Viktigt avgörande närmar sig för Saniona
Nu återstår bara några veckor innan danska Saniona kan presentera top-line data från sin fas IIa-studie med Tesomet i patienter med typ 2-diabetes. Denna viktiga milstolpe kommer att utspela sig på J.P. Morgan Healthcare Conference i San Francisco, ett av världens största investerarevent inom hälso- och sjukvårdsektorn där bolagsledare från hela världen ges möjlighet att presentera sina senaste innovationer. Konferensen är en väletablerad plattform för att hitta partnerskap med andra läkemedelsbolag, vilket är en uttalad ambition för Saniona och en konst man har excellerat i sedan börsnoteringen 2014. Eventet ger också en möjlighet att hitta riskkapital och nya investerare. Visar det sig att Tesomet-studien varit framgångsrik blir det tveklöst en stor nyhet, då dagens läkemedel mot typ 2-diabetes inte ger någon varaktig effekt, samtidigt som sjukdomen väntas öka dramatiskt de kommande åren. BioStock fick en kommentar till dagens pressmeddelande från Sanionas vice vd Thomas Feldthus.
Den 8 augusti kunde Saniona meddela att den den sista patienten hade rekryterats till den kliniska fas IIa-studie med Tesomet mot typ 2-diabetes som startade den 20 april i år. Efter 90 dagars behandling av totalt 60 patienter där hälften fick Tesomet (tesofensine 0.5 mg + metoprolol 100 mg dagligen) och resterande fick placebo under totalt 12 veckor, följde uppföljningsbesök efter ytterligare 20 dagar. Därefter påbörjades data lock-proceduren och analyser av studiedata av oberoende statistiker. Studien har genomförs av Profil Germany vid två kliniker i Tyskland.
Resultaten presenteras på amerikanskt branschevent
I ett pressmeddelande under måndagen gav Saniona beseked om att de första resultaten, s.k. top-line data, kommer att presenteras vid en av världens största branschsammankomster för biotech- och läkemedelsindustrin, J.P. Morgan Healthcare Conference i början av januari. Bolaget konstaterar i pressreleasen att “58 av 60 patienter fullföljt studien med framgång”, samt kommenterar även att tidpunkten för att presentera top-line-resultat är idealisk.
Fettminskning i levern ska bota diabetespatienter
Det primära syftet med den dubbelblinda, placebokontrollerade fas IIa-studien är att undersöka att Tesomet inte har någon väsentlig påverkan på hjärtfrekvensen hos patienter med typ 2-diabetes. Det sekundära syftet är att undersöka om Tesomet ger en minskning av blodglukosnivå, kroppsvikt och leverfett hos patienter med typ 2-diabetes.
Tesomet är en kombinationsbehandling av tesofensine och metoprolol, där man utöver fetma har visat att tesofensine också har potential att behandla typ 2-diabetes genom en minskning av leverfett. Tidigare studier har visat att hjärtfrekvensen ökar vid terapeutiska doser av tesofensine, vilket för övrigt är en vanlig biverkan av typ 2-diabetesläkemedel, men förra året kunde bolaget publicera nya resultat från en fas I-studie som visar att metoprolol, som är en betablockerare, dämpar ökningen av hjärtfrekvensen som orsakas av tesofensine. Detta hoppas man nu kunna visa återigen.
Tidigare studier har gett mycket goda indikationer
Tidigare resultat har också visat att tesofensine leder till en signifikant minskning av glykemiska parametrar i en sub-grupp med överviktiga patienter med pre-diabetes som deltog i en fas II-studie om fetma. Detta sammantaget utgjorde ett tillräckligt underlag för att gå vidare och testa denna kombinationsbehandling mot typ 2-diabetes, som en möjlig framtida behandling mot sjukdomen att användas parallellt med befintliga behandlingar.
Syftet med studien är att utvärdera effekterna av tesofensine och metoprolol för att bekräfta att Tesomet kommer att orsaka en kliniskt relevant viktminskning och minskning av glykemiska parametrar i typ 2-diabetes och samtidigt minska eller förhindra den observerade ökningen av hjärtfrekvensen när tesofensine administreras till patienter som monoterapi.
Tror att fettreducerande effekt är nyckeln
Nyligen publicerad forskning visar att typ 2-diabetes är reversibel och att stora patientgrupper kan uppnå långsiktigt tillfrisknande om de åstadkommer en rejäl viktminskning genom minskat matintag. Förutom att tesofensine prövas i Sanionas egna europeiska studie med Tesomet mot typ 2-diabetes, kommer substansen även att prövas i en fas III-studie som monoterapi mot fetma som ska genomföras av bolagets mexikanska samarbetspartner Productos Medix.
»Det finns en rad kliniska studier som har visat att diabetiker kan bli fria från sin sjukdom om de lyckas tappa 15-20 procent av sin kroppsvikt. En sådan viktnedgång kan i princip bara uppnås med hjälp av kirurgi idag, och det är ingen realistisk lösning på problemet. Men vår substans tesofensine, som ingår i Tesomet, ger en genomsnittlig viktnedgång om uppemot 15 procent inom 48 veckor. Vi har alltså idag en läkemedelskandidat som har potentialen att ta en stor andel av de här patienterna ut ur sjukdomen. Ur vårt perspektiv är det vad vi strävar efter, och vi tror faktiskt att detta kan förändra allt inom behandling av typ 2-diabetes«
– Thomas Feldthus, VVD & CFO Saniona
Partnerskap målet för fortsatt utveckling
Saniona har tidigare kommunicerat att man har för avsikt att fortsätta utvecklingen av Tesomet i samarbete med en partner, om den nu genomförda fas IIa-studien efter utvärdering av studiedatan visar sig ha varit framgångsrik. Visar det sig att man uppnått de resultat man hoppas på är chanserna att lyckas med den målsättningen goda, samtidigt som förutsättningarna för en framgångsrik förhandling också finns på plats – Saniona är utan tvekan ett av biotech-bolagen på den svenska småbolagsbörsen med mest erfarenhet av att förhandla med Big Pharma. Senaste exemplet på det är ett färskt licensavtal med Boehringer Ingelheim rörande ett forskningsprogram inom Schizofreni, som ingicks i slutet av augusti och landade i en förskottsbetalning om 47 miljoner SEK samt ett totalt avtalsvärde inklusive villkorade milstolpesbetalningar om 854 miljoner SEK.
Mycket hänger på tesofensine och Tesomet
Skulle fas IIa-studien med Tesomet å andra sidan visa sig vara ett misslyckande, har man en tuff nöt att knäcka. Visserligen har Saniona en mycket bred projektportfölj, där Tesomet bara är en av flera läkemedelskandidater i pipeline mot en mängd indikationer (vilket framgår av illustrationen här intill). Men samtidigt är Tesomet och dess aktiva substans tesofensine ett viktigt strategiskt flaggskepp, som utgör själva nyckeln till Sanionas partnerskap med Productos Medix och som även utgör grunden i bolagets kommande satsning inom Prader Willis syndrom, som presenterades i november.
Andas tillförsikt
Sanionas kommunikation under måndagen rörande den kommande presentationen av studieresultaten i San Francisco andas dock tillförsikt, något även bolaget vice vd Thomas Feldthus tidigare uttryckt. På BioStocks direkta fråga den 20 november om vad som händer om fas IIa-studien med Tesomet inte visar de resultat man hoppas på, och hur det i så fall skulle påverka bolagets projekt inom övriga indikationer, t.ex. Prader Willis syndrom, svarade Thomas Feldthus:
»Generellt så ser vi Prader Willis-studien som helt oberoende av vilka resultat vi får i typ 2-diabetesstudien. Men självklart skulle vi behöva tänka igenom vår strategi om vi t.ex. skulle se en signifikant ökning av hjärtfrekvens utan viktminskning hos patienter med typ 2-diabetes. Jag skulle dock bli väldigt förvånad över ett sådant utfall, då det redan har påvisats att metoprolol hämmar den ökning av hjärtfrekvensen som tesofensine orsakar i en fas I-studie.«
Danska analytiker tror på positiva studieresultat
I början av september gav det danska Økonomisk Ugebrev som primärt vänder sig till företagsledare inom den finansiella sektorn med bl.a. aktie- och branschanalyser, en stark köprekommendation för Saniona med riktkursen 50 SEK. Analytikerna baserade delvis denna köprekommendation på bolagets starka finansiella ställning, samt på att avtalet med Boehringer Ingelheim utgör en stark validering av Sanionas jonkanal-teknikplattform. Man framhöll i analysen också specifikt att Saniona har mycket goda utsikter att erhålla positiva data för Tesomet i början av 2017. Läs mer här.
BioStock kontaktade Saniona för att ställa några frågor med anledning av dagens pressmeddelande, och fick en pratstund med Thomas Feldthus:
Målsättningen med er fas IIa-studie är att utvärdera effekterna av kombinationen tesofensine och metoprolol för att bekräfta att Tesomet kommer att orsaka en kliniskt relevant viktminskning och minskning av glykemiska parametrar i typ 2-diabetes, utan den ökning av hjärtfrekvensen som konstaterats när tesofensine ges till patienter som monoterapi. Ni har redan kunnat visa att läkemedlen åtsadkommer just detta var för sig. Skulle du säga att detta faktum ökar de statistiska chanserna att se samma resultat när läkemedlen kombineras?
– Vi vet redan att tesofensine ger viktminskning och normaliserar glykemiska parametrar hos pre-diabetiker, baserat på en tidigare fas II-studie med substansen inom fetma. Vi vet också från en tidigare fas I-studie att metoprolol kan eliminera den ökning av hjärtfrekvensen hos patienter som orsakas av tesofensine. Det har också konstaterats i prekliniska studier i råttor med fetma att metoprolol inte påverkar tesofensines viktminskande effekt. Målet med vår fas IIa-studie är att visa att dessa observationer fortfarande är relevanta även vid behandling av patienter med typ 2-diabetes. Självklart ger de resultat vi sett i de tidigare individuella studierna oss en viss tillförsikt.
Ni kommer att presentera studieresultaten på JP Morgan-konferensen den 9-11 januari 2017, där hela läkemedelsbranschen samlas. Vad betyder denna konferens för ett bolag i Sanionas storlek och utvecklingsläge?
– J.P. Morgan-konferensen är helt unik i sitt slag. Alla läkemedelsbolag kommer med nya fräscha budgetar och letar efter projekt att köpa upp och implementera i sina strategier och handlingsplaner för året. Det är inte ovanligt att bolagen möter upp med sin hela bolagsledning – vd, ekonomi- och högste forskningschef och en hel stab med andra toppchefer och forskningsledare inom olika terapeutiska områden, vilket gör att man får möjlighet att träffa en stor mängd ledande beslutsfattare från flera olika Big Pharma-bolag på några få dagar. Det finns många andra viktiga branschkonferenser under året också, men J.P. Morgan är helt unik i det avseendet.
Hur ser marknaden ut för nya läkemedel mot typ 2-diabetes och hur viktigt är i sammanhanget att ni har ett patentskydd som sträcker sig fram till år 2036?
– Marknaden utvecklas snabbt och de senaste åren har synen på vad som är en bra behandling för typ 2-diabetes förändrats dramatiskt. Före 2014 handlade allt bara om att sänka blodsockernivåer (HbA1c), men nu är även viktminskning och fördelaktiga kardiovaskulära effekter väldigt viktiga parametrar.
– 2014 introducerade Boehringer och Lilly sitt läkemedel Jardiance, som inte har någon direkt inverkan på metabolismen. Det reducerar blodsocker och HbA1c genom att underlätta en mindre viktnedgång, vilket var en kontroversiell verkningsmekanism som först möttes med stor skepsis både inom läkemedelsindustrin och av analytiker. Framgångarna med Jardiance satte dock fokus på viktminskning, och var antagligen det som fick Novo Nordisk att inse, om de inte insett det förr, att deras GLP1-analogers viktreducerande effekt faktiskt var avgörande för deras produkter. Efter den punkten har det varit ett vedertaget faktum att ett bra läkemedel mot typ 2-diabetes både ska reducera HbA1c och ge viktminskning.
– 2015 och 2016 höjdes ribban ytterligare. Nu måste ett bra typ 2-diabetesmedel även kunna visa fördelaktiga långsiktiga kardiovaskulära effekter. Allt pekar mot att sådana effekter korrelerar med viktminskning hos patienterna, och just därför kommer viktminskning framöver troligen att ses som en tidig markör för förbättrade långsiktiga kardiovaskulära värden. Jag är övertygad om att Tesomet har allt som krävs för att vara ett lovande läkemedel för typ 2-diabetes. Patentskyddet är givetvis av största vikt för den fortsatta utvecklingen av Tesomet. Vi tror att det långa potentiella skydd som vårt kombinationspatent ger utgör en viktig “cornerstone” som adderar ett stort värde till vårt program.
Den globala marknaden för läkemedel mot typ 2-diabetes kommer enligt prognoser att stiga med cirka 100 procent till 43 miljarder USD år 2023, främst pådrivet av just viktminskningsprodukter. Det bör med andra ord finnas utrymme för fler än ett läkemedel som kan uppnå blockbusterstatus, dvs med en försäljning som årligen överstiger 1 miljard dollar, för behandling av typ 2-diabetes?
– Absolut. Det finns redan ett flertal produkter med blockbusterstatus på marknaden inom detta område. Faktum är att jag tror att alla framgångsrika first in class-produkter har nått blockbusternivåer om man tittar tillbaka på försäljningen, antingen som enskilda behandlingar eller i kombination med andra produkter, som t.ex. metformin.
Avslutningsvis, om ni kan meddela ett positivt studieresultat i början på nästa år, vad tror du kommer bli den omedelbara effekten för Saniona?
– I det kortsiktiga perspektivet ser vi först och främst fram emot ett väldigt intressant evenemang under J.P. Morgan-konferensen, eftersom många av de ledande bolagen inom diabetes är väldigt intresserade av att höra mer om våra studieresultat.
Läs även: Tesomet kan förändra allt
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
Få alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!
