Home Nyheter Saniona inleder klinisk fas IIa-studie efter myndighetsgodkännande

Saniona inleder klinisk fas IIa-studie efter myndighetsgodkännande

Saniona inleder klinisk fas IIa-studie efter myndighetsgodkännande

20 mars, 2017

I höstas lämnade Saniona in en ansökan om klinisk prövning i Tjeckien och Ungern för att under första halvåret 2017 genomföra en fas IIa-studie med läkemedelskandidaten Tesomet på patienter med Prader-Willis syndrom (PWS), en genetisk störning som ofta orsakar livshotande övervikt. Saniona delgav då också sina planer på att ansöka om särläkemedelsstatus för indikationen hos både EMA och FDA. Idag meddelar Saniona att de regulatoriska myndigheterna i berörda länder har godkänt bolagets ansökan om klinisk prövning. Bolaget har även träffat den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) för vetenskaplig rådgivning och samarbetar nu med ett internationellt konsortium för att främja kliniska studier på sjukdomen. Baserat på dessa interaktioner har Saniona beslutat att inkludera ytterligare kliniska endpoints i den planerade fas IIa-studien, som förväntas inledas under andra kvartalet 2017.
Målen för fas IIa-studien är att utvärdera Tesomets effekt, tolerabilitet, säkerhet och farmakokenetik på patienter med PWS. Vi uppfattade EMA:s Vetenskapliga Rådgivning som både hjälpsam och konstruktiv och anser att många av de frågor och kliniska aspekter som diskuterades kan antingen hanteras i den planerade fas IIa-studien eller i våra framtida kliniska studier på dessa patienter, skriver bolaget i ett pressmeddelande nu under morgonen.
Saniona har mottagit vetenskaplig rådgivning från EMA i en rad olika frågor och kliniska aspekter i utvecklingen av Tesomet för patienter med PWS. Den vetenskapliga rådgivningen ges i dialogmöten som arrangeras av EMA. Saniona samarbetar även med Prader-Willi Syndrome Clinical Trial Consortium, som samordnas av The Foundation for Prader-Willi Research, ett konsortium beståendes av intressenter från läkemedelsindustrin, akademin och patientorganisationer. Konsortiet ger stöd till forskare och en rad andra aktiviteter på området, vilket inkluderar utveckling av nya och meningsfulla kliniska endpoints för att ta itu med ouppfyllda medicinska behov hos PWS. Som ett exempel på detta samarbete har ett nytt verktyg, ett frågeformulär, utvecklats och validerats för bedömning av förändringar i hyperphagic beteende (dvs. okontrollerbar och omättlig aptit) hos PWS-patienter, en kritisk fråga i deras liv. Saniona har nu fått tillåtelse att använda detta frågeformulär i kliniska studier, och förhoppningen är att det kommer att ge viktiga insikter om Tesomets effekt på ätbeteendet hos patienter med PWS. Detta har lett till att bolaget har lämnat in en mindre ändring av sin befintliga ansökan om kliniska prövningar i Tjeckien och Ungern.
Marknaden växer kraftigt
Marknadsvärdet för Prader-Willis Syndrom (PWS) enbart på den amerikanska marknaden är ca 20 miljarder kronor årligen. Samtidigt väntas antalet kraftigt överviktiga i USA öka med 42 procent fram till år 2030, vilket totalt kommer belasta samhället med 4950 miljarder kr i kostnader. Den eskalerande överviktsepidemin utgör således ett växande marknadsunderlag för Sanionas fetmarelaterade läkemedelskandidater, inte minst för PWS där det idag helt saknas behandlingsalternativ.

»Vi är mycket nöjda med myndigheternas godkännande och ser fram emot att inleda vår första studie på patienter med PWS – en allvarlig ärftlig sjukdom som idag saknar behandling. Baserat på verkningsmekanismerna, tror vi att Tesomet skulle kunna innebära väsentliga fördelar för dessa patienter« – Jørgen Drejer, vd Saniona

Typ 2-diabetes och fetma
Saniona utvecklar även Tesomet som behandling mot typ 2-diabetes, en sjukdomsindikation där bolagets vvd och CFO Thomas Feldthus i en tidigare intervju har sagt att läkemedelskandidaten kan “förändra allt” rörande behandlingar för denna patientgrupp. I början på året kunde Saniona också meddela positiva topline-resultat från sin fas IIa-studie i typ 2-diabetes. Den verksamma substansen (tesofensine) kommer utöver detta även att testas som monoterapi i en klinisk fas-III studie på överviktiga patienter genom den mexikanska samarbetspartnern Productos Medix, samt att man överväger att pröva substansen mot hetsätning eller Binge Eating Disorder (BED).
PWS – en dödlig sjukdom som idag saknar botemedel
Patienter med Prader-Willis syndrom har en förkortad livslängd på i genomsnitt 32 år, där vanliga dödsorsaker är respiratoriska sjukdomar, hjärtsjukdomar, infektioner, kvävning, bristning i magsäcken och lungemboli. PWS är erkänd som den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt, men om fetma undviks och komplikationerna hanteras väl, är dock livslängden för personer med PWS normal eller i närheten av normal livslängd och de flesta individer kan leva ett hälsosamt liv. PWS förekommer i cirka en på 15 000 födslar och är jämt fördelat mellan män och kvinnor. Några första indikationer är bland annat små händer och fötter, onormal tillväxt och kroppssammansättning (liten kroppsbyggnad, mycket låg muskelmassa och tidigt debuterande barnfetma), hypotoni (svaga muskler) vid födseln, omättlig hunger, extrem fetma och utvecklingsstörning.
Sjukdomen orsakas av en radering eller förlust av funktioner av ett kluster av gener på kromosom 15, vilket leder till dysfunktionell signalering i hjärnans aptit/mättnadscentrum (hypotalamus). Patienterna lider av en konstant, extrem, glupande och omättlig aptit oavsett hur mycket patienterna än äter, vilket leder till att många av de drabbade lider av sjuklig fetma och ökad dödlighet. Hetsätning och fixering vid mat brukar börja före 6 års ålder. Lusten att äta är fysiologisk, överväldigande och svår att kontrollera. Vårdgivare måste strikt begränsa patienternas tillgång till mat, vanligtvis genom att installera lås på kylskåp och på alla garderober och skåp där mat förvaras. För närvarande finns det inget botemedel för denna sjukdom.
Läs även: Söndagsintervjun: Thomas Feldthus, Saniona om satsningen på Prader-Willis syndrom
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.


biostockappenFå alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!
appstoreknappgoogleplayknapp

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev