FN-rapport om läkemedelspriser väcker starka känslor
Förra året fick en expertpanel i uppdrag av FNs generalsekreterare att undersöka möjligheterna för hur man kan adressera världens stora hälsoproblem. Nu har rapporten släppts, och den stora boven i dramat för varför fler livsviktiga läkemedel inte når de som behöver dem, menar experterna, är läkemedelsbolagens snäva syn på forskning och utveckling kopplat till höga läkemedelspriser. Världshandelsorganisationen (WTO) uppmanas därför i rapporten att separera dessa entiteter från varandra för att undvika överprissättning. Rapporten har inte oväntat redan fått både ris och ros från olika läger.
FN:s expertpanels 70-sidiga rapport syftar till att utröna hur världens stora hälsoproblem kan tacklas, något som har blivit alltmer angeläget de senaste åren efter rapporter om utbrott av virussjukdomar som Ebola, Zika och en allt mer alarmerande antibiotikaresistens. Panelen fastslår att det är viktigt att världens regeringar ökar sina investeringar i läkemedelsutveckling för att sänka utgifterna för läkemedlen som i slutändan betalas av individen, antingen genom skatter eller försäkringar, samtidigt som upphovsmännen får rimligt betalt. Expertpanelens främsta syndabock är de höga läkemedelspriserna, ett antagande som har uppmärksammats mycket på sistone då en del bolag har kritiserats hårt för sin prissättning, som exempelvis Mylan, Turing Pharmaceuticals och Valeant.
Rapporten pekar på behovet av billigare och mer tillgängliga livsviktiga läkemedel och vacciner i de fattigaste länderna, vilket skulle gagnas om inte prissättningen av läkemedel kopplades samman med de kostnader som läkemedelsbolagen menar sig ha haft för forskning och utveckling (FoU). Detta påstående tillbakavisas med kraft av läkemedelsbranschens största organisation, BIO, medan frivilligorganisationen Läkare utan gränser håller med.
Inskränkningar i patenträtten anmodas
Expertpanelen föreslår fler obligatoriska licenser som möjliggör produktion av en patenterad produkt eller process, utan samtycke av patentinnehavaren, samt att WTO tillåts vara mer flexibla med reglerna som stipuleras i TRIPS rörande immaterielrätt. TRIPS-avtalet är idag bindande för alla länder som är medlemmar i världshandelsorganisationen WTO och började gälla den 1 januari 1995. Avtalet innehåller bl.a. regler om upphovsrätt, varumärken, geografiska ursprungsbeteckningar, patent samt företagshemligheter.
Mer transparens efterfrågas
Expertpanelen uppmanar FN att inleda förhandlingar om en bindande FoU-konvention där kostnaderna för FoU inte längre kopplas till prissättningen för slutkonsumenten, för att främja god hälsa åt det stora flertalet. Därtill uppmanar rapporten till en högre grad av transparens kring den faktiska kostnaden för läkemedelsutveckling, då läkemedelsbolagen enligt panelen tar ut för hög premie jämfört med vad som faktiskt lagts på FoU. Man vill även att de verkliga kostnaderna som försäkringsbolag och regeringar lägger på läkemedlen skall bli offentliga. Inget av detta är något som branschen traditionellt sett brukar bejaka, trots att en hel del grundforskning möjliggörs genom statliga bidrag utan framtida ekonomiska motkrav.
Kritik mot att forskningsresultat inte delas med resten av forskarvärlden
Man framhåller även behovet av högre transparens när det gäller att dela med sig av studieresultat. Tusentals kliniska prövningar rapporterar enligt expertpanelen aldrig sina resultat, vilket gör att andra forskare och läkemedelsbolag inte kan ta del av essentiell information om tidigare misstag, få uppslag till nya innovativa lösningar samt undvika tidigare misstag. Uppropet riktas till regeringar, tillsynsmyndigheter och forskargrupper för snar implementering. Den här idén stöds av en lång rad organisationer, men, talande nog, av desto färre läkemedelsbolag.
Médecins Sans Frontières välkomnar rapporten
Médecins Sans Frontières (MSF) eller Läkare utan gränser, kallar rapporten för en milstolpe och en landvinning som bör implementeras snarast av FN och WHO, eftersom deras medicinska team ofta står utan läkemedel, vacciner och diagnostik i akuta situationer då att de har varit för dyra eller inte har gått att få tag på. Läkarnas frivilligorganisation framhåller att det nu behövs djärva, breda reformer samt mer öppenhet från läkemedelsbolagen och färre monopol som underminerar tillgången till överkomliga läkemedel och vacciner.
Läkemedelsbranschen sågar slutsatserna
Världens största branschorganisation representerandes bioteknikföretagen, Biotechnology Innovation Organization (BIO), kritiserar förslaget till inskränkningar i det starka immateriella skyddet, som de menar riskerar att leda till att den mycket kostsamma forskningen då aldrig kommer att äga rum, samt att rapporten anlägger ett alltför snävt fokus på FoU som de menar skulle vara skadligt att implementera på utvecklingen av nya läkemedel. Därtill menar man att expertpanelen inte tagit hänsyn till att immateriella rättigheter kanske inte ens borde ha stått i fokus, då 95 procent av alla viktiga läkemedel redan är generiska, d.v.s. att patenten har gått ut, samt att en tredjedel av världens befolkning trots detta faktum inte har tillgång till dessa läkemedelskopior. Därtill framhåller BIO att en stark immaterielrätt gynnar tillgången till nya läkemedel. Problemet, menar organisationen, ligger istället i olika regeringars infrastrukturpolitik, adekvat finansiering, bristande utbildning och skrivkunnighet, m.m.
Den amerikanska läkemedelslobbyn PhRMA är inte heller nöjda och menar att rapporten alltför snävt fokuserar på lösningar som inte erkänner och tar itu med komplexiteten i biofarmaceutisk FoU och det viktiga arbete som redan pågår för att främja tillgången till vård. Man drar slutsatsen att rapporten och dess rekommendationer därför inte bör leda till ytterligare behandling eller åtgärder från FN.
Är höga priser ett nödvändigt ont?
Idag är det inte längre bara de fattiga länderna som inte har råd med de läkemedel deras befolkningar behöver. Nya läkemedel för dödliga sjukdomar som hepatit C och cancer har lanserats på den globala marknaden till så höga priser att även de rikaste länderna i världen måste ransonera dem. Samtidigt skall man inte underskatta risken för att tvångslicenser, såsom FN-panelen nu föreslår, riskerar leda till att läkemedelsbolagen lägger ned forskningsprojekt som de vet adresserar globala behov, och istället satsar på mindre och mer specialiserade sjukdomar. Vid ett sådant scenario skulle sannolikt dessa läkemedel bli ännu dyrare för att täcka inkomstbortfall från de större, nedlagda läkemedelsprojekten.
Därtill kommer frågan om vilka regeringar som har råd att bekosta läkemedelsutveckling från ax till limpa. En beräkning från PriceWaterHouseCoopers anger att processen kan kosta allt från 200 miljoner dollar till upp emot 4,2 miljarder dollar.
Dyra specialläkemedel
GlaxoSmithClines genterapi Strimvelis som BioStock har skrivit om förut, är det första direkta botemedlet för en mycket sällsynt barnsjukdom, och dess prislapp på nära fem miljoner kronor gör den till en av de dyraste engångsbehandlingarna någonsin. Världens första godkända genterapi Glybera mot familial lipoprotein lipase deficiency (LPLD) kostar ca 8 miljoner kronor per behandling. Glybera har dock floppat försäljningsmässigt, det finns helt enkelt inte tillräckligt många som är beredda att betala. Intressant är dock att det Amsterdambaserade bolag, UniQure, som utvecklade läkemedlet, till stora delar baserade sin forskning på offentliga bidrag.
En annan kommande genterapi mot en extremt ovanligt ögonsjukdom utvecklas av Spark Therapeutics i Philadelphia. Läkemedlet fixar en defekt gen kopplat till sjukdomen, och även denna behandling ges en enda gång. Prislappen väntas landa på ca 500 000 dollar, per öga. För närvarande pågår ca 670 kliniska prövningar inom genterapi, varav 68 befinner sig i fas III. Detta har fått amerikanska opinionsbildarna Alliance for Regenerative Medicine att kräva snabbare beslut för hur dessa behandlingar skall betalas, då det nuvarande systemet inte fastställdes med dessa typer av produkter i åtanke. Likväl drog de tio största genterapibolagen in 2 miljarder dollar i riskkapital under 2015, så att det är en komplex ekvation med många variabler, råder det inget tvivel om.
WHOs lista över viktiga basläkemedel uppdateras vartannat år
Enligt WHO är viktiga basläkemedel de som uppfyller de högst prioriterade globala hälsobehoven. WHO:s förteckning över dessa läkemedel omfattar för närvarande 416 st för vuxna och 289 för barn. Problemet är dock att dessa läkemedel inte är tillgängliga för alla människor som behöver dem, främst tack vare det höga priset. Ta som exempel kronisk Hepatit C där ca 150 miljoner människor är drabbade, och där tidigare generiska läkemedel gav minimala terapeutiska fördelar men allvarliga biverkningar.
De nya läkemedlen emellertid, har få biverkningar och hög tolerans hos patienterna. De nyaste fem läkemedlen återinns också på WHO:s lista över viktiga läkemedel, men är alltså otillgängliga för de flesta som skulle behöva ta dem. Bland de sex dyraste läkemedlen i världen, är fyra Hepatit C-läkemedel. Listan toppas av Sovaldi och Harvoni som kostar uppåt 94 500 dollar per månad.
Läkemedelsturism nytt fenomen
Tar man sig däremot till Indien kan man hitta generikamedicin för 900 dollar per månad. Av den anledningen blomstrar ett fenomen kallat läkemedelsturism där reseföretag ordnar resor till exempelvis Indien där man kan hitta kopior på sitt läkemedel för bråkdel av kostnaden i t.ex. USA. Risken är dock att man får ett läkemedel som gör mer skada än nytta, beroende på tillverkare. Mylan, Cipla Ltd. och Natco Pharma Ltd tillverkar generiska versioner av Sovaldi som kan köpas i Indien, men läkemedlen måste tas på plats, åtminstone av amerikanska medborgare då återinförsel av läkemedel bryter mot amerikansk lag. Även om bolag som Gilead har tillåtit licenstillverkning av generika för Sovaldi i fattiga länder, så täcker det långt från alla länder där patienter väntar på behandling. En resa till Indien med läkarbesök, hotell och kostnader för reseagenter etc, kostar tusentals dollar, vilket i vissa länder motsvarar mer än en årslön.
Vem finansierar grundforskningen?
Många läkemedel börjar som en idé hos en universitetsforskare, en akademisk uppfinning som drivs fram i labbet. Forskningen finansieras till allra största delen genom bidrag från offentliga organ, och när den grundläggande forskningen ser tillräckligt lovande ut kan patentsökning och bolagisering bli aktuellt, medan andra säljer idén vidare till små biotechbolag. De större läkemedelsbolagen har givetvis egna forskarteam, men trenden har alltmer under årens lopp börjat gå emot att man istället för egen FoU väljer att köpa upp mindre biotechbolag med spjutspetskompetens och lovande läkemedelskandidater i pipeline.
För att återvända till Hepatit C och Sovaldi, så betalade Gilead 11 miljarder dollar för Pharmasset som utvecklade läkemedlet (och även efterföljaren Harvoni) från början, en fantastisk summa på alla mätare. Finansutskottet i amerikanska senaten gjorde dock senare en 18-månaders utredning som visade att kostnaden för läkemedlet, 1000 dollar per piller, inte återspeglade den faktiska kostnaden för FoU, inkluderat kostnaden Gilead haft för att köpa upp Pharmasset.
Att stater börjar ifrågasätta höga läkemedelskostnader är kanske inte så märkligt, givet att t.ex. USA under ett år ökade de offentliga utgifterna inom Medicare med 4,5 miljarder dollar enbart för läkemedel mot Hepatit C, en ökning med 15 gånger jämfört med året innan. Skillnaden var att under den tiden hade nya, dyra icke-generiska mediciner kommit på marknaden.
Kan FN-rapporten göra någon skillnad?
Frågan är nu hur FN väljer att adressera expertpanelens rapport, och hur stor chans man har att få med nyckelspelarna på sin sida. Att det finns starka incitament för att göra läkemedel tillgängliga för det stora flertalet i världen, råder det inget tvivel om. Att priserna belastar sjukvården i många länder, tvivlar nog ingen heller på. Frågan är om det finns trovärdiga sätt att inskränka patenträtten på. Små bolag som utvecklar livsviktiga läkemedel måste få betalt för sina innovationer. Fokus kommer troligen även fortsättningsvis att ligga på Big Pharma, som vanligen är de som tar nya läkemedel från fas III till marknadsgodkännande och kommersialisering, samt sätter prisnivåerna för de färdiga produkterna.
Läs FN-rapporten här
BIO:s kommentar på rapporten
Läkare Utan Gränsers kommentar
