NeuroVive i nytt amerikanskt prestigesamarbete
Philadelpia är ingen helt ny arena för lundabolaget NeuroVive. I höstas rekryterade man cancerfarmakologen Dr. Michele Tavecchio från Wistar Institute i Philadelphia för att arbeta med bolagets forskningsprogram inom metabola sjukdomar och cancer, och tidigare hade man även ett samarbete med barnsjukhuset i Philadelphia och den forskargrupp som har specialiserat sig på effekterna av cyklosporin-A på skallskador hos barn. Idag kunde bolaget meddela att man har tecknat ett prekliniskt samarbetsavtal med just Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) och specifikt Marni J. Falk, M.D, en väletablerad forskare inom området mitokondriell medicin. Dr. Falks forskargrupp vid CHOP ska utvärdera substanser från NeuroVives forskningsprogram NVP015 i olika experimentella sjukdomsmodeller. Forskargruppen vid CHOP kommer att studera energimetabolism och sjukdomsutveckling i modeller för mitokondriell komplex I-dysfunktion.
Marni J. Falk är praktiserande läkare och chef för Mitochondrial Disease Clinical Center vid CHOP, ett stort centrum för barn och vuxna med mitokondriella sjukdomar och ledande inom detta forskningsområde. Dr. Falks erfarenhet rymmer allt från tidig forskning till klinisk utveckling, med expertis som täcker hela läkemedelsutvecklingskedjan. CHOP är ett av världens största barnsjukhus och har flera år rankats som ett av de bästa sjukhusen för barn i USA. Nyligen erhöll man en prestigefull andraplats i US News & World Report 2016-17 ranking vilket gör att man anses vara det andra bästa av 183 barnsjukhus i USA i, och sjukhuset har dessutom lika många (10) specialistinriktningar som ettan på listan, Boston Children’s Hospital.
– Vi är väldigt glada över att ha fått möjligheten att inleda ett samarbete med en så välrenommerad institution inom mitokondriella sjukdomar som CHOP och dess erfarna forskare med Dr. Marni Falk i spetsen. Detta är ett viktigt steg i utvecklingen av nya behandlingsalternativ för patienter med mitokondriell sjukdom och stärker NVP015-programmet ytterligare, kommenterar NeuroVives medicinske chef Magnus Hansson.
Om NeuroVives forskningsprogram NVP015
Forskningsprogrammet NVP015 grundar sig på ett koncept framtaget av NeuroVives forskningschef Eskil Elmér och hans medarbetare som innebär att det kroppsegna energisubstratet bärnstenssyra (succinat) görs tillgängligt inne i cellen via en prodrog-teknologi. En prodrog är ett inaktivt läkemedel som aktiveras först när det kommer in i kroppen genom att dess kemiska struktur förändras. En framgångsrik läkemedelskandidat från detta forskningsprogram inom mitokondriell medicin kan potentiellt klassificeras som ett särläkemedel.
Om komplex I-dysfunktion
En av de vanligaste orsakerna till mitokondriell sjukdom är komplex I-dysfunktion, när energiomvandlingen i det första av de fem proteinkomplexen i mitokondrien som svarar för en effektiv energiomvandling i cellen, inte fungerar som det ska. Detta förekommer i sjukdomar som Leighs syndrom och MELAS, som båda är mycket svåra sjukdomar med symptom som muskelsvaghet, epilepsi och annan allvarlig neurologisk påverkan. Mitokondriella sjukdomar debuterar ofta i tidig ålder och försämras över tid.
Bolagets strategi innefattar egen utveckling av läkemedel för sällsynta sjukdomar, genom den kliniska utvecklingsfasen hela vägen ut på marknaden. För de av bolagets projekt som riktar sig mot stora indikationer med hög potential är strategin utlicensiering i preklinisk fas. NeuroVive driver sina projekt framåt i hög grad genom samarbeten inom sitt nätverk med ledande forskningsinstitutioner inom mitokondriell medicin, samt andra experter med resurser inom läkemedelsutveckling och läkemedelsproduktion.
Om Marni J. Falk
Dr. Marni Falk är biträdande professor vid avdelningen för humangenetik, avdelningen för pediatrik vid Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) och University of Pennsylvania (UPenn) Perelman School of Medicine sedan 2006. Marni Falk är aktivt involverad i att utveckla förbättrade diagnostiska metoder för mitokondriell sjukdom, inklusive hela exom-sekvensmetoder (en teknik för sekvensering av alla av de uttryckta generna i en genomet, s.k exom) – av de cirka 20 000 gener i arvsmassan som ger upphov till våra proteiner – i drabbade familjer.
Falk är också aktivt delaktig i ett globalt samarbete att upprätta en global resurs för mitokondriesjukdomar, en Sequence Data Resource (MSeqDR), vilken avser att öka förståelsen av den genetiska grunden till mitokondriella sjukdomar.
Dr Falk är huvudprövare/principal investigator vid ett av National Institutes of Health (NIH) finansierat translationellt forskningslaboratorium vid CHOP som undersöker de genetiska orsakerna och metaboliska konsekvenserna av mitokondriell sjukdom, och såväl kända som nya farmakologiska behandlingar i genetiska modeller av mänsklig vävnad. Hon har skrivit mer än 50 publikationer inom områdena humangenetik och mitokondriell sjukdom. Det långsiktiga målet för hennes forskning är att förbättra diagnos och utveckla effektiva behandlingar för många olika patienter med genetiskt baserade mitokondriella sjukdomar, och samarbetet med NeuroVive ligger därmed i linje med såväl hennes tidigare som pågående uppdrag.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
Få alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!
