Positiva resultat för Hansa Medical i fas II-studie
Hansa Medical kunde den 23 augusti presentera resultat från en pågående svensk fas II-studie med läkemedelskandidaten IdeS i sensitiserade njurtransplantationspatienter. Resultaten visar att behandling med IdeS är ett lämpligt sätt att uppnå snabb och effektiv desensitisering för att möjliggöra transplantation för immuniserade patienter, samt att IdeS har möjliggjort njurtransplantation för 10 av 10 inkluderade sensitiserade patienter. Fas II-studien förväntas slutföras under fjärde kvartalet 2016. BioStock kontaktade bolaget för att reda ut begreppen och få veta mer om Hansa Medicals verksamhet.
Studieresultaten presenterades vid en internationell konferens
Under en presentation vid International Congress of the Transplantation Society i Hong Kong under tisdagen avslöjade Professor Gunnar Tufveson att den pågående fas II-studien med läkemedelskandidaten IdeS, som ges till patienter före njurtransplantation, hade fallit väl ut. Professor Tufveson fastslog även i sin presentation att behandling med IdeS är ett lämpligt sätt att uppnå snabb och effektiv desensitisering för att möjliggöra transplantation för immuniserade patienter. Vidare framgår att behandling med IdeS resulterade i negativt korstest för samtliga patienter samt att ingen av transplantationerna var förenade med fördröjd njurfunktion.
Studien, som utförs vid Uppsala universitetssjukhus och Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge, utvärderar i första hand säkerhet och tolerabilitet för läkemedelskandidaten IdeS i sensitiserade njurtransplantationspatienter, baserat på de 10 patienter som behandlats med en engångsdos av läkemedelskandidaten före njurtransplantation. Sensitiserad innebär att patienten bär på betydande nivåer av HLA-antikroppar som utgör ett hinder för transplantation till följd av ökad risk för avstötning av inplanterat organ.
Studien syftar också till att identifiera en IdeS-dos som resulterar i nivåer av anti-HLA-antikroppar vilka är acceptabla för transplantation inom 24 timmar från dosering. Patienterna följs under sex månader efter transplantation för utvärdering med avseende på säkerhet och njurfunktion (läs pressmeddelandet här).
IdeS har potential inom flera sjukdomsindikationer
Bolagets främsta läkemedelskandidat i klinisk utveckling, IdeS, inaktiverar antikroppar och kan ha stor behandlingspotential inom transplantation och ovanliga autoimmuna sjukdomar, där defekter i immunsystemet gör att det angriper kroppsegna vävnader. IdeS har enligt bolaget behandlingspotential inom transplantation och ett stort antal autoimmuna sjukdomar där det idag saknas tillräckligt effektiva behandlingsmetoder. Vidare har Bolaget utvecklat HBP, en marknadslanserad biomarkör för diagnos och prediktion av svår sepsis, en diagnostiserad eller misstänkt infektion i kombination med att patienten befinner sig i ett livshotande systeminflammatoriskt tillstånd. Bolaget bedriver även preklinisk forskning kring EndoS, ett bakteriellt antikroppsmodulerande enzym som i prekliniska modeller visat effekt mot autoimmuna sjukdomar som bl.a. artros och multipel skleros (MS).
Göran Arvidson, vd i Hansa Medical AB (publ), ert bolag grundades år 2007 efter att enzymet IdeS terapeutiska potential upptäcktes och därpå patenterades. Nio år har nu passerat och Hansa Medical värderas av marknaden till drygt 2,3 miljarder kronor. Vilka händelser i bolagets historia har varit mest avgörande för att bolaget befinner sig där det är idag?
– Då skulle jag specifikt vilja lyfta fram fem händelser: Först av allt forskningsupptäckten att IdeS specifikt och effektivt inaktiverar sjukdomsalstrande IgG antikroppar i prekliniska modeller, som utgör startpunkten för utvecklingen av dagens Hansa Medical.
– För det andra: att vi har visat att IdeS kan vara både säkert och effektivt i människor är mycket centrala händelser för bolagets utveckling. I januari 2014 kunde vi konstatera att IdeS har god effekt och tolereras väl med fördelaktig säkerhetsprofil i vår framgångsrikt genomförda fas I studie som omfattade 29 friska försökspersoner. IdeS dramatiska IgG-klyvande effekt är en mekanism som är relevant för en lång rad autoimmuna sjukdomar samt olika subindikationer inom transplantation.
– Den tredje händelsen är att vi i augusti 2014 för första gången visade att IdeS-behandling kunde möjliggöra en njurtransplantation för en sensitiserad patient. Patienten heter Tommy, och han är idag tillbaka i arbete och skickar vykort till transplantationskliniken från de många resmål som han tidigare inte kunde besöka på grund av behovet av regelbunden dialysbehandling.
– För det fjärde: I juni 2016 kunde vi meddela att samtliga 10 patienter har desensitiserats framgångsrikt med IdeS i en amerikanska studie, samt sist men inte minst, att vi den 23 augusti 2016 även kunde meddela att 10 av 10 patienter har desensitiserats framgångsrikt med IdeS i vår motsvarande svenska studie.
IdeS är ett bakteriellt enzym som mycket specifikt inaktiverar och klyver IgG-antikroppar, en egenskap ni använder för att möjliggöra transplantation för patienter som idag är hänvisade till i första hand mångårig behandling i dialys. Kan du förklara i enkla termer hur det går till?
– IdeS har utvecklats under många tusen år av bakterien S. pyogenes, för att specifikt inaktivera IgG antikroppar. Eftersom det finns en lång rad autoimmuna sjukdomar och subindikationer inom transplantation där IgG antikroppar har visats spela en viktig roll vid sjukdomsutvecklingen, drog vi slutsatsen att IdeS skulle kunna utgöra ett effektivt och precist vapen i de kliniska situationer då man snabbt behöver inaktivera patogena IgG antikroppar. Idag används något som kallas plasmaferes i viss utstäckning för att på ett dialysliknande sätt akut rensa bort IgG antikroppar från cirkulationen. En dos med IdeS inaktiverar i princip samtliga IgG antikroppar inom några timmar, en effekt och snabbhet som inte är möjlig att uppbåda med plasmaferes.
– Sensitiserade njurtransplantationspatienter är patienter med kronisk njursvikt som behandlas med dialys men som egentligen behöver en njurtransplantation för att överleva på sikt. De är dock problematiska att transplantera då de bär på så kallade anti-HLA antikroppar. Dessa antikroppar, som är av IgG typ, kan inleda akut avstötning vid transplantation och det är därför viktigt att effektivt och snabbt avlägsna dessa antikroppar omedelbart före en transplantation. I regel får dessa HLA-sensitiserade patienter tillbringa längre tid på transplantationsväntelistorna och tusentals patienter kan inte transplanteras överhuvudtaget. 8-års överlevnaden för sensitiserade patienter i dialys är endast 40 procent till följd av de kardiovaskulära komplikationer som dialys medför. En dos IdeS i samband med transplantationen tar bort antikropparna och möjliggör därmed transplantation. Situationen är analog vid transplantation av andra organ såsom lunga och hjärta.
Utöver den svenska fas II-studien pågår ytterligare två kliniska studier med IdeS i sensitiserade patienter med betydelse för framtida marknadsgodkännande i EU och USA, vad kan du berätta om dessa studier och hur viktiga är de för Hansa Medical?
– Utöver vår svenska fas II-studie pågår även två studier i USA. En studie som leds av Dr Stan Jordan vid Cedars-Sinai Medical Center i Los Angeles samt en fullt ut Hansa Medical-sponsrad studie i behandlingsresistenta högsensitiserade patienter kallad Highdes. I studien vid Cedars-Sinai kombinerar Dr Jordan IdeS med B-cells hämmaren rituximab samt intravenöst gammaglobulin. I vår pågående svenska studie används endast IdeS för desensitisering. Genom att kombinera resultat från dessa något olika studier, får vi kunskap för ett optimalt desensitiseringsprotokoll till vår nyligen påbörjade Highdes-studie.
– Resultat från Highdes-studien kan potentiellt utgöra grunden för en ansökan till FDA om tillåtelse att kommersialisera IdeS i USA. Vi arbetar också på att utöka Highdes-studien till europeiska kliniker vilket potenteillt även skulle kunna möjliggöra marknadsgodkännande av IdeS för den europeiska marknaden. Till Highdes-studien rekryteras patienter där tidigare försök med desensitisering inför transplantation har misslyckats, eller där tillgängliga metoder för desensitisering bedöms som otillräckliga.
I noteringsprospektet från oktober 2015 skriver ni att bolagets finansiella mål är att nå ett positivt rörelseresultat och kassaflöde på helårsbasis, vilket beräknas kunna ske omkring 2020. Förutsätter det att kommande fas III-studier faller väl ut, och är affärsmodellen att utföra dessa kommande studier i partnerskap med större läkemedelsbolag?
– Ja, det förutsätter att vi lyckas med vår Highdes-studie. Highdes-studien är en enarmad fas II-studie med cirka 20 patienter som, om resultaten är övertygande, kan komma att vara tillräckligt för en registrering. Vår målsättning är att lansera IdeS i egen regi.
Förra året var händelserikt för Hansa Medical. Bland annat visade nya rön publicerade i Critical Care Medicine att kvantifiering av bolagets biomarkör HBP har potential att bli en användbar diagnostikmetod för att förutse svår sepsis vid akutkliniker och infektionskliniker. Sepsis räknas som det enskilt mest kostsamma sjukdomstillståndet inom det amerikanska sjukvårdssystemet (20,3 miljarder USD årligen) och marknaden för att förutse svår sepsis vid akutkliniker uppskattas till tre miljoner analyser enbart i USA och Europa per år.
Hur stor andel av sepsismarknaden räknar ni med att kunna ta med er biomarkör HBP, och hur ser tidsplanen ut för att uppnå dessa mål?
– Den kliniska och kommersiella potentialen för nya metoder att förhindra utveckling av svår sepsis är enorm. Studien med HBP som publicerades i Critical Care Medicine visar att HBP är en betydligt bättre biomarkör för prediktion (förutseende) av svår sepsis än någon av de biomarkörer som finns tillgängliga idag för prediktion av svår sepsis. HBP-kvantifiering skulle kunna utgöra ett viktigt beslutsstöd till läkare vid akutkliniker och infektionskliniker tillsammans med kliniska symptom, för att prioritera patienter och för att sätta in rätt behandling i tillräckligt god tid.
– HBP är exklusivt utlicensierat till Axis-Shield Diagnostics, ett dotterbolag i den större diagnostikkoncernen Alere Inc. (NYSE:ALR). Axis-Shield genomför i dagsläget kompletterande kliniska studier för att bekräfta resultaten som publicerades i Critical Care Medicine i andra länder än Sverige. Studier bedrivs eller planeras ibland annat USA, Europa och Kina. Axis-Shield arbetar även på en snabbversion av HBP-kvantifiering som är planererad för lansering under 2016. De kompletterande kliniska studierna kan komma att rapporteras under 2017. Det är kombinationen av dessa utvecklingsaktiviteter: validering av kliniska resultat i fler patientkohorter samt lansering av snabbtest, som har potential att få fart på Axis-Shields försäljning av HBP-tester.
Ni har tidigare fastslagit att såväl investeringsbehovet som tidsramarna för att ta IdeS – som ni under 2015 erhöll särläkemedelsstatus för i USA – till marknadsgodkännande bedöms vara mindre än för ett traditionellt läkemedelsprojekt. På vilket sätt skiljer sig ert projekt från andra läkemedelsprojekt?
– Vi utvecklar primärt IdeS för behandling av ovanliga sjukdomstillstånd inom autoimmunitet och transplantation där behovet av nya behandlingsmetoder är stort. Vägen till marknadsgodkännande kan vara betydligt kortare för denna typ av läkemedel då vi överlag arbetar med små kliniska studier, ofta utan relevanta kontrollgrupper. Detta är det typiska tillvägagångssättet vid utveckling av särläkemedel, eller s.k. orphan drugs.
Om Hansa Medical AB
Hansa Medical är ett biopharmabolag med fokus på nya immunmodulerande enzymer. Huvudprojektet IdeS är ett enzym i klinisk utvecklingsfas som inaktiverar antikroppar och som har behandlingspotential inom transplantation och ovanliga autoimmuna sjukdomar. Övriga projekt fokuserar på utveckling av nya antikroppsmodulerande enzymer samt HBP-analys, en diagnostisk metod för prediktion (förutseende) av svår sepsis som finns på marknaden. Hansa Medical är baserat i Lund och bolagets aktie (ticker:HMED) är noterad på Nasdaq Stockholm.
Läs mer om Hansa Medical på bolagets hemsida som du hittar här.
Få fler nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!
