Behovet av nya behandlingar mot Alzheimers sjukdom är akut. År 2050 väntas antalet drabbade uppgå till över 100 miljoner, men trots intensiva ansträngningar under många år finns det fortfarande inget botemedel. Därför sjösätts nu EPAD, en stor EU-finansierad studie där läkemedelsföretag, forskningsinstitut och patientorganisationer kommer delta. Genom att samla en bred kompetens hoppas man att studien ska leda till effektivare behandlingsmetoder och läkemedel. 

Idag fokuserar forskningen alltmer på att i första hand förhindra uppkomsten av sjukdomen. Syftet med European Prevention of Alzheimer’s Dementia Consortium (EPAD) är att med en mer flexibel inställning till kliniska prövningar lyckas förebygga Alzheimers, och med hjälp av en ”adaptiv” studiedesign förhoppningsvis få fram bättre och snabbare resultat till en lägre kostnad.

Sjukdomstecknen kan observeras tidigt i livet
Betydande ansträngningar har lagts i sökandet efter ett botemedel mot Alzheimers. Man vet till exempel nu att tecknen på Alzheimers sjukdom kan spåras i hjärnan decennier innan de första symptomen visas. Forskare fokuserar därför alltmer på att hitta sätt att stoppa sjukdomen under denna pre-symptomatiska fas för att förhindra att den uppstår, eller åtminstone fördröja symptomen.

Ett stort nätverk av organisationer deltar i EPAD
Utifrån ett register med 24 000 personer som bygger på nationella och regionala data kommer nu 6000 personer som anses löpa hög risk att utveckla sjukdomen att genomgå initiala tester. Av dessa skall man sedan välja ut cirka 1 500 personer som kommer delta i kliniska studier.

I traditionella kliniska prövningar får hälften av deltagarna läkemedel medan resterande får placebo vilket är en kostsam och utdragen process. I adaptiva kliniska prövningar jämförs flera läkemedelskandidater samtidigt med varandra och med placebo. Därtill har forskarna friheten att anpassa provdesignen som svar på resultatet, vilket i denna studie innebär att om en kandidatmedicin verkar vara särskilt effektivt endast i vissa patientgrupper, kan läkemedlet företrädesvis ges till dessa för att bekräfta fynden. Dessutom kan nya läkemedelskandidater tillkomma, samtidigt som ineffektiva dito plockas ut ur studien. Slutligen tillåter denna approach också att man testar olika kombinationer av läkemedel.

Konceptet som sådant är visserligen ingen helt ny idé, men det har inte testats på Alzheimers sjukdom. Tanken är att tidigt kunna avfärda ineffektiva läkemedel för att undvika att de havererar långt senare, i fas III. Man tror också att de kliniska prövningarna kommer kunna genomföras mer effektivt när prövningsställen sätts upp i ett nätverk över hela Europa. Från Sverige kommer Karolinska institutet att delta, och bland de privata aktörerna saknas inte namnkunniga bolag: Pfizer, Lilly, Novartis, Janssen, Sanofi samt en rad välrenommerade forskningsinstitut och universitet deltar.

Något som är mer unikt med denna studie, är att alla data som samlats in från de kliniska prövningarna kommer att göras tillgängliga för allmänheten samt för att hjälpa forskare att förbättra förståelsen kring pre-demensfasen av Alzheimers sjukdom.

Ytterst är förhoppningen att projektet kommer att vitalisera utvecklingen av behandlingen för en av de mest utmanande sjukdomarna hos en alltmer åldrande befolkning.

Om demens och Alzheimers sjukdom
Alzheimer är en av våra stora folksjukdomar som står för ca 60 procent av samtliga fall av demens i Sverige. Idag lider omkring 160 000 svenskar någon slags demenssjukdom och antalet väntas fortsätta öka till det dubbla år 2030.

Sjukdomen gör att hjärnvävnad gradvis förstörs då nervceller börjar förtvina och dö i onormal omfattning. Hela storhjärnan drabbas men framför allt hjäss- och tinningloberna. Sjukdomsförloppet sker vanligen under fyra till tio år, i vissa fall ännu längre och förloppet går inte att hejda.

Demens drabbar främst äldre personer med symtom som minnesförlust, förvirring, kommunikationssvårigheter, personlighetsförändringar och problem att utföra enkla vardagliga göromål. Oro och ångest är vanliga symptom och hallucinationer, vanföreställningar och beteendeförändringar tillhör sjukdomsbilden. I slutfasen tillkommer grava kroppsliga symptom.

Enligt Världshälsoorganisationen (WHO), lider uppskattningsvis 36 miljoner människor i världen av demens, och år 2050 väntas denna siffra öka till 115 miljoner. Demens är en progressiv sjukdom som för närvarande inte har något botemedel, och Alzheimers innebär en enorm börda för anhöriga, vårdare och hälso- och sjukvårdssystem. De totala årliga kostnaderna för Alzheimers sjukdom uppskattas till cirka 515 miljarder Euro.

Om man kan försena insjuknandet med fem år så skulle man teoretiskt kunna minska antalet Alzheimerpatienter med 50 procent. De senaste tjugo åren har dock varit en lång räcka av forskningsmässiga besvikelser, då cirka 200 studier inte har lett till några betydande framsteg, varför EPAD av förklarliga skäl har extra höga förväntningar på detta paneuropeiska projekt.

Läs mer på ep-ad.org.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev