BioStock analys: Cyxone
Multipel skleros uppstår när immunsystemet väljer att angripa kroppens egna nervtrådar
MS är, näst trauma, den mest frekventa orsaken till neurologisk funktionsnedsättning hos yngre vuxna. MS är vanligare i länder med kyligare klimat – som norra Europa, Nordamerika, Kanada och de södra delarna av Australien – samt är nästan dubbelt så vanligt hos kvinnor som hos män. I Sverige finns ca 18 000 människor med MS och ca 2,5 miljoner i hela världen är drabbade av MS, enligt Biogen (multipelskleros.nu).
MS är en kronisk, återkommande och progredierande autoimmun sjukdom som karaktäriseras av upprepade episoder av inflammation av nervvävnadens ytskikt (myelin). Inflammationen orsakas typiskt av att vita blodkroppar passerar och degraderar blod-hjärn-barriären vilket sedan följs av en nedbrytning av myelinet som spelar en viktig roll i nervsystemets signalöverföringar mellan hjärna, ryggmärg och resten av kroppen. Ärrbildningen (skleros) blockerar signalöverföringar och leder till de neurologiska problem som manifesteras som MS-symptom.
Tre huvudgrupper av MS-patienter
Även om sjukdomen kan ha mycket skiftande förlopp kan den i stora stora drag delas in i tre huvudgrupper; skovvis MS (känt som Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis, RRMS), sekundär progressiv förlöpande MS (känt som Secondary Progressive Multiple Sclerosis, SPMS) samt primär progressiv förlöpande MS (känt som Primary Progressive Multiple Sclerosis, PPMS).
Majoriteten (85-90 procent) av alla patienter insjuknar med skov (dvs RRMS-varianten) och har vanligtvis ett skovvist förlopp, under flera år, med återkommande perioder av försämrad neurologisk funktion som varar under dagar och veckor. Skovfrekvensen varierar kraftigt mellan individer men symptomen avtar som regel under sjukdomsförloppet och går så småningom helt eller delvis tillbaka och kliniskt är tillståndet stabilt mellan skoven.
Immunmodulerande behandling har visats reducera skovfrekvensen, vilket speglar den inflammatoriska aktiviteten under sjukdomen, från tidigare ca 1 skov per år till ca 1 skov var femte år. Hos en majoritet av RRMS-patienter övergår sjukdomen med tiden i sekundär progressiv MS, där symptomen gradvis försämras utan att detta kan förklaras av skov, medan en minoritet (10-15 procent) insjuknar redan från sjukdomsstart med progredierande försämring utan skov i primär progressiv MS.
Behandlingslandskapet förändras men jättarna dominerar
MS har länge varit lukrativt för marknadens mest etablerade spelare Biogen, Merck Serono, Bayer och Teva på grund av låg konkurrens och hög prissättning. Situationen kommer sannolikt nu delvis förändras för vissa av dessa bolag på grund av nya produktlanseringar, patentutgångar för flera stora produkter, generisk konkurrens och allmän prispress.
Dagens behandlingsalternativ syftar till att stabilisera patienter efter ett sjukdomsskov, förebygga nya skov, hantera symptom och förhindra/fördröja långsiktiga funktionsnedsättningar. I ett globalt perspektiv får majoriteten av alla RRMS-patienter sjukdomsmodulerande terapier som enda behandling eller i kombination med symptomatisk behandling, t.ex. terapier mot skakningar. Användningen av sjukdomsmodulerande terapier minskar signifikant för primär- och sekundär progressiva patienter eftersom antalet godkända produkter för dessa patientpopulationer är betydligt färre.
Betainterferon har sedan mitten av 1990-talet använts som sjukdomsbromsande behandling vid RRMS och har länge ansetts vara ett förstahandspreparat. De mest kända preparaten i denna klass är Avonex (Biogen), Rebif (Merck Serono/Pfizer), Betaseron (Bayer) och Extavia (Novartis) – där Biogen har säkrat marknadsandelen för Avonex trots att studier pekar mot att Rebif är mer effektiv. Biogen har nyligen även introducerat betainterferon-alternativet Plegridy vars doseringsfördelar tros stärka Biogens position ytterligare. Det näst bäst säljande MS-preparatet i första linjens behandling är för närvarande Teva/Takedas glatirameracetat Copaxone som ger ett likvärdigt behandlingsresultat som betainterferon men som – i motsats – inte är förknippad med utveckling av antikroppar mot läkemedlet.
För några år sedan introducerades tablettbehandlingen Gilenya (Novartis) som har visats ha en bättre sjukdomsbättrande effekt än betainterferon-behandling och nyligen har även Lemtrada (Genzyme/Sanofi), Tecfidera (Biogen) och Aubagio (Genzyme/Sanofi) tillkommit i behandlingsarsenalen. Tecfidera har – trots att dödsfall kopplade till den sällsynta virusinfektionen PML rapporterats – snabbt växt fram till att bli ett förstahandsalternativ bland orala preparat med en försäljning på över 3 miljarder USD. Bland andra linjens behandlingar tror många att Tysabri (Biogen) kommer att bli ett bästsäljande andrahandsalternativ för RRMS-patienter (med låg risk att utveckla PML) när tidigare behandlingar med betainterferon eller Copaxone har misslyckats.
Flera nya behandlingar ligger just nu hos myndigheterna för regulatorisk handläggning eller befinner sig i sen utvecklingsfas, vilket kan ändra behandlingsalgoritmen på sikt. Nämnvärda preparat inkluderar antikroppar från Biogen (Zinbryta) och Roche (ocrelizumab) som båda förväntas godkännas i år. Flertalet terapier som slår mot samma receptor som Gilenya (S1P-receptorer) utvecklas just nu i sen fas från Novartis (siponimod), Celgene (ozanimod) och Actelion (ponesimod). Utöver dessa håller marknadsanalytiker noga koll på AB Sciences terapi mastinib, Active Biotechs produkt Nerventra som numera utvecklas av Teva samt Allergans välkända preparat Botox, som allmänt kanske är mest känt för användning inom skönhetsingrepp men som också används för behandling av MS-sjuka patienter, för dess muskelavslappnande egenskaper.
Slutsats: Betydande marknadspotential om T20K kan positioneras som ett förstahandspreparat
Antalet prevalenta fall av MS i USA, Japan och de fem största länderna i EU (Tyskland, Frankrike, Italien, Spanien och Storbritannien) uppskattas av Datamonitor i år uppgå till strax under 600 000. Ungefär 64 procent av dessa är RRMS-patienter, medan resterande del har PPMS eller SPMS, och cirka 64.5 procent av dessa får just nu behandling i första linjen. Om vi utgår ifrån att T20Ks utvecklingsstrategi utformas för en patientpopulation av nydiagnostiserade, icke-behandlade RRMS-patienter kan således en teoretisk marknadsstorlek om strax under 250 000 patienter (600 000 x 0.64 x 0.645) antas existera just nu.
Mångmiljardmarknad väntar vid framgång
Biverkningsprofilerna av dagens behandlingar gör att dessa inte är godkända för samma typ av långtidsbehandling som Cyxone avser ta fram, vilket gör det svårt att bedöma möjliga prisnivåer. Storsäljande MS-preparat i första linjen kostar mellan 50-63 000 USD per år för betainterferon-preparat som Extavia och Avonex, 59 000 USD per år för Copaxone och 63-66 000 USD per år för orala preparat som Tecfidera och Gilenya. Baserat på endast läkemedelskostnaden för sjukdomsmodulerande preparat och antalet patienter, bör således ett teoretisk maximalvärde av marknaden för Cyxones avsedda patientpopulation vara mellan 12.5-16.5 miljarder USD per år. Detta kan jämföras med dagens bästsäljande behandlingar som år 2014 sålde för cirka 4.2 miljarder USD (Copaxone), 3.0 miljarder USD (Avonex), 2.9 miljarder USD (Tecfidera) och 2.5 miljarder USD (Gilenya).
Kvarstående utmaningar
Cyxone utvecklar en spännande produkt med en betydande marknadspotential om allt går enligt plan. För att veta hur stor potentialen för T20K är så återstår dock flera viktiga triggers. Det mest basala, men icke desto mindre viktiga, är att man lyckas tillverka en tillförlitlig batch av produkten som sedan kan visas vara effektiv och säker. Detta skall bevisas i en planerad djurstudie samt i det planerade toxikologi- och fullskaliga prekliniska utvecklingsprogrammet.
För att T20K ska kunna uppnå kommersiell framgång kommer även produktens gynnsamma biverkningsprofil och dess förmåga att fördröja alternativt reducera skov att behöva påvisas i patientstudier. Viktiga faktorer som väger in är även de hälsoekonomiska fördelar som kan påvisas, t.ex. reducerat behov av andra terapier, minskad funktionsnedsättning samt minskning av andra samhällskostnader. Samma faktorer kommer sannolikt att bli viktiga för att Cyxone ska kunna sluta en fördelaktig affär vid förhandling med en strategisk samarbetspartner.
Läs mer om Cyxone på bolagets hemsida som du hittar här.
Disclaimer – uppdragsanalys
Detta är en uppdragsanalys utförd av BioStock i samarbete med vår analyspartner Monocl Strategy Services. BioStocks ersättning för uppdragsanalysen har bestämts på förhand och ersättningen är oavhängig från det innehåll som presenteras i analysen. BioStocks analytiker äger inga aktier i Cyxone. Informationen i denna analys baseras på vad BioStock bedömer som tillförlitliga källor. BioStock kan dock inte garantera informationens riktighet. Analysen grundas på en sammanvägd bedömning av bolagets historiska och nuvarande verksamhet och information är hämtad från tidigare genomförd basanalys samt Bolagets senaste finansiella rapporter och nyhetsflöde. Analysen innehåller subjektiva bedömningar om framtiden vilket skall anses medföra osäkerhet. Innehållet skall ej betraktas som en rekommendation eller uppmaning att investera i det analyserade bolaget. BioStock kan ej garantera att de slutsatser som presenteras i analysen kommer att uppfyllas. BioStock kan ej hållas ansvariga för vare sig direkta eller indirekta skador som orsakats av beslut fattade på grundval av information i denna analys. BioStock står ej under Finansinspektionens tillsyn och behöver därmed ej följa de regler som annars gäller för analysföretag som står under Finansinspektionens tillsyn.
Få analyser och nyheter direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!
