Det Malmöbaserade läkemedelsbolaget Aptahem har utvecklat en teknologi baserat på RNA-sekvenser som på kemisk väg klippts sönder för att skapa nya biomolekyler. Dessa patenterade aptamerer har visat sig både ha antiinflammatoriska egenskaper och kunna hämma koagulering utan tecken på den vanliga biverkningen blödningar, vilket kan få flera applikationsområden inom en rad globala sjukdomar, varav cancer och stroke är två. Forskningen är lovande och utvecklingsarbetet fortskrider planenligt, vilket framgår av bolagets kvartalsrapport som släpptes igår. 
Grunden i Aptahems utvecklingsverksamhet är aptamerer, ett slags biomolekyler som är baserade på patenterade RNA-sekvenser med en koaguleringshämmande effekt. Aptamererna hämmar de protein som ger upphov till blodproppar, som i sin tur leder till stroke som orsakar 30 procent av alla dödsfall i världen. Man har även kunnat visa att dessa aptamerer har potential att både hämma ytterligare koagulering, samt lösa upp redan bildade blodproppar.
Bolagets primära läkemedelskandidat Apta-1 har utöver stroke även potential att behandla och förebygga sjukdomar som orsakas av blockering av blodkärlen såsom hjärtsvikt, men skulle även kunna användas vid kirurgiska ingrepp, akutsjukvård samt vid sjukdomar som cancer där blod riskerar att koagulera. Vid sådana ingrepp övervakas patienten för att snabbt kunna motverka koagulering med blodproppshämmande medel. Även medicinsk behandling kan ge upphov till onormal koagulering. Detta sammantaget gör att man har en välunderbyggd adresserbar marknadspotential med ett globalt vård- och läkemedelsbehov.
Aptahems övergripande målsättning är dock att utveckla nya läkemedel för att behandla hjärt- och kärlsjukdomar, och i synnerhet stroke, med bättre biverkningsprofil än befintliga läkemedel.
Tre patenterade läkemedelskandidater i pipeline – fullt fokus på en
Aptahem har tre patenterade läkemedelskandidater varav fokus i dagsläget ligger på Apta-1, en substans mot blodproppar som kommit längst i utvecklingen och därmed också just nu får anses ha bäst potential att nå marknad. Bolagets prekliniska studier bl.a. i djurmodeller visar att Apta-1 motverkar bildning av blodproppar samtidigt som risken för blödningar uteblir.
Ökad blödningsrisk är en mycket allvarlig bieffekt som befintliga läkemedel mot blodproppar kan leda till, och eftersom patienter som har drabbats av blodpropp ofta måste få höga doser läkemedel innebär det en relativt hög risk för blödningar. Detta faktum har gjort att det finns en stor efterfrågan på läkemedel där denna specifika biverkan inte uppstår. Här har Apta-1 i teorin goda förutsättningar då läkemedlet inte ansamlas i kroppen, och trots att man enligt uppgift vid studier har ökat dosen 500 ggr över den tänkta, så har inga biverkningar kunnat påvisas.
Apta-1 skiljer sig tydligt från redan marknadsgodkända läkemedel
Apta-1 är en substans som baseras på enkelsträngade RNA-kedjor (ribonukleinsyra) vilka bildar stabila tredimensionella strukturer som i sin tur kan påverka vissa biologiska funktioner, som t.ex. blodets koagulation. Under året har Aptahem genomfört djurstudier vid laboratorier i Europa, Nordamerika och i Asien, och för några månader sedan kunde man visa att Apta-1 har en positiv påverkan på ett antal nyckelfaktorer relaterade till koagulationsprocessen, men även att Apta-1 tydligt skiljer sig från redan marknadsgodkända läkemedel.
Utvecklingsprogrammet för Apta-1 fortlöper enligt bolaget väl, och i gårdagens rapport konstateras att ett flertal kontrakterade utvecklingspartners har tillkommit under året. Man har exempelvis inlett ett omfattande samarbete med Nencki Institute of Experimental Biology i Warszawa, en forskningsinsitution som innehar den högsta rankningen för europeiska forskningsinstitut och som besitter en stor bredd inom molekylär neurobiologi. Detta gör dem enligt Aptahems vd Mikael Lindstam synnerligen lämpade att bland annat klarlägga de anti-inflammatoriska egenskaperna av Apta-1.
Väsentliga antiinflammatoriska egenskaper
Ett annat fokus är att fortsätta utforska de anti-inflammatoriska effekterna av läkemedlet, vilka man har kunnat verifiera i både in vitro och in vivo-studier.  I det senare fallet har dexametason använts som referensläkemedel, ett av de globalt mest föreskrivna läkemedlen mot inflammatoriska sjukdomstillstånd. De farmakologiska resultaten tyder på att Apta-1 har en fördelaktig verkningsprofil och tydligt skiljer sig från det jämförda läkemedlet genom att Apta-1 hämmar ett antal inflammatoriska faktorer. Man har även noterat en starkt stimulerande verkan på vissa delar av kroppens egna antiinflammatoriska respons.
Apta-1 delar vissa egenskaper med det marknadsledande läkemedlet Xarelto och ett annat av de mest använda, Heparin. Bolagets menar dock att deras kandidat har helt nya funktioner jämfört med dessa, och en av dessa är som tidigare nämnts frånvaron av biverkningar. En gynnsam biverkningsprofil kopplad till den verksamma substansen i ett läkemedel är en viktig konkurrensfaktor gentemot andra godkända läkemedel, samtidigt som det kan vara en avgörande faktor för att erhålla ett positivt besked efter ansökan om marknadstillstånd hos respektive marknads regulatoriska myndighet.
Nya sjukdomsindikationer kan tillkomma
Aptahem meddelar i rapporten också att man har intensifierat sitt proaktiva arbete för att finna samarbetspartners framförallt i USA och Europa, vilket är viktigt inför den fortsatta utvecklingen och framtida kommersialisering av bolagets läkemedelskandidat. Sannolikheten för att man lyckas attrahera några av de bolag som hittills har visat intresse för bolagets teknologi lär bli större ju fler välunderbyggda kliniska data kring Apta-1 som kan visas upp. Intressant är också att bolaget även framhåller att fler sjukdomsindikationer med ett kommersiellt värde kan tillkomma, vilka i så fall också lämpligast utvecklas vidare i samarbete med partners.
Läs en tidigare intervju med bolagets vd Mikael Lindstam här
 
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Få fler nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev