Home Nyheter Martin Austin om A1M Pharmas satsning på njurskydd vid cancerbehandling

Martin Austin om A1M Pharmas satsning på njurskydd vid cancerbehandling

Martin Austin om A1M Pharmas satsning på njurskydd vid cancerbehandling

19 september, 2016

Lundabaserade A1M Pharma är mest kända som en ledande aktör inom utveckling av läkemedel mot havandeskapsförgiftning. Bolaget driver dock även projekt inom akuta njurskador, vilket blev högaktuellt när det under veckan avslöjades att man nu valt en första inriktning för sin nyligen namngivna läkemedelskandidat ROSGard: njurskydd vid strålbehandling av cancer, eller PRRT (Peptide Receptor Radionuclide Therapy). Målet är att strålningsdosen ska kunna ökas samtidigt som njurarna skyddas från dess skadliga inverkan, för att uppnå en effektivare cancerbehandling. I och med beskedet gör bolaget ett spännande insteg på en viktig marknad med både stor ekonomisk potential och betydande värden för utsatta patientgrupper. BioStock vände sig till bolaget för en kommentar.
A1M utvecklar och kommersialiserar medicinska tillämpningar baserade på det kroppsegna proteinet A1M som har många olika funktioner i kroppen, bland annat som ett skydd mot fritt fosterhemoglobin vid havandeskapsförgiftning. Proteinet är även en antioxidant och radikalhämmare som kan skydda och reparera vävnader. A1M Pharma har kunnat visa på en stark potential inom ett flertal terapeutiska och diagnostiska användningsområden, bland annat med möjlighet att förebygga och lindra vissa av de skador som orsakas av syrebrist, oxidativ stress och inflammatoriska tillstånd.
Ökad strålningsdos ger snabbare behandling med njurskydd 
Vid PRRT-behandling  riktas ett radioaktivt ämne mot cancercellerna, vanligtvis hormonproducerande tumörer som snabbt sprider sig i magen och tarmarna. Samtidigt uppstår en förhöjd risk för allvarliga njursjukdomar då de radioaktiva isotoperna också hamnar i patientens njurar. A1M Pharmas avsikt är nu att genomföra studier där den egna läkemedelskandidaten ROSGard, tidigare benämnd RMC-035, sätts in hos patienter som genomgår PRRT med målsättningen att skydda njurarna. Detta menar man kommer leda till bättre möjligheter att öka strålningsdosen väsentligt, och/eller att utöka antalet behandlingar, för att både snabbare och mer kraftfullt bekämpa cancern.

Martin Austin, styrelseordförande och Business Development Director A1M Pharma.
Martin Austin, styrelseordförande och Business Development Director A1M Pharma.

Martin Austin, styrelseordförande och Business Development Director A1M Pharma, ni har som första inriktning inom AKI (Acute Kidney Injury) valt njurskydd vid strålbehandling av cancer. Vilka specifika cancerindikationer riktar sig PRRT-behandling vanligen mot?
– PRRT-strålbehandling utvecklades för att behandla så kallade neuroendokrina cancertumörer (NET). Dessa hormonproducerande cancertumörer uppkommer vanligtvis i mag-/tarmkanalen eller lungorna och kan sedan sprida sig i kroppen. Vid behandlingen används en peptid som binder vid tumörerna och ett radioaktivt ämne som bryter ner tumörerna. Den kombination som vi har tittat närmare på utgörs av en peptid av typen somatostatin som binder vid ca 50-60 procent av alla NET-tumörer, och Lutetium-177 som radioaktiv del. Det bedrivs löpande utveckling kring dessa komponenter för att utvidga användningsområdet av behandlingen.
Enkelt uttryckt hoppas ni med er läkemedelskandidat ROSGard, som ni nyligen ansökt om varumärkesskydd för i Europa, kunna skydda njurarna från att skadas av radioaktiva isotoper som hamnar i njurarna vid PRRT-behandling. Kan du förklara kort hur det fungerar?
– Det radioaktiva ämnet som används vid behandlingen hamnar slutligen i njurarna och dess strålning ger då upphov till allvarliga skadeverkningar i form av oxidativ stress. Genom att behandla patienten med ROSGard i samband med PRRT kan dess njurskyddande effekt reducera skadeverkningarna tills det radioaktiva ämnet lämnar kroppen på naturlig väg.
Ni menar att njurskydd vid PRRT-strålbehandling av cancertumörer har genombrottspotential och är en kostnadseffektiv väg framåt inom akuta njurskador. Kan du utveckla det resonemanget?
– Det stora problemet vid PRRT-behandling är strålningsdosen. Om vi kan reducera njurskadorna och möjliggöra starkare eller fler strålningsdoser tror vi att effekten kan förbättras i så stor utsträckning att det är relevant att tala om en genombrottsbehandling, en s.k. breakthrough therapy.
– Då njurskydd vid PRRT är en indikation med en mycket tydligt definierad patientgrupp är det möjligt att redan med en mindre studie tydligt visa på effekten av behandlingen. Det innebär en betydande kostnadsskillnad jämfört med om vi hade varit tvungna att tidigt genomföra omfattande studier med stora patientgrupper.
Vad är det som ligger till grund för att ni gör det här valet?
– Vi har utgått ifrån de tidigare studier som vi har genomfört med vår läkemedelskandidat och den samlade kunskapen vi har om A1M och dess verkningsmekanism samt den aktuella indikationen. Då den här typen av strålbehandling ger upphov till så kallade ROS-ämnen som skadar njurarna genom oxidativ stress ser vi mycket god potential då skydd mot dessa skadeverkningar utgör grunden för ROSGards naturliga funktion.

Ni hoppas kunna få en snabb handläggning av läkemedelsmyndigheterna i USA och EU. Vilka snabbspår är mest sannolika och vad talar för att ni kommer få det?
– Prioriterad status av olika typ erhålls av alla projekt som uppfyller vissa kriterier, så det är inte något som bara ges godtyckligt till vissa projekt. Då vi ser potential att väsentligen förbättra en befintlig behandling för en allvarlig indikation är status som genombrottsbehandling i USA relevant, samt även motsvarande status inom EU:s PRIME-program. Även särläkemedelsstatus är trolig, då indikationen ligger under det maximala antalet patienter i både USA och Europa. Sådan status ger 7 respektive 10 års marknadsexklusivitet efter lansering.
– Den primära fördelen för en kommersiell partner vid dessa utnämningar är kortare väg till marknad samt givetvis även marknadsexklusiviteten vid särläkemedelsstatus som också utgör en kommersiell fördel.
Ni söker nu aktivt en samarbetspartner för den fortsatta utvecklingen. Har valet av den här specifika inriktningen inom akuta njurskador påverkats på något sätt av diskussioner som förts eller förs med potentiella partners?
– Nej. Detta har vi kommit fram till när vi gått igenom olika applikationer inom akut njurskada i enlighet med de kriterier vi upprättat för att kunna välja rätt första indikation inom området.
Hur stort intresse finns det enligt din bedömning inom läkemedelsindustrin för en kandidat med ROSGards specifika verkningsmekanism och behandlingspotential? 
– Det finns intresse från aktörer inom utveckling av strålningsbehandlingar av den här typen, och jag förväntar mig att fler kommer att höra av sig. Det finns omkring 5-6 stora aktörer och samtliga bör vara seriöst intresserade. Vi kommer framöver att medverka vid konferenser där dessa aktörer finns representerade för att kunna diskutera eventuella samarbeten.
Avslutningsvis, akut njurskada i ett lite bredare perspektiv utgör en väldigt stor marknad ekonomiskt sett, hur ser era bedömningar av marknadspotentialen för ett läkemedel som skyddar njurarna vid PRRT-behandling ut?
– Antalet patienter som drabbas av NET är relativt begränsat, men indikationen är trots detta en signifikant marknad i sig. Och om vi kan utöka indikationen till mer vanligt förekommande strålningsbehandlingar ökar givetvis potentialen betydligt.
 – Det norska bolaget Algeta är en intressant referens när det gäller potentialen för målsökande cancerbehandling. De licensierade 2009 ut en läkemedelskandidat för behandling av prostatacancer till tyska Bayer för drygt 6 miljarder kronor, avslutar Martin Austin, styrelseordförande och Business Development Director A1M Pharma. 
AKI – ett område med stora medicinska behov och betydande ekonomisk potential
Akut njurskada drabbar oftast patienter som är inlagda på sjukhus, vilket innebär att förutsättningarna för att framgångsrikt ta hand om drabbade borde vara goda. I dagsläget existerar dock ingen tillfredställande behandlingsform och det medicinska behovet är därmed omfattande. Det i sin tur innebär också att den ekonomiska potentialen är mycket stor om ett fungerande läkemedel kan utvecklas.
Enligt en marknadsanalys från december 2014 som sammanställts av BioStocks analyspartner Monocl Strategy Services, är det potentiella marknadsvärdet för A1M Pharmas läkemedelskandidat mycket högt, bl.a. baserat på de enorma vårdkostnader akuta njurskador medför. Enligt rapporten drabbar akut njurskada i samband med sjukhusvistelse omkring 2 miljoner människor i USA, Europa och Japan varje år, och siffran stiger successivt över tid. Enbart i Storbritannien uppskattas kostnaderna som är hänförliga till akut njurskada överstiga den totala kostnaden för bröst- lung- och hudcancer, och marknaden enbart i USA bedöms vara värd nära 50 miljarder kronor per år.
Ansökan inlämnad om varumärkesskydd för ROSGard (RMC-035)
A1M Pharma lämnade den 9 september in en ansökan om varumärkesskydd i Europa för det kommersiella namnet ROSGard (av Reactive Oxygen Species eller reaktiva syreradikaler). Eftersom A1M, eller alfa-1 microglobulin är ett kroppseget protein går det inte att patentera som substans eller som läkemedel, och då substanspatent generellt sett ger ett starkare skydd än metodpatent, har A1M Pharma utvecklat RMC-035 utifrån A1M. Man har lyckats ta fram en läkemedelskandidat som har visat minst lika bra effekt som den ursprungliga kandidaten, och som dessutom har en förbättrad stabilitet i samband med användning och är lättare att tillverka i stor skala. Namnet ROSGard valdes som varumärkte då det tydligare förknippar läkemedelskandidaten med dess verkningsmekanism med möjlighet att förtydliga kommunikationen gentemot potentiella samarbetspartners och investerare inför en kommande marknadslansering.
Läs också: BioStocks analys (del 4 om njurskador) av A1M Pharma
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.


biostockappenFå fler nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!
appstoreknapp
googleplayknapp


Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev