukdomstillstånd, såsom A1M Pharmas fokusområden havandeskapsförgiftning och akuta njurskador, kallas på engelska för ROS (reactive oxygen species) eller reaktiva syreföreningar på svenska. Med det strategiska namnskiftet gjorde bolaget bedömningen att det skulle vara enklare att marknadsföra produkten gentemot potentiella samarbetspartners, investerare och medier.
Patentgodkännande som täcker fler än 20 europeiska länder
Under det tredje kvartalet kunde man även kommunicera ett positivt förhandsbesked om ett kommande godkänt patent rörande behandling av mitokondrierelaterade sjukdomar från det europeiska patentverket EPO, gällande i fler än 20 europeiska länder. I samband med det framhöll man att mitokondriell medicin är ett område med både stora medicinska behov och betydande marknadspotential, varför patentet ses som viktigt för att skydda ett bredare användningsområde av proteinet A1M med en betydande framtida kommersiell utvecklingspotential.
Utvecklingen inom akuta njurskador och strålbehandling av cancer accelererar
I början på hösten tog en ny sjukdomsindikation plats i bolagets pipeline: njurskydd vid strålbehandling av cancer (PRRT) som första inriktning för arbetet mot akuta njurskador (AKI). Bolagets målsättning är att strålningsdoserna ska kunna ökas för att som en konskvens därav även snabbare kunna bekämpa cancern. Njurskydd vid strålbehandling av cancertumörer är en kostnadseffektiv väg framåt inom akuta njurskador, menar man inom bolaget, och genombrottspotentialen rör en hårt utsatt patientgrupp. En annan målsättning är att kunna nyttja synergieffekter av den parallellt pågående forskningen inom havandeskapsförgiftning, men även kontinuerligt utreda möjligheterna att lägga till fler strålbehandlingar vid cancerindikationer där marknadspotentialen är mycket högre. Som en övergripande strategi i affärsplanen ingår att identifiera potentiella samarbetspartners för den fortsatta utvecklingen av detta och andra projekt.
Ett av de viktiga samarbeten man har slutit är det med bolagets CRO-partner Research Toxicology Centre (RTC). I början av tredje kvartalet kunde man rapportera att man genomfört lyckade stabilitets- och kompatibilitetstester med ROSGard, vilka kommer följas av prekliniska toxicitetsstudier som ska genomföras i samarbete med just RTC. Med dessa positiva testresultat har man därmed minimerat risken för att stöta på problem under själva studierna, samtidigt som man kunnat konstatera god hanterbarhet i olika koncentrationer, vilket är viktigt inte minst inför starten av kliniska studier.
Nyckelrekryteringar ska stärka bolaget kompetens att ta läkemedelskandidaterna mot kliniska studier
A1m Pharma kommer öka sin närvaro på internationella scener framgent för att hålla branschen uppdaterad med bolagets framsteg, något som bland annat kommer göras på konferenser i bland annat San Francisco, New York och Köln. Samtidigt har man gjort tre strategiska rekryteringar som är viktiga för kontakter med regulatoriska myndigheter, vilket syftar till att etablera en effektiv strategi för att möta de regulatoriska kraven och på ett effektivt sätt kunna ta bolagets projekt närmare kliniska studier. De tre rekryteringarna gällde områdena Regulatory Affairs och CMC (Chemistry, Manufacturing and Control). CMS är en viktig del i kontakten med regulatoriska myndigheter och som bland annat omfattar frågor om produktion och kvalitetskontroll, med målet är att få studier och läkemedel godkända av regulatoriska myndigheter som Läkemedelsverket och European Medicines Agency (EMA). Förstärkningen med en resurs inom Regulatory affairs säkerställer samtidigt bolagets kompetens inom regulatoriska frågor inför kommande kliniska studier.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Få fler nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev