Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat BrainCools produkt The Cooral System en så kallad EAP-process, Expedited Access Pathway Program, inklusive priority review. Det innebär ett snabbspår i den regulatoriska processen som ger BrainCool chans att nå ett tidigare marknadsgodkännande för produkten i USA. Beslutet är en viktig milstolpe som även kan öka intresset för bolagets produkt hos potentiella samarbetspartners. 

Kortare väg till marknadsgodkännande
I FDAs beslut ingår även att man ger Cooral System s.k. priority review, en status som kan ges nya behandlingar som medför en betydande förbättring med avseende på säkerhet eller effektivitet jämfört med existerande behandling. Det innebär också att FDA har ett engagemang i processen på ledningsnivå och att myndigheten bidrar med särskilda resurser som t.ex. en dedikerad projektansvarig. Allt med målsättningen att ett godkännande ska ta högst sex månader, att jämföra med de minst tio månader standardproceduren normalt tar. En brasklapp är dock att tidsramarna för godkännande alltid i viss mån är beroende av den aktuella arbetsbelastningen på myndigheten.

Oral mukosit – ett livshotande tillstånd
The Cooral System är utvecklat för att motverka uppkomsten av oral mukosit (OM), ett smärtsamt tillstånd som drabbar och dramatiskt försämrar livskvalitén hos cancerpatienter som får svårigheter att äta, dricka, svälja och tala. Tillståndet är en ovälkommen bieffekt av cellgifts- och strålningsbehandling och symptomen är ofta så svåra att cancerbehandlingen måste avbrytas tillfälligt eller i värsta fall till och med avslutas i förtid.

EAP ovanligt snabbspår
Att nya medicintekniska produkter beviljas EAP är relativt ovanligt, och såvitt BioStock erfar är det första gången som ett svenskt medicinteknikbolag beviljats en EAP med priority review, det mest förmånliga snabbspåret för medical device-produkter. Det är samtidigt en bekräftelse på att oral mukosit är en högt prioriterad indikation på de amerikanska myndigheternas agenda, då tillståndet dels leder till enormt lidande hos de drabbade patienterna, dels genererar stora vårdkostnader för samhället. Enligt uppgifter från BrainCool ersätter det amerikanska sjukförsäkringssystemet Medicare upp till 40.000 USD per patient i reimbursement för behandling av oral mukosit.

– Detta understryker ytterligare det stora medicinska värdet av vår produkt och utgör en mycket positiv signal till övriga marknaders regulatoriska myndigheter, samt till potentiella samarbetspartners och kunder, kommenterade Martin Waleij, vd BrainCool i ett pressmedelande från bolaget under måndagen.

BioStocks kommentar: I början av mars uppmärksammade vi att det amerikanska bioteknikbolaget Galera Therapeutics beviljats s.k. fast track designation för sin läkemedelskandidat GC4419 mot oral mukosit hos patienter med huvud- och nackcancer. Vi drog då också slutsatsen att FDAs beslut att prioritera ett symptomlindrande preparat talade till BrainCools fördel. Till skillnad från GC4419, samt de befintliga symptombehandlande preparat som finns på marknaden i dagsläget, siktar BrainCool på att helt motverka uppkomsten av oral mukosit – oavsett vilken typ av cancer som orsakar den – genom kylning med Cooral System.

En halv miljon cancerpatienter  drabbas av oral mukosit varje år enbart i USA, enligt National Institutes of Health. Det medicinska behovet är således betydande och patientunderlaget växer dessutom – i takt med att antalet cancerpatienter fortsätter att öka blir även marknaden för behandling av oral mukosit större. Den totala potentiella marknaden för The Cooral System är dock betydligt större än dagens befintliga patientunderlag, då man från BrainCools sida menar att samtliga cancerpatienter i de behandlingsgrupper som löper ökad risk för OM, t.ex. vid cellgifts- och strålhuvud- och nackcancer där över 80 procent av patienterna drabbas, kommer att behöva kylas i förebyggande syfte.

The Cooral System utvärderas för närvarande i en svensk klinisk studie, och det faktum att FDA nu gett BrainCools produkt hög prioritet, i kombination med att man tidigare har gett indikationer om att den svenska OM-studien kan komma att ligga till grund för ett marknadsgodkännande i USA, talar definitivt för att intresset från eventuella samarbetspartners kan öka. Det lär heller inte inverka negativt på BrainCools förhandlingsläge i de samarbetsdiskussioner som enligt tidigare uppgifter från bolaget pågår.

Mer information om den regulatoriska processen för medicintekniska produkter finns på FDAs hemsida som du hittar här.

 

Texten är författad av BioStocks redaktion. Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.